SUNNYVALE, Calif., Dec. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioCardia®, Inc. [NASDAQ: BCDA], a developer of cellular and cell-derived therapeutics for the treatment of cardiovascular and pulmonary diseases, announces it has completed a third preliminary clinical consultation with Japan’s Pharmaceutical and Medical Device Agency (PMDA) on our CardiAMP Cell Therapy intended for treatment of Heart Failure with Reduced Ejection Fraction (HFrEF). The meeting was held in further preparation for formal clinical consultat ...

临床试验结果 - CardiAMP细胞疗法在慢性心肌缺血难治性心绞痛开放标签队列中达到主要终点 治疗耐受性良好且无治疗相关主要不良心脏事件[1][2] - 所有接受指南指导药物治疗的患者对自体细胞疗法呈阳性反应 六个月时运动耐量平均增加80秒且心绞痛发作频率平均降低82%[2] - 60%的患者在运动耐量和心绞痛发作频率两项指标上均显示显著改善[2] 疗法比较与定位 - 早期开放标签结果优于当前FDA批准疗法如雷诺嗪和增强型体外反搏 使用雷诺嗪的患者在六个月随访期心绞痛发作大幅减少[3] - 该研究性疗法针对慢性心肌缺血难治性心绞痛这一重大未满足医疗需求 美国受影响患者估计达60万至180万人[4][5] - 此前使用成本高昂的自体细胞疗法已显示令人信服的研究结果 自体CD34细胞疗法可改善运动能力、减少心绞痛频率并降低死亡率[3][12] 技术平台特点 - CardiAMP细胞疗法被FDA认定为突破性疗法 采用患者自身骨髓细胞通过微创导管输送以刺激心脏自然愈合反应[6] - 包含三项独家技术：用于患者选择的术前细胞分析、高目标细胞剂量以及比其它心内输送系统更安全且细胞留存率指数级更高的专有输送系统[6] - 慢性心肌缺血和缺血性心力衰竭适应症临床试验均获得医疗保险和医疗补助服务中心覆盖[6] 公司背景与合作 - BioCardia专注于心血管和肺部疾病的细胞及细胞衍生疗法 拥有CardiAMP自体和CardiALLO同种异体两大生物治疗平台[7] - 疗法通过Helix生物治疗输送系统、Morph血管导航产品平台及即将推出的Heart3D融合成像平台实现[7] - 公司选择性开展生物治疗输送合作 与开发重要生物疗法的同行建立伙伴关系[8]

监管审批时间表 - 公司计划在2025年第三季度向FDA提交Helix经心内膜输送系统的DeNovo 510(k)申请 基于其在12项细胞和基因治疗临床研究中的安全性和表现[2] - 公司预计在2025年第四季度向FDA提交会议请求 讨论基于现有临床数据的CardiAMP细胞疗法治疗缺血性心力衰竭的批准路径[3] - 与日本PMDA的临床咨询面对面会议预计在2025年第四季度中期举行 若达成一致可能使公司提交CardiAMP系统在日本的市场准入申请[4] 产品性能与临床数据 - Helix系统在超过4000次心肌内输送中设立了高安全标准 包括欧洲CE标志下的研究[2] - 使用Helix系统的心脏治疗剂保留效果优于其他导管和外科输送方法[2] - CardiAMP HF试验显示全因死亡减少 主要不良心脏事件减少 生活质量改善 在NTproBNP升高的患者中复合终点具有统计学显著性[9] - 早期临床试验包括33名患者的II期TAC-HFT试验和20名患者的I期TABMMI试验 均显示接受治疗的患者运动能力和心脏功能增强[9] 监管背景与资格认定 - FDA此前基于显著未满足的医疗需求授予CardiAMP细胞疗法系统突破性认定 基于I期TABMMI试验、II期TAC-HFT试验和CardiAMP HF试验的63名患者数据[8] - FDA曾批准多个未达到关键研究主要终点但证明安全性和益处的高风险心血管治疗医疗器械[3] - 在日本 CardiaAMP细胞处理平台已获批准并以BioCUE商品名用于骨科适应症[6] 市场与合作伙伴机会 - 若CardiAMP细胞疗法与Helix获得批准 日本其他生物疗法开发商可从监管角度参考使用Helix系统[6] - 异体细胞疗法竞争对手可能获得日本再生医疗产品适应性框架下的早期有条件批准 但需要慢性免疫抑制和开胸手术输送细胞[5] - CardiAMP细胞疗法获得马里兰州干细胞研究基金支持 并得到医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)的报销[10] 临床试验进展 - 验证性CardiAMP HF II试验(NCT06258447)正在美国积极招募患者 五个最活跃中心包括Baycare医院、威斯康星大学麦迪逊分校等[8] - CardiAMP HF试验(NCT02438306)的125名患者随机程序对照双盲队列的两年随访结果已于2025年3月29日在美国心脏病学会最新临床试验会议上公布[9]

