核心观点 - 强生公司公布了其研究性药物INLEXZO™（吉西他滨膀胱内给药系统）在SunRISe-1研究第4队列中的积极数据 数据显示 在治疗对卡介苗无应答的高风险、仅乳头状非肌层浸润性膀胱癌患者时 该疗法一年无进展生存率超过95% 超过92%的患者避免了膀胱切除 这为面临有限治疗选择的患者群体提供了一个重要的膀胱保留治疗新选择 [1][2][3] 临床试验数据与疗效 - **研究设计**： SunRISe-1研究第4队列是一项2b期、开放标签、多中心研究 专门入组了52名对卡介苗治疗无应答或停止应答 且不适合或拒绝接受根治性膀胱切除术的仅乳头状高风险NMIBC患者 治疗方案为每三周给药一次 持续六个月 随后每12周给药一次 最长再持续18个月 [2][5] - **主要疗效终点**： 在中位随访15.9个月时 一年无病生存率为74.3% 这意味着近四分之三的患者未出现癌症复发 在高分级Ta和T1乳头状肿瘤患者中 DFS率分别为74.8%和74.1% [3] - **关键次要终点**： 一年无进展生存率为95.6% 一年总生存率为98% 此外 92.3%的患者未接受根治性膀胱切除术 且至膀胱切除术的中位时间尚未达到 [1][3] - **生活质量**： 在吉西他滨膀胱内给药系统治疗期间 患者的总体健康状况和身体功能评分得以维持 [3] 药物安全性与耐受性 - **总体耐受性**： 该疗法总体耐受性良好 大多数患者（80.8%）出现了低级别的治疗相关副作用 如轻度尿路症状（灼烧感、尿频、尿急） [4] - **严重副作用**： 更严重的副作用不常见 发生率为13.5% 最常见的是膀胱疼痛 仅有少数患者（7.7%）因副作用停止治疗 未报告治疗相关死亡 [4] - **已知安全信息**： 根据处方信息 在接受INLEXZO™单药治疗的患者中 24%发生了严重不良反应 1.2%发生了致命不良反应 最常见（>15%）的不良反应包括尿频、尿路感染、排尿困难、尿急等 [18][19] 疾病背景与未满足需求 - **疾病定义**： 高风险非肌层浸润性膀胱癌是一种更容易复发或进展为肌层浸润性膀胱癌的类型 其特征包括高分级、肿瘤体积大、多发肿瘤和存在原位癌 在NMIBC患者中占比15-44% [7] - **当前标准治疗**： 对于卡介苗治疗失败的高风险NMIBC患者 目前推荐的治疗是根治性膀胱切除术 如果在进展为肌层浸润前进行 其癌症特异性生存率超过90% [7] - **未满足需求**： 由于NMIBC通常影响老年患者 许多人可能不愿意或无法承受根治性膀胱切除术这一改变生活的重大手术 因此存在对能够保留膀胱的新疗法的迫切需求 [2][7] 产品与研发管线 - **产品状态**： INLEXZO™已获得美国FDA批准 用于治疗伴有原位癌（伴或不伴乳头状肿瘤）的对卡介苗无应答NMIBC成年患者 [8] - **后续研发**： 基于SunRISe-1第4队列的积极结果 该疗法正在进行的3期SunRISe-5研究中进行进一步评估 该研究将比较吉西他滨膀胱内给药系统与化疗在既往接受过卡介苗治疗的仅乳头状NMIBC患者中的疗效 [2] - **研发范围**： 该药物的安全性和有效性还在其他临床试验中进行评估 包括针对肌层浸润性膀胱癌的SunRISe-4研究 以及针对高风险NMIBC的SunRISe-1、SunRISe-3和SunRISe-5研究 [8]