业绩总结 - NGN-401在Rett综合症的临床试验中，100%的参与者在核心疾病领域显示出功能改善[24] - 在临床试验中，参与者共获得35个发展里程碑，且在24个月内未出现停滞[24] - NGN-401的主要观察指标为12个月内35%的响应率，即20名参与者中需有7名达到成功标准[32] - 在Phase 1/2试验中，12个月的响应率为80%（5名参与者中有4名响应）[39] - NGN-401在1E15 vg剂量下，总共10名参与者中，相关不良事件（TEAEs）为59例，严重不良事件（SAEs）为2例[60] - 所有与NGN-401相关的不良事件均为1级（轻度）或2级（中度），大多数为已知的AAV潜在风险[60] 用户数据 - Rett综合症在美国、欧盟和英国的患者人数约为15,000至20,000人，市场潜力巨大[13] - 参与者的基线CGI-S评分在4-6之间，显示出不同程度的疾病严重性[20] 未来展望 - Embolden注册试验预计在2026年第二季度完成所有参与者的给药[10] - 预计在2026年中期发布所有10名参与者的12个月以上数据[49] - 预计2026年将有多个催化剂为Neurogene带来显著的价值提升[9] - NGN-401的强劲现金余额预计可支持运营直至Embolden数据发布、BLA提交及关键预发布活动[49] - NGN-401在Rett综合症领域的领导地位预计将伴随2026年及以后的多个价值创造催化剂[47] 新产品和新技术研发 - NGN-401的剂量为1E15 vg，针对3岁及以上的女性患者进行试验[31] - NGN-401的临床试验设计为开放标签、多中心，旨在评估其安全性、耐受性和疗效[20] 市场扩张和并购 - 参与者在核心领域的发育里程碑中，Pt:1在24个月内获得11个里程碑[52] - Pt:2在18个月内获得10个发育里程碑，显示出治疗的耐久性[53]