文章核心观点 - 公司向日本药品医疗器械管理局（PMDA）提交CardiAMP自体细胞疗法用于治疗心力衰竭的临床咨询，这是迈向在日本获得监管批准的重要一步，成功则有望明年在日本开展有意义的上市后研究 [1][5] 公司动态 - 公司提交CardiAMP自体细胞疗法用于治疗心力衰竭的临床咨询，为在日本获得潜在监管批准迈出重要一步 [1] - 提交的资料包括详细临床数据包，含完整CardiAMP HF试验数据及技术文档摘要主要临床部分，以证明该系统满足安全和性能要求 [2] - PMDA临床咨询将全面审查CardiAMP HF试验临床数据，包括疗效和安全性、目标患者群体及疗法在日本心力衰竭患者治疗中的定位 [3] - 若与PMDA就临床数据可接受性和系统定位达成一致，公司可提交CardiAMP系统在日本上市的批准申请 [4] - 公司CEO表示与PMDA就三项试验临床证据进行咨询是关键一步，期待将其见解纳入开发计划，努力实现成功的监管提交和审查 [5] - 公司致力于推进心力衰竭创新疗法，正在评估与日本合作伙伴的合作机会 [5] 产品信息 - CardiAMP自体细胞疗法获FDA突破性认定，通过微创导管手术将患者自身骨髓细胞输送到心脏，以增加毛细血管密度、减少组织纤维化并治疗微血管功能障碍 [6] - CardiAMP HF II试验正在美国积极招募患者，CardiAMP HF试验结果显示可降低全因死亡、减少主要不良心脏事件并改善生活质量 [6] - 此前的两项试验证明该疗法可增强患者运动能力和心脏功能 [6] - CardiAMP临床开发获马里兰州干细胞研究基金支持，并由美国医疗保险和医疗补助服务中心报销 [7] 公司概况 - 公司是全球细胞和细胞衍生疗法治疗心血管和肺部疾病的领导者，拥有CardiAMP自体和CardiALLO异体细胞疗法两个生物治疗平台 [8] - 公司有三款处于临床阶段的产品候选药物正在开发，其疗法依托Helix生物治疗递送和Morph血管导航产品平台 [9]

文章核心观点 公司宣布美国专利局授予其“径向和经心内膜输送导管”专利，该专利保护的导管技术平台安全高效，助力公司细胞疗法开发项目 [1][2] 专利信息 - 美国专利局授予公司美国专利号12,311,127，名为“径向和经心内膜输送导管” [1] - 该专利描述公司微创介入导管系统，可将生物疗法输送至心脏目标部位，能实现最佳特定部位治疗，减少脱靶毒性，避免心脏手术 [2] - 该专利保护公司螺旋针尖端导管技术平台，科学文献支持其是向心脏输送生物疗法最安全高效的方法 [2] 公司业务 - 公司是治疗心血管和肺部疾病的细胞及细胞衍生疗法全球领导者，总部位于加利福尼亚州桑尼维尔 [1][4] - 公司有CardiAMP自体和CardiALLO™异体两种细胞疗法生物治疗平台，三个临床阶段候选产品正在开发中 [4] - 这些疗法由其Helix生物治疗输送和Morph®血管导航产品平台支持 [4] 公司目标 - 公司首席执行官表示Helix导管系统是自体CardiAMP细胞疗法开发项目安全和疗效结果的基础，有望改善数百万缺血性心肌病、心力衰竭和顽固性心绞痛患者的生活 [3] - 公司正努力分别获得CardiAMP细胞疗法及其使用的Helix生物治疗输送系统的批准，后者有助于合作伙伴从实验室顺利过渡到商业化 [3] 参考文献 - Raval AN和Pepine CJ. 经心内膜导管注射系统的临床安全性概况：呼吁统一报告，《心血管血运重建医学》，2021年 [8] - CardiAMP细胞疗法试验 [8] - Mitsutake Y等. 使用Helix经心内膜输送导管改善猪心脏局部细胞输送，《国际心脏杂志》，2017年 [8]

