公司概况 - 公司是一家精准基因医学公司 主要专注于基因疗法 拥有约120名员工 [2] - 公司拥有一个完整的衣壳库和平台 专注于解决基因疗法的递送问题 包括衣壳、启动子、双质粒和制造纯度 [3] 研发管线 - 公司主要三款在研药物分别针对杜氏肌营养不良症、弗里德赖希共济失调症以及儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速 [2] - 公司其他研发项目包括针对扩张型心肌病 TNNT2 的项目 [3]