现金储备与财务展望 - 截至2025年12月31日，公司的现金储备约为11亿美元，预计资金可持续到2028年第一季度[6] - 预计2026年第二季度提交美国加速批准申请[26] - 预计2027年第一季度将进行首次潜在商业发布[6] 临床研究与产品开发 - Z-rostudirsen在Duchenne肌营养不良症(DMD)的注册队列中，6个月内实现了统计学显著的肌萎缩蛋白（dystrophin）增加，p值小于0.0001[26] - 在DMD的注册扩展队列中，Z-rostudirsen的肌肉内容调整dystrophin在6个月时的平均值为2.87，基线为0.43，显示出7倍的基线增加[29] - Dyne的FORCE平台能够实现针对肌肉和中枢神经系统的靶向递送，具有显著的商业机会[6] - Dyne的临床管线包括针对多种罕见神经肌肉疾病的治疗，涵盖DMD、肌强直性肌营养不良症（DM1）、面肩肱肌营养不良症（FSHD）和Pompe病[16] 功能改善与患者数据 - Z-rostudirsen在6个月内相较于基线，NSAA改善了2.1分，接近最小临床重要差异（MCID）[34] - Z-rostudirsen在6个月内的SV95C改善了0.46 m/sec，若排除单一参与者，安慰剂组的平均变化约为0.02 m/sec[34] - 目前已累计为303名参与者提供了Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W的治疗[38] - 预计美国DMD患者总数约为12,000人，其中约1,600人适合使用Z-rostudirsen[48] 安全性与耐受性 - Dyne的FORCE平台在安全性和耐受性方面表现良好，没有持续相关贫血或血小板减少的病例[12] - Z-rostudirsen的安全性和耐受性在36个月内表现良好[43] - 在6个月的安慰剂对照期中，Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W组的任何不良事件（TEAE）发生率为96.7%[38] - 研究中观察到的最常见TEAE包括鼻咽炎(41%)和程序性疼痛(34%)，均超过20%的参与者发生率[85] 其他关键数据 - 目前已为Z-rostudirsen提供了1,441剂次的治疗，代表113个患者年的随访[40] - 现有的DMD治疗药物的批发收购价（WAC）约为每年100万美元[47] - Z-Basivarsen在12个月内的功能和患者报告改善显著，6.8 mg/kg剂量组在坐立测试中较基线改善1.5秒，改善幅度为14.5%[71] - 6.8 mg/kg剂量组在12个月时的MDHI总分较基线改善44%[76] - 预计2025年第一季度完成Z-Rostudirsen的注册扩展队列入组[86]