文章核心观点 - 公司向日本药品医疗器械管理局（PMDA）提交CardiAMP自体细胞疗法用于治疗心力衰竭的临床咨询，这是迈向在日本获得监管批准的重要一步，成功则有望明年在日本开展有意义的上市后研究 [1][5] 公司动态 - 公司提交CardiAMP自体细胞疗法用于治疗心力衰竭的临床咨询，为在日本获得潜在监管批准迈出重要一步 [1] - 提交的资料包括详细临床数据包，含完整CardiAMP HF试验数据及技术文档摘要主要临床部分，以证明该系统满足安全和性能要求 [2] - PMDA临床咨询将全面审查CardiAMP HF试验临床数据，包括疗效和安全性、目标患者群体及疗法在日本心力衰竭患者治疗中的定位 [3] - 若与PMDA就临床数据可接受性和系统定位达成一致，公司可提交CardiAMP系统在日本上市的批准申请 [4] - 公司CEO表示与PMDA就三项试验临床证据进行咨询是关键一步，期待将其见解纳入开发计划，努力实现成功的监管提交和审查 [5] - 公司致力于推进心力衰竭创新疗法，正在评估与日本合作伙伴的合作机会 [5] 产品信息 - CardiAMP自体细胞疗法获FDA突破性认定，通过微创导管手术将患者自身骨髓细胞输送到心脏，以增加毛细血管密度、减少组织纤维化并治疗微血管功能障碍 [6] - CardiAMP HF II试验正在美国积极招募患者，CardiAMP HF试验结果显示可降低全因死亡、减少主要不良心脏事件并改善生活质量 [6] - 此前的两项试验证明该疗法可增强患者运动能力和心脏功能 [6] - CardiAMP临床开发获马里兰州干细胞研究基金支持，并由美国医疗保险和医疗补助服务中心报销 [7] 公司概况 - 公司是全球细胞和细胞衍生疗法治疗心血管和肺部疾病的领导者，拥有CardiAMP自体和CardiALLO异体细胞疗法两个生物治疗平台 [8] - 公司有三款处于临床阶段的产品候选药物正在开发，其疗法依托Helix生物治疗递送和Morph血管导航产品平台 [9]

文章核心观点 公司宣布美国专利局授予其“径向和经心内膜输送导管”专利，该专利保护的导管技术平台安全高效，助力公司细胞疗法开发项目 [1][2] 专利信息 - 美国专利局授予公司美国专利号12,311,127，名为“径向和经心内膜输送导管” [1] - 该专利描述公司微创介入导管系统，可将生物疗法输送至心脏目标部位，能实现最佳特定部位治疗，减少脱靶毒性，避免心脏手术 [2] - 该专利保护公司螺旋针尖端导管技术平台，科学文献支持其是向心脏输送生物疗法最安全高效的方法 [2] 公司业务 - 公司是治疗心血管和肺部疾病的细胞及细胞衍生疗法全球领导者，总部位于加利福尼亚州桑尼维尔 [1][4] - 公司有CardiAMP自体和CardiALLO™异体两种细胞疗法生物治疗平台，三个临床阶段候选产品正在开发中 [4] - 这些疗法由其Helix生物治疗输送和Morph®血管导航产品平台支持 [4] 公司目标 - 公司首席执行官表示Helix导管系统是自体CardiAMP细胞疗法开发项目安全和疗效结果的基础，有望改善数百万缺血性心肌病、心力衰竭和顽固性心绞痛患者的生活 [3] - 公司正努力分别获得CardiAMP细胞疗法及其使用的Helix生物治疗输送系统的批准，后者有助于合作伙伴从实验室顺利过渡到商业化 [3] 参考文献 - Raval AN和Pepine CJ. 经心内膜导管注射系统的临床安全性概况：呼吁统一报告，《心血管血运重建医学》，2021年 [8] - CardiAMP细胞疗法试验 [8] - Mitsutake Y等. 使用Helix经心内膜输送导管改善猪心脏局部细胞输送，《国际心脏杂志》，2017年 [8]

文章核心观点 BioCardia公司公布CardiAMP - HF试验两年结果，显示CardiAMP自体微创细胞疗法对缺血性心力衰竭患者有潜在治疗益处，尤其在特定患者群体中效果显著，该疗法有独特优势且有望改善患者生活并降低医疗成本 [1][2][7] 试验基本信息 - 试验名称为CardiAMP - HF，是双盲随机安慰剂对照的3期试验 [1] - 研究对象为115名射血分数降低的缺血性心力衰竭患者，在美国和加拿大18个中心招募 [2] - 所有患者维持心力衰竭药物治疗，治疗组额外接受单剂量CardiAMP细胞疗法 [2] 疗法优势 - 被FDA指定为突破性疗法，有显著潜力改善现有疗法 [3] - 包含三项心脏细胞疗法未用的专有元素：术前细胞分析、高目标细胞剂量、微创细胞疗法输送系统 [3] 试验结果 整体情况 - 全研究范围内观察到生存率提高和主要不良心脑血管事件减少，但主要复合疗效终点未达统计学显著性 [4] - 接受CardiAMP细胞疗法且有活跃心脏应激的患者（NTproBNP和BNP生物标志物升高）在生存、MACCE和生活质量的复合结局指标上有统计学显著改善 [4] - 两年内患者的改善表明单剂量CardiAMP疗法有持久益处 [4] 特定患者群体（NTproBNP生物标志物升高，占入组患者50%）与仅接受优化心力衰竭药物治疗患者对比 - 心脏死亡当量（全因死亡、心脏移植、左心室辅助装置植入）减少13%，相对风险降低47% [5] - 非致命性主要不良心脑血管事件MACCE减少2%，相对风险降低16% [5] - 生活质量评分（用明尼苏达心力衰竭生活问卷衡量）有临床意义地提高10.5分 [5] - 六分钟步行距离改善13.9米 [5] 所有治疗患者与仅接受优化心力衰竭药物治疗患者对比 - 心脏死亡当量减少3.6%，相对风险降低20.9% [5] - 非致命性MACCE减少8.7%，相对风险降低44.6% [5] - 生活质量评分（用MLHFQ衡量）有临床意义地提高5.5分 [5] - 非持续性室性心动过速减少14%，持续性室性心动过速减少5.5% [5] - 治疗患者左心室舒张末期和收缩末期容积有减少迹象 [5] 疗法机制与市场潜力 - 疗法通过产生生长因子等直接对抗导致微血管功能障碍的机制，临床验证了改善毛细血管密度、促进血流和减少纤维化的作用机制 [7][8] - 高反应者群体在美国约有100万患者，每年医疗成本达300亿美元，疗法有望降低心力衰竭的社会成本 [7] 公司信息 - BioCardia公司总部位于加利福尼亚州桑尼维尔，是心血管和肺部疾病细胞及细胞衍生疗法的全球领导者 [12] - 公司有CardiAMP自体和CardiALLO异体细胞疗法两个生物治疗平台，三个心脏临床阶段候选产品正在开发 [12] - 疗法由Helix生物治疗输送和Morph血管导航产品平台支持 [12] 会议信息 - 将于2025年3月31日下午4:30 PDT举行电话会议讨论CardiAMP - HF两年结果 [10] - 可通过指定链接注册参加会议，美国国内和国际拨打不同号码接入 [10] - 会议也可通过直播网络广播观看，链接已提供 [10] - 会议结束约一小时后可通过指定链接观看网络广播回放，国际观看有特定链接 [11] - 可拨打指定号码并使用访问码收听电话回放 [11]