公司合作与产品商业化 - AscellaHealth作为HUB合作伙伴为Abeona Therapeutics设计并执行了以患者为中心的端到端解决方案 支持FDA批准的细胞基因疗法ZEVASKYN™的商业化[1] - 双方合作推出高度定制化的患者支持计划AbeonaAssist™ 为患者、护理人员和医疗保健提供者创造无缝体验[1] - AscellaHealth的综合专业知识和以患者为中心的模式被Abeona Therapeutics认可为明确选择的合作伙伴[2] 产品特性与医疗价值 - ZEVASKYN™是首个且唯一用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）成人和儿科患者伤口的自体细胞片基因疗法[3][6] - 该疗法通过将功能性VII型胶原蛋白产生的COL7A1基因导入患者自身皮肤细胞 在治疗伤口中产生功能性VII型胶原蛋白[3][5] - 单次手术应用即可实现临床意义的伤口愈合和疼痛减轻[5] 公司背景与业务范围 - AscellaHealth是全球合作伙伴 为生命科学和医疗保健公司提供端到端解决方案 专注于复杂慢性病和罕见病患者[9] - Abeona Therapeutics是商业阶段生物制药公司 专注于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法[10] - 公司拥有完全整合的cGMP细胞和基因疗法制造设施 位于俄亥俄州克利夫兰 用于ZEVASKYN的商业生产[10] 治疗领域与医疗需求 - 隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）是一种严重皮肤疾病 由COL7A1基因缺陷导致无法产生功能性VII型胶原蛋白[3] - 患者皮肤脆弱易起水疱 伤口持续开裂或无法愈合 常出现可能危及生命的大型开放性伤口[3] - 该疗法针对具有高度未满足医疗需求的眼科疾病 使用腺相关病毒（AAV）载体基因疗法[10]