文章核心观点 公司宣布美国专利局授予其“径向和经心内膜输送导管”专利，该专利保护的导管技术平台安全高效，助力公司细胞疗法开发项目 [1][2] 专利信息 - 美国专利局授予公司美国专利号12,311,127，名为“径向和经心内膜输送导管” [1] - 该专利描述公司微创介入导管系统，可将生物疗法输送至心脏目标部位，能实现最佳特定部位治疗，减少脱靶毒性，避免心脏手术 [2] - 该专利保护公司螺旋针尖端导管技术平台，科学文献支持其是向心脏输送生物疗法最安全高效的方法 [2] 公司业务 - 公司是治疗心血管和肺部疾病的细胞及细胞衍生疗法全球领导者，总部位于加利福尼亚州桑尼维尔 [1][4] - 公司有CardiAMP自体和CardiALLO™异体两种细胞疗法生物治疗平台，三个临床阶段候选产品正在开发中 [4] - 这些疗法由其Helix生物治疗输送和Morph®血管导航产品平台支持 [4] 公司目标 - 公司首席执行官表示Helix导管系统是自体CardiAMP细胞疗法开发项目安全和疗效结果的基础，有望改善数百万缺血性心肌病、心力衰竭和顽固性心绞痛患者的生活 [3] - 公司正努力分别获得CardiAMP细胞疗法及其使用的Helix生物治疗输送系统的批准，后者有助于合作伙伴从实验室顺利过渡到商业化 [3] 参考文献 - Raval AN和Pepine CJ. 经心内膜导管注射系统的临床安全性概况：呼吁统一报告，《心血管血运重建医学》，2021年 [8] - CardiAMP细胞疗法试验 [8] - Mitsutake Y等. 使用Helix经心内膜输送导管改善猪心脏局部细胞输送，《国际心脏杂志》，2017年 [8]

纪要涉及的公司 Biocardia（BCDA），一家位于加利福尼亚州桑尼维尔的小型上市公司，专注于心血管和肺部疾病的细胞及细胞衍生疗法 [1][5] 核心观点和论据 1. **公司业务概述**：公司有四个处于不同进展阶段的临床项目，主要针对心血管和肺部疾病的细胞及细胞衍生疗法 [5] 2. **心脏衰竭项目（BCDADAO1）** - **疾病与疗法**：心脏衰竭是未满足医疗需求巨大的疾病，公司采用自体干细胞疗法，将高剂量自体细胞直接输送到心肌，临床前研究显示可减少纤维化、增加毛细血管密度，临床研究有积极信号和良好安全性，且疗法前端有筛选诊断，采用专有技术实现细胞采集、处理和输送一体化 [6][7][8] - **三月数据**：三月美国心脏病学会会议上公布的研究虽未达到主要终点，但显示出降低死亡率、减少主要不良心脏和脑血管事件、改善患者生活质量，在亚组分析中部分结果有统计学意义，且两年随访数据表明效果持久 [9][10][11][12] - **二期试验**：FDA已批准后续试验，正在积极招募患者，这是一项250名缺血性心力衰竭患者的随机安慰剂对照双盲试验，研究设计有改进，预计能提高招募率 [14][15][16] - **后续催化剂**：试验将增加最多40个中心，可能增加加拿大和欧洲的站点，为监管方面的其他活动提供背景 [17] - **招募经验**：从一期试验吸取经验，与领先中心合作，修改选择元素，且已有数据能吸引医生推荐患者 [19][20] - **监管提交**：将向日本PMDA提交心脏细胞疗法治疗缺血性心力衰竭的批准申请，预计需9 - 12个月获批；向FDA提交输送系统的批准申请，美国法规预计需一期和二期试验结果获批 [21][24][25] 3. **慢性心肌缺血项目（CardiAmp CMI，BCDA02）** - **疾病与疗法**：慢性心肌缺血伴顽固性心绞痛，患者因微血管功能障碍导致心脏灌注不良且不适合血管成形术或搭桥手术，美国至少有100万患者，公司疗法解决了成本问题，有望成为最便宜的心脏细胞疗法 [26][28][29][30] - **进展**：低剂量队列最后一名患者已入组，正在撰写手稿和科学出版物，近期有六个月数据，但优先进行FDA和日本PMDA提交工作 [32][33] - **下一步计划**：短期内专注于Cardioamp HF，之后可能为Cardioamp CMI寻求突破性指定并继续推进该项目 [35] 4. **其他项目** - **Cardialo（BCDDAO3）**：用于缺血性心力衰竭，处于一期和二期 [37] - **allogeneic NK1r positive MSCs（BCDA4）**：用于COVID，异体平台最近在心力衰竭适应症中有数据安全监测委员会读数，目前专注于心脏适应症，肺部适应症暂停，预计心脏异体项目将提高剂量 [37][38][39] 5. **合作环境**：公司有多项合作活动，CardiAmp关注日本分销途径，异体平台可进入多个适应症，生物治疗输送平台与细胞和基因疗法领域有积极对话，预计未来几个月有好消息，但交易有挑战，市场稳定性和资本部署有影响 [40][41] 其他重要但可能被忽略的内容 - 日本PMDA此前已批准基于7名患者的缺血性心力衰竭细胞疗法，预计未来一年有基于8名和10名患者的两种疗法获批，而公司将以近200名患者的数据提交申请 [23] - 公司细胞处理平台已在日本获批用于治疗目的，且公司的自体疗法符合日本文化，是微创程序，无需长期免疫抑制 [22][24]

文章核心观点 BioCardia公司公布CardiAMP - HF试验两年结果，显示CardiAMP自体微创细胞疗法对缺血性心力衰竭患者有潜在治疗益处，尤其在特定患者群体中效果显著，该疗法有独特优势且有望改善患者生活并降低医疗成本 [1][2][7] 试验基本信息 - 试验名称为CardiAMP - HF，是双盲随机安慰剂对照的3期试验 [1] - 研究对象为115名射血分数降低的缺血性心力衰竭患者，在美国和加拿大18个中心招募 [2] - 所有患者维持心力衰竭药物治疗，治疗组额外接受单剂量CardiAMP细胞疗法 [2] 疗法优势 - 被FDA指定为突破性疗法，有显著潜力改善现有疗法 [3] - 包含三项心脏细胞疗法未用的专有元素：术前细胞分析、高目标细胞剂量、微创细胞疗法输送系统 [3] 试验结果 整体情况 - 全研究范围内观察到生存率提高和主要不良心脑血管事件减少，但主要复合疗效终点未达统计学显著性 [4] - 接受CardiAMP细胞疗法且有活跃心脏应激的患者（NTproBNP和BNP生物标志物升高）在生存、MACCE和生活质量的复合结局指标上有统计学显著改善 [4] - 两年内患者的改善表明单剂量CardiAMP疗法有持久益处 [4] 特定患者群体（NTproBNP生物标志物升高，占入组患者50%）与仅接受优化心力衰竭药物治疗患者对比 - 心脏死亡当量（全因死亡、心脏移植、左心室辅助装置植入）减少13%，相对风险降低47% [5] - 非致命性主要不良心脑血管事件MACCE减少2%，相对风险降低16% [5] - 生活质量评分（用明尼苏达心力衰竭生活问卷衡量）有临床意义地提高10.5分 [5] - 六分钟步行距离改善13.9米 [5] 所有治疗患者与仅接受优化心力衰竭药物治疗患者对比 - 心脏死亡当量减少3.6%，相对风险降低20.9% [5] - 非致命性MACCE减少8.7%，相对风险降低44.6% [5] - 生活质量评分（用MLHFQ衡量）有临床意义地提高5.5分 [5] - 非持续性室性心动过速减少14%，持续性室性心动过速减少5.5% [5] - 治疗患者左心室舒张末期和收缩末期容积有减少迹象 [5] 疗法机制与市场潜力 - 疗法通过产生生长因子等直接对抗导致微血管功能障碍的机制，临床验证了改善毛细血管密度、促进血流和减少纤维化的作用机制 [7][8] - 高反应者群体在美国约有100万患者，每年医疗成本达300亿美元，疗法有望降低心力衰竭的社会成本 [7] 公司信息 - BioCardia公司总部位于加利福尼亚州桑尼维尔，是心血管和肺部疾病细胞及细胞衍生疗法的全球领导者 [12] - 公司有CardiAMP自体和CardiALLO异体细胞疗法两个生物治疗平台，三个心脏临床阶段候选产品正在开发 [12] - 疗法由Helix生物治疗输送和Morph血管导航产品平台支持 [12] 会议信息 - 将于2025年3月31日下午4:30 PDT举行电话会议讨论CardiAMP - HF两年结果 [10] - 可通过指定链接注册参加会议，美国国内和国际拨打不同号码接入 [10] - 会议也可通过直播网络广播观看，链接已提供 [10] - 会议结束约一小时后可通过指定链接观看网络广播回放，国际观看有特定链接 [11] - 可拨打指定号码并使用访问码收听电话回放 [11]