疾病背景与市场机会 - 美国约有50万非囊性纤维化支气管扩张症(NCFB)确诊患者 全球另有数百万患者受此疾病影响[2][13] - NCFB是一种导致气道永久性扩大的慢性进行性肺部疾病 特征为频繁急性加重、黏液清除障碍和持续性炎症感染 可导致永久性肺损伤和肺功能下降[1][2][13] - 欧盟五国(法国、德国、意大利、西班牙和英国)约有60万患者 日本约有15万患者 目前这些地区尚无针对支气管扩张的批准疗法[13] 产品特性与监管进展 - BRINSUPRI(brensocatib)获得FDA批准用于治疗12岁及以上NCFB患者 成为该领域首个且唯一获批疗法[1][4] - 该药物是一种首创口服DPP1抑制剂 通过靶向中性粒细胞炎症机制抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶活化 针对NCFB根本病因[5][9] - 欧洲药品管理局(EMA)和英国药品和保健品管理局(MHRA)的申请已被受理 公司计划2025年在日本提交申请 预计2026年在各区域实现商业化[6] 临床数据表现 - 三期ASPEN研究显示 10mg和25mg剂量组年急性加重率较安慰剂分别降低21.1%和19.4%[3] - 两种剂量均显著延长首次急性加重时间 提高治疗期间无急性加重患者比例 25mg组在52周时显示肺功能(FEV₁)下降显著减缓[3] - 二期WILLOW研究纳入256名成人患者 主要终点为24周治疗期内首次急性加重时间[12] 商业化准备 - 药物已通过专业药房网络在美国上市销售[1][6] - 公司推出inLighten患者支持计划 为符合条件患者提供财务援助和教育支持[10] - 公司将召开投资者电话会议讨论FDA批准事宜 会议于美国东部时间12:00开始[7] 公司战略定位 - Insmed是一家以患者为先的全球生物制药公司 专注于为严重疾病提供首创和最佳疗法[1][25] - 公司拥有多元化的获批产品和中后期研究药物管线 重点布局肺部炎症疾病领域[25] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特 在美国、欧洲和日本设有办事处和研究机构[26]