公司近期动态 - 公司首席财务官Hunter C Smith将于2026年2月11日美国东部时间上午11点，在纽约举行的Guggenheim Emerging Outlook Biotech Summit 2026会议上参与炉边谈话 [1] - 该炉边谈话将在公司官网投资者关系板块的“活动与演示”栏目进行网络直播，网络直播录像将在演示结束后于公司网站保留30天 [2] 公司业务与核心产品 - 公司是一家全球性的商业阶段生物制药公司，专注于改变罕见神经内分泌疾病患者的生活 [3] - 公司的核心资产是IMCIVREE (setmelanotide)，这是一种MC4R激动剂，旨在治疗食欲过盛和严重肥胖 [3] - setmelanotide已获得美国FDA批准，用于减少并长期维持2岁及以上因Bardet-Biedl综合征或基因确认的POMCPCSK1或LEPR缺陷导致的综合征性或单基因性肥胖成人和儿科患者的超重体重 [3] - setmelanotide也获得了欧盟委员会和英国药品与保健品管理局的授权，用于治疗与基因确认的BBS或基因确认的功能丧失性双等位基因POMC（包括PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖和控制饥饿感，适用于2岁及以上的成人和儿童 [3] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见疾病的广泛临床开发计划，同时也在开发研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718，以及一套用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [3] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿 [3] 产品适应症与使用限制 - 在美国，setmelanotide适用于减少并长期维持2岁及以上因Bardet-Biedl综合征或POMCPCSK1或LEPR缺陷导致的综合征性或单基因性肥胖成人和儿科患者的超重体重，这些缺陷需经FDA批准的检测确定，显示POMCPCSK1或LEPR基因存在被解释为致病性、可能致病性或意义不确定的变异 [4] - 在欧盟和英国，setmelanotide适用于治疗与基因确认的BBS或功能丧失性双等位基因POMC（包括PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖和控制饥饿感，适用于2岁及以上的成人和儿童，处方和监督应由具有潜在遗传病因肥胖专业知识的医生进行 [5] - setmelanotide不适用于治疗以下情况的患者：疑似POMCPCSK1或LEPR缺陷但相关变异被归类为良性或可能良性的肥胖，以及与BBS或POMCPCSK1或LEPR缺陷无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和普通（多基因）肥胖 [8] - setmelanotide禁用于先前对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者 [6] 产品安全信息摘要 - 使用setmelanotide可能出现性唤起障碍：男性出现自发性阴茎勃起，女性出现性不良反应 [7] - 可能出现抑郁和自杀意念，需监测患者是否出现新发或恶化的抑郁、自杀念头或行为 [9] - 可能出现严重超敏反应（如过敏反应） [10] - 可能出现皮肤色素沉着过度、原有痣颜色加深以及新发黑素细胞痣，治疗开始前及治疗期间应定期进行全身皮肤检查以监测原有和新的色素性病变 [11] - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [13] - 由于苯甲醇防腐剂对新生儿和低出生体重婴儿存在导致严重不良反应的风险，IMCIVREE未被批准用于新生儿或婴儿 [12] - 不建议在母乳喂养期间使用IMCIVREE进行治疗，当确认怀孕时，除非治疗益处大于对胎儿的潜在风险，否则应停用IMCIVREE [14]