公司概况 - 公司为一家精准基因医学公司 目前主要专注于基因治疗领域[2] - 公司拥有约110名员工 总部位于波士顿地区[2] 研发管线 - 公司拥有三个主要在研药物 均处于临床阶段 研究用新药申请已获批 预计将在今年内为所有三个项目的患者给药[2] - 三个在研药物分别针对杜氏肌营养不良症、弗里德赖希共济失调以及儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速[2] - 另有一个针对TNNT2的扩张型心肌病研发项目 预计将于明年启动[2] 技术平台 - 公司在下一代递送技术方面投入大量精力 研发方向包括衣壳、启动子以及制造过程中的全空载体比率[2]