临床试验进展 - NGN-401在Rett综合症的Phase 1/2临床试验中完成了对8名女性的给药，剂量为1E15 vg[20] - 在截至2025年10月30日的数据截止日期，100%的参与者在核心疾病领域显示出功能改善，共获得35个发展里程碑[27] - Embolden注册试验的主要观察期为12个月，成功的响应率为35%[35] - Neurogene预计在2026年第二季度完成Embolden试验的给药[10] - 在临床试验中，88%的参与者达到了改善的CGI-I评分，显示出治疗的有效性[27] - 预计在2025年第四季度将有多个参与者在Embolden试验中接受给药[8] - 在Embolden试验中，12个月的响应率为80%[41] - 预计在2026年第二季度完成Embolden注册试验的全部入组[50] - 预计在2026年中期提供所有10名参与者的12个月以上数据[51] 不良事件与安全性 - NGN-401在1E15 vg剂量下，总共10名参与者中，有9名出现与NGN-401相关的不良事件（TEAEs），共59次事件[61] - 所有与NGN-401相关的不良事件均为1级（轻度）或2级（中度），大多数为已知的AAV潜在风险[61] 市场潜力与未来展望 - Rett综合症在美国、欧盟和英国的患者人数约为15,000至20,000人，市场潜力巨大[16] - Neurogene预计在2026年将有多个催化剂为公司带来显著的价值提升[9] - NGN-401的强劲现金余额预计将支持运营，直至Embolden数据发布、BLA提交及关键预发布活动[51] - NGN-401的支付者研究确认其强大的报销潜力，医院可在没有住院捆绑限制的情况下获得报销[45] - 预计在2026年及以后将有多个价值创造的催化剂[49] 参与者表现 - 参与者在核心领域获得的发育里程碑数量从1到11不等，显示出治疗的耐久性[53][54][55][56][59]