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ProQR Announces CTA Submission for Phase 1 Study of AX-0810 Targeting NTCP
Globenewswire· 2025-06-27 04:30
文章核心观点 公司提交AX - 0810的临床试验申请,标志Axiomer RNA编辑平台和管线进入临床开发阶段,首个人体试验将评估其安全性等,预计2025年Q4出初始数据 [1][2][8] 相关目录总结 公司进展 - 公司向欧洲药品管理局提交AX - 0810的临床试验申请,拟开展1期临床试验 [1] - 若获监管批准,1期研究预计在荷兰单一地点开展,2025年Q4出初始数据 [2] AX - 0810介绍 - AX - 0810是研究性GalNac递送的RNA编辑寡核苷酸,通过靶向NTCP治疗胆汁淤积性肝病 [3] - 其作用机制是选择性调节NTCP功能,减少胆汁酸再摄取,有人类遗传学数据支持 [3] Axiomer™介绍 - Axiomer™是下一代RNA碱基编辑技术,利用人体细胞中的ADAR介导RNA单核苷酸变化 [4] - Axiomer EONs可纠正致病突变的RNA,调节蛋白表达或赋予蛋白新功能 [4] 公司介绍 - 公司致力于通过变革性RNA疗法改善生活,基于独特RNA修复平台技术拓展管线 [5]
VERSES® “Digital Brain” Featured in WIRED and Popular Mechanics
Globenewswire· 2025-06-12 20:48
文章核心观点 VERSES AI公司的数字大脑架构AXIOM获得第三方认可,在行业内引发关注,其在通往通用人工智能(AGI)的道路上展现出独特优势和潜力 [1] 分组1:AXIOM获媒体与专家认可 - 《连线》杂志称AXIOM是一种新的机器学习方法,从人类大脑建模和学习世界的方式中汲取灵感,为现代AI中占主导地位的人工神经网络提供了替代方案,且在多个视频游戏环境中效率惊人 [2] - ARC - AGI基准创建者François Chollet认为VERSES的方法目标和关键特征与实现AGI的重要问题相符,工作很有原创性,需要更多人尝试大语言模型之外的新想法 [3] - Chollet在X.com上认可AXIOM所展示的主动推理,称其在深度学习时代缺失且完全正确 [3] - 《大众机械》杂志称VERSES由AXIOM驱动的产品套件Genius是现有AI的升级,可在低功耗下运行,该突破可能永远重新定义智能 [7] 分组2:AGI基准相关情况 - ARC - AGI是衡量通用智能进展的知名基准,用于测试AI系统的空间推理任务,被OpenAI、谷歌、Anthropic等用作行业黄金标准 [4] - ARC - AGI 3预计部署100 + 个新游戏世界来测试新能力,反映AI社区从静态问答转向交互式环境的趋势 [5] 分组3:AXIOM性能表现 - AXIOM的主动推理引擎能学习陌生世界、通过最小化不确定性进行规划并实时适应,在Gameworld 10K基准测试中,比谷歌DeepMind的DreamerV3表现高出60%,计算量少99%,学习速度快39倍 [6]
市场消息:美国航空航天局(NASA)和其合作伙伴推迟Axiom Mission 4发射计划,并重新评估发射日期。
快讯· 2025-06-11 09:55
发射计划调整 - 美国航空航天局(NASA)及其合作伙伴推迟Axiom Mission 4发射计划 [1] - 公司正在重新评估发射日期 [1]
VERSES® Digital Brain Beats Google’s Top AI At “Gameworld 10k” Atari Challenge
Globenewswire· 2025-06-02 21:40
文章核心观点 VERSES AI公司新数字大脑架构AXIOM在人工智能领域取得显著进展,性能优于Google DeepMind的DreamerV3,具有更好、更快、更便宜、更小的特点,有望为AI发展带来新范式并融入Genius产品 [1][3][10] 分组1:AXIOM性能表现 - AXIOM在“Gameworld 10K”基准测试中优于DreamerV3,该测试模拟真实世界条件,衡量AI跨领域泛化能力 [2] - AXIOM在十款游戏中展现出色游戏能力,效率和速度显著提升,规模仅为DreamerV3的一小部分,且未使用神经网络等常见AI技术 [3] - AXIOM游戏表现更优60%(归一化性能得分77 vs 48),样本效率高7.6倍(3175步 vs 24207步),GPU运行速度快39倍(约10分钟 vs 约370分钟),运行成本低12倍(估计GPU成本0.66美元 vs 25.54美元),模型大小小400倍(0950万 vs 4.2亿参数) [8] 分组2:AXIOM研发背景 - AXIOM由世界著名神经科学家Karl Friston领导开发,旨在成为首个“数字大脑”,模仿人类大脑模块化结构和动态过程,学习方式类似人类 [4] 分组3:第三方验证 - 公司将AXIOM论文、数学证明和源代码提交给国际数据科学咨询公司Soothsayer Analytics进行独立审查 [5] - Soothsayer验证了AXIOM相对于领先深度强化学习模型取得显著进步,其效率源于变分贝叶斯推理与主动推理的结合,实现更像人类的学习 [6] 分组4:专家评论 - 专家Dr. David Bray认为主动推理为智能提供更透明、节能和可泛化的方法,AXIOM样本效率值得关注,能从更少示例中泛化,类似人类认知 [9] 分组5:对AI和Genius的影响 - 公司使命是将人类大脑洞察转化为有效可信的AI解决方案,AXIOM将融入即将发布的Genius版本,为企业提供更智能、可靠、高效和可解释的智能体 [10] 分组6:其他信息 - AXIOM利用结构化推理而非暴力学习,结合生物启发模块与变分贝叶斯推理和主动推理原则,实现更高效自适应的智能系统 [14] - AXIOM突破源于贝叶斯模型简化、核心功能先验和主动推理驱动规划,能在最少数据下快速泛化和跨任务表现,Genius可实时在边缘运行并从少于3200步中学习 [14]
Philippine Stock Exchange Adopts Nasdaq Eqlipse Trading to Enhance Market Infrastructure
GlobeNewswire News Room· 2025-05-22 17:01
Upgrade to Nasdaq Eqlipse Trading will enhance liquidity and resilience of Philippine marketplace Expands Nasdaq’s deep technology footprint across the country’s financial services industry MANILA and NEW YORK, May 22, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nasdaq (Nasdaq: NDAQ) and The Philippine Stock Exchange, Inc. (PSE) today announced a significant expansion of their technology partnership, which will see PSE upgrade its trading infrastructure to Nasdaq's most advanced platform, Nasdaq Eqlipse Trading. Nasdaq Eqlips ...
