财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - Guillain-Barré综合征(GBS)项目在1周内使90%患者病情改善[5] - 地理萎缩(GA)项目完成大型III期研究 招募650名患者且提前完成[7] - GA项目II期研究显示12个月时BCVA 15字母损失指标具有统计学显著性[60] - GA项目显示中央视网膜光感受器保护率达50-60%[64] - 口服小分子项目15o2正在进行II期概念验证研究[94] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧盟地区GBS患者年人数达15,000人 其中90%以上使用IVIG治疗[47] - 美国GBS患者高度集中 175家医院处理60%患者 26家医院处理20%患者[41] - 美国约三分之二GBS患者拥有商业保险[44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注于经典补体通路的第一创新项目[4][85] - GBS项目计划在欧盟通过合作伙伴商业化 在美国自主商业化[39][40][45] - GA项目是神经退行性疾病的旗舰项目 唯一显示BCVA改善的药物[57][61] - 口服小分子项目15o2针对神经肌肉和抗体介导疾病 有望颠覆抗体药物市场[7][102] - GA项目获得PRIME认定 是唯一获得此认定的视力保护项目[6][78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - GBS项目监管路径明确 问题是何时而非是否获批[51] - 美国FDA要求提供泛化性证明 即III期研究患者与美欧患者可比性[15][17] - 与欧盟EMA沟通进展显著 预计2026年提交上市许可申请[14] - GA项目III期研究设计得到FDA完全认可 BCVA 15字母损失是金标准终点[79] - 口服小分子项目15o2开发具有挑战性 但坚持不走捷径[91][92] 其他重要信息 - GBS项目包含两个安慰剂对照研究、药物相互作用研究和真实世界证据分析[52] - 开展美国FORWARD研究目的包括满足欧盟儿科要求及了解美国诊疗流程[22][23] - GA项目III期研究基于基线BCVA水平对患者群体进行了富集[68][69] - 口服小分子项目15o2显示空腹服药时暴露水平超过目标 但进食会影响吸收[95][96] 问答环节所有的提问和回答 问题: 与FDA和EMA的监管讨论情况 - 欧盟EMA基于概念验证研究授予孤儿药认定 要求证明研究设计充分、真实世界证据有效且药物优于IVIG[12] - 美国FDA要求提供实质性证据和泛化性证明 会议记录总体积极但附有会后评论 需要进一步澄清[16][17] - 已提交Type C会议申请 预计秋季进行更新[18][20] 问题: FORWARD研究的目的和进展 - 研究未被FDA要求 目的包括满足欧盟儿科要求和了解美国GBS诊疗流程[22][26] - 研究正在美国进行 将很快扩展到欧洲 是开放标签研究[28] - 将评估PKPD在美国的重复性及快速获益的证明[29][30] 问题: 对监管差异的惊讶程度 - 意识到这是首创案例 美国缺乏GBS研究机构而欧洲有多个 东南亚研究也存在未知因素[34][35] - 公司秉持开拓精神 完全致力于推动项目[36] 问题: GBS项目的商业化计划 - 计划将ex-US权利授权给已有医院神经业务的合作伙伴[39][40] - 美国将自主商业化 因市场高度集中 且主要与商业支付方合作[41][44] - 正在开展医教活动和支付方沟通[42][45] 问题: 市场机会和交易经济性 - 欧盟年患者15,000人 高IVIG使用率 药物4年保质期 可通过多种方式供应[47][48] - 将发布卫生经济学分析 显示医疗系统成本高于预期[48] - 潜在合作伙伴的估值与公司预期相似[49] 问题: GA项目II期数据混合的看法 - 强调病变增长与视力结果无关 已获批准的药物也显示无关联[59] - 关注点应为视力功能和光感受器保护 而非病变增长[58][64] - 通过保护光感受器 最终也会保护RPE[75] 问题: 监管机构对GA端点的看法 - FDA完全认可III期研究设计和分析 BCVA 15字母损失是金标准终点[79] - 欧盟和美国标签均将为视力保护[78] 问题: GA数据时间表 - 基于BCVA 15字母损失事件数确定时间 目前仍过早判断[82][83] - 安全性监测委员会进展良好[84] 问题: 口服小分子项目15o2的进展 - 是首创项目 学习过程包括从液体悬浮剂到薄膜衣片再到肠溶包衣[88][90][93] - 肠溶包衣改善耐受性 但食物影响吸收 目前探索空腹服药方案[95][97][98] - 需要达到暴露水平和耐受性标准才会推进[99] 问题: 竞争环境和15o2的定位 - 密切关注竞争对手 但认为商业差异化是关键挑战[102] - 口服剂型可提供便利性优势 可能更好疗效 适合神经肌肉疾病患者[104][105]