文章核心观点 - 2025年5月14日Ultragenyx Pharmaceutical发布2024年影响报告，展示公司企业责任履行情况，围绕六大支柱开展工作并获多项外部认可 [1][2][10] 公司企业责任六大支柱 创新 - 致力于开发和提供尚无疗法的变革性治疗方案 [3] 患者 - 致力于通过开发新疗法、分享科学专业知识、实现筛查和治疗广泛可及、与政策制定者合作推动变革来支持罕见病群体 [4] 员工 - 致力于维护包容、安全和健康的工作环境，实行公平、公正、透明且无偏见的薪酬制度 [5] 社区 - 支持为罕见病群体带来重大影响的倡议，包括公共卫生和医疗服务可及性、STEAM教育以及当地弱势群体社区 [6] 环境 - 致力于实施环境战略，以减少业务活动对环境的影响 [8] 治理 - 致力于强大的公司治理、道德与诚信、合规、数据保护和安全以及负责任的采购 [9] 公司2024年成果亮点 业务进展 - 成功将DTX401基因疗法的制造工艺转移至马萨诸塞州贝德福德的基因疗法制造工厂 [7] - 推进多个治疗罕见和超罕见疾病的关键临床项目，如成骨不全症、安格曼综合征等 [7] - 全球支持超80项临床和非临床研究者发起的试验 [7] - 自2013年以来通过全球扩大使用和患者援助计划，帮助50个国家超650名患者获得公司治疗方案 [7] - 成功推动美国两个州通过新生儿筛查立法 [7] 社区活动 - 举办第九届和第十届罕见病训练营，帮助患者家庭、基金会和组织开发新疗法 [7] 员工发展 - 推出高管优势计划，支持副总裁和高级副总裁级别的领导力发展 [7] - 员工敬业度调查中保持88%的高参与度得分 [7] 社会责任 - 批准超300万美元的慈善捐赠、独立医学教育和健康相关赠款，覆盖超20个国家 [15] - 举办第二届年度全球服务日，员工参与近60个服务项目 [15] 环境管理 - 为加州诺瓦托的公司总部园区购买100%可再生电力 [15] - 加州诺瓦托的转化科学实验室获得My Green Lab绿色认证 [15] 合规与政策 - 超90%年度合规文化调查受访者认为年度合规培训足以让他们自信履行职责 [15] - 维持正式的全球人权政策，要求自身和供应商遵守标准 [15] 公司外部认可 - 2024年被《巴伦周刊》评为100家最具可持续发展力的公司之一，连续第二年被评为美国最佳工作场所之一，获Top Workplaces六项文化卓越奖 [11] - 获《波士顿环球报》和《旧金山纪事报》赞誉 [11] - 获马萨诸塞州经济发展委员会颁发的东北地区经济影响金奖，被评为马萨诸塞州最适合职场父母的工作场所之一 [11] 公司简介 - 是一家生物制药公司，致力于为严重罕见和超罕见遗传疾病患者提供新产品，拥有多样化的获批疗法和候选产品组合 [12] - 由在罕见病治疗药物开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导，战略基于高效的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法 [13]