ProQR Announces First Quarter 2025 Operating and Financial Results
Globenewswire· 2025-05-08 19:00
文章核心观点 ProQR Therapeutics公布2025年第一季度财务和运营结果,其Axiomer RNA编辑技术平台相关项目进展顺利,有望为利益相关者创造价值,公司财务状况良好且有潜在合作收益 [1][2]。 近期进展 - 任命首席财务官Dennis Hom和首席医疗官Cristina Lopez Lopez,加强领导团队,支持Axiomer平台技术和RNA编辑项目推进 [5][6] - 领先项目AX - 0810按计划在2025年第二季度提交临床试验申请(CTA),旨在调节NTCP,减少肝细胞中胆汁酸积累,解决胆汁淤积性肝病根源问题 [5][6] - 参加意大利卢卡的RNA编辑戈登研究会议,展示“Axiomer™ RNA编辑技术在肝脏和中枢神经系统疾病中的应用开发” [6] - 多篇科学摘要被接受,将在2025年5月13 - 17日新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上展示,突出公司专有Axiomer RNA编辑平台和管线项目 [6] 预期即将发生的事件 - AX - 0810:2025年第二季度提交CTA申请,2025年第四季度在健康志愿者中获得首个临床目标参与和生物标志物数据 [6] - AX - 2402:2025年选择临床候选药物,2026年启动临床试验并公布 topline 数据 [6] - AX - 2911:2025年选择临床候选药物,2026年启动临床试验并公布 topline 数据 [6] - AX - 1412:2025年年中更新GalNAc递送优化情况 [6] - 继续与礼来公司合作,有潜在数据更新、里程碑收入,可选择增加五个靶点,获得5000万美元选择权付款 [6] 财务亮点 - 截至2025年3月31日,公司持有现金及现金等价物1.324亿欧元,2024年12月31日为1.494亿欧元 [8] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1580万欧元,去年同期为1510万欧元 [8] - 2025年第一季度与礼来合作达到里程碑,获得100万美元(91.8万欧元)收入 [8] - 2025年第一季度研发成本为1230万欧元,去年同期为930万欧元;一般及行政成本为320万欧元,去年同期为350万欧元 [9] - 2025年第一季度净亏损1010万欧元,即每股摊薄亏损0.10欧元,去年同期净亏损770万欧元,即每股摊薄亏损0.09欧元 [10] 关于Axiomer ProQR正在开创下一代RNA碱基编辑技术Axiomer,利用人体细胞中的ADAR分子机制,对RNA进行高度特异性和靶向性的单核苷酸改变,有望为多种疾病带来新的药物类别 [11] 关于ProQR 公司致力于通过创造变革性RNA疗法改善生活,基于独特的RNA修复平台技术拓展管线,Axiomer技术可利用细胞自身编辑机制逆转突变或调节蛋白质表达,为未满足医疗需求的罕见和常见疾病提供新疗法 [12]
ProQR Announces Webcast of Presentation at the 2025 Citizens Life Sciences Conference
Globenewswire· 2025-05-02 20:00
LEIDEN, Netherlands & CAMBRIDGE, Mass., May 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics NV. (Nasdaq: PRQR) (ProQR), a company dedicated to changing lives through transformative RNA therapies based on its proprietary Axiomer™ RNA editing technology platform today announced that Company management is scheduled to present at the Citizens (JMP) Life Sciences Conference in New York City on Thursday, May 8 at 11:30 AM EDT. A live webcast of the Company’s fireside chat will be available from the “Investors & M ...
ProQR Announces Annual General Meeting of Shareholders to be Held June 3, 2025
GlobeNewswire News Room· 2025-05-01 20:00
公司动态 - ProQR Therapeutics宣布2025年6月3日15:30 CEST在荷兰阿姆斯特丹举行年度股东大会(AGM) [1] - 会议相关文件可在公司官网"Investors & Media"栏目及SEC网站获取 [2] Axiomer™技术平台 - Axiomer™是一种下一代RNA碱基编辑技术 通过EONs(编辑寡核苷酸)介导单核苷酸变化 [3] - 该技术利用人体细胞内的ADAR酶 将RNA中的腺苷(A)转化为肌苷(I) 最终翻译为鸟苷(G) [3] - 可修复致病突变RNA 调节蛋白表达或改变蛋白功能 用于治疗疾病 [3][4] 公司战略 - ProQR专注于开发变革性RNA疗法 针对罕见病和常见病领域未满足的医疗需求 [4] - 基于专有RNA修复平台技术 持续扩展研发管线 [4]