临床试验进展 - 威斯康星大学麦迪逊分校正在为BioCardia的CardiAMP HF II关键性3期试验招募缺血性HFrEF患者[1] - CardiAMP HF II是一项250名患者的随机多中心安慰剂对照研究 旨在评估CardiAMP自体细胞疗法作为一次性治疗的安全性和有效性[3] - 该研究采用三层复合主要终点指标 包括全因死亡 非致命性主要不良心脏事件和经过验证的生活质量患者自评工具[3] 技术机制与创新 - CardiAMP细胞疗法使用患者自身骨髓细胞 通过微创导管手术输送至心脏 刺激天然愈合反应 增加毛细血管密度 减少组织纤维化[5] - 该疗法针对微血管功能障碍的多种机制 包括纤维化 炎症 细胞凋亡和内皮功能障碍 主要通过产生生长因子 细胞因子和趋化因子发挥作用[5] - 治疗方法的进步包括在筛查时使用细胞群分析确定治疗剂量 使更多患者符合治疗资格 以及Helix系统的改进 包括引入FDA批准的Morph DNA可操纵平台[4] 临床证据与监管支持 - 在CardiAMP HF研究中 具有NTproBNP升高的患者群体达到统计学显著性的复合疗效终点(p=0.02) 这些患者正是CardiAMP HF II研究的重点[3] - CardiAMP细胞疗法已获得FDA突破性疗法认定 并且心力衰竭临床开发得到马里兰干细胞研究基金支持 由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)提供报销[5][6] - 微创自体方法避免了免疫抑制需求 保留了包括心脏移植在内的所有治疗选择 迄今为止显示出良好结果[2] 公司背景与产品管线 - BioCardia是心血管和肺部疾病细胞和细胞衍生治疗领域的全球领导者 总部位于加利福尼亚州森尼韦尔[7] - 公司拥有CardiAMP自体和CardiALLO同种异体细胞治疗两个生物治疗平台 三个临床阶段候选产品正在开发中[7] - 这些疗法由其Helix生物治疗输送和Morph血管导航产品平台支持[7]

文章核心观点 BioCardia公司公布CardiAMP - HF试验两年结果，显示CardiAMP自体微创细胞疗法对缺血性心力衰竭患者有潜在治疗益处，尤其在特定患者群体中效果显著，该疗法有独特优势且有望改善患者生活并降低医疗成本 [1][2][7] 试验基本信息 - 试验名称为CardiAMP - HF，是双盲随机安慰剂对照的3期试验 [1] - 研究对象为115名射血分数降低的缺血性心力衰竭患者，在美国和加拿大18个中心招募 [2] - 所有患者维持心力衰竭药物治疗，治疗组额外接受单剂量CardiAMP细胞疗法 [2] 疗法优势 - 被FDA指定为突破性疗法，有显著潜力改善现有疗法 [3] - 包含三项心脏细胞疗法未用的专有元素：术前细胞分析、高目标细胞剂量、微创细胞疗法输送系统 [3] 试验结果 整体情况 - 全研究范围内观察到生存率提高和主要不良心脑血管事件减少，但主要复合疗效终点未达统计学显著性 [4] - 接受CardiAMP细胞疗法且有活跃心脏应激的患者（NTproBNP和BNP生物标志物升高）在生存、MACCE和生活质量的复合结局指标上有统计学显著改善 [4] - 两年内患者的改善表明单剂量CardiAMP疗法有持久益处 [4] 特定患者群体（NTproBNP生物标志物升高，占入组患者50%）与仅接受优化心力衰竭药物治疗患者对比 - 心脏死亡当量（全因死亡、心脏移植、左心室辅助装置植入）减少13%，相对风险降低47% [5] - 非致命性主要不良心脑血管事件MACCE减少2%，相对风险降低16% [5] - 生活质量评分（用明尼苏达心力衰竭生活问卷衡量）有临床意义地提高10.5分 [5] - 六分钟步行距离改善13.9米 [5] 所有治疗患者与仅接受优化心力衰竭药物治疗患者对比 - 心脏死亡当量减少3.6%，相对风险降低20.9% [5] - 非致命性MACCE减少8.7%，相对风险降低44.6% [5] - 生活质量评分（用MLHFQ衡量）有临床意义地提高5.5分 [5] - 非持续性室性心动过速减少14%，持续性室性心动过速减少5.5% [5] - 治疗患者左心室舒张末期和收缩末期容积有减少迹象 [5] 疗法机制与市场潜力 - 疗法通过产生生长因子等直接对抗导致微血管功能障碍的机制，临床验证了改善毛细血管密度、促进血流和减少纤维化的作用机制 [7][8] - 高反应者群体在美国约有100万患者，每年医疗成本达300亿美元，疗法有望降低心力衰竭的社会成本 [7] 公司信息 - BioCardia公司总部位于加利福尼亚州桑尼维尔，是心血管和肺部疾病细胞及细胞衍生疗法的全球领导者 [12] - 公司有CardiAMP自体和CardiALLO异体细胞疗法两个生物治疗平台，三个心脏临床阶段候选产品正在开发 [12] - 疗法由Helix生物治疗输送和Morph血管导航产品平台支持 [12] 会议信息 - 将于2025年3月31日下午4:30 PDT举行电话会议讨论CardiAMP - HF两年结果 [10] - 可通过指定链接注册参加会议，美国国内和国际拨打不同号码接入 [10] - 会议也可通过直播网络广播观看，链接已提供 [10] - 会议结束约一小时后可通过指定链接观看网络广播回放，国际观看有特定链接 [11] - 可拨打指定号码并使用访问码收听电话回放 [11]