核心观点 - 公司宣布其针对弗里德赖希共济失调心肌病的基因疗法候选药物LX2006在加速批准路径和临床数据方面取得积极进展 [1] 监管沟通进展 - 美国FDA支持LX2006的加速批准路径 并同意将BLA申请与正在进行的I/II期试验及计划中的关键研究数据进行合并 [1][2] - FDA先前已同意评估早于12个月时间点的左心室质量指数共同主要终点 此项监管灵活性将使关键研究规模更小、时间更短 [3] - 公司计划在2026年上半年尽快启动关键研究 [3] 临床数据与开发计划 - 公司公布了来自正在进行的I/II期研究的新中期临床数据 数据令人鼓舞 [1] - 为启用新路径 公司需在启动关键试验前提交增强的制造可比性数据并满足额外的非临床要求 [3] 生产工艺变更 - 公司计划未来商业供应将采用优化的高产Sf9-杆状病毒制造平台 这与I/II期供应中使用的贴壁HEK293工艺不同 [3]