公司近期动态 - 公司将于2025年12月1日至4日在圣地亚哥举行的第18届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）年会上公布新发现 [1] - 公布内容包括其sabirnetug的II期ALTITUDE-AD研究的招募策略，以及一项非临床的增强脑部递送（EBD™）研究 [1] - sabirnetug的II期研究ALTITUDE-AD已于2025年3月完成患者入组 [2] 核心产品管线 - 主要研发项目sabirnetug（ACU193）是首个在早期症状性AD患者中展示出选择性靶向可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）的人源化单克隆抗体 [2][5] - sabirnetug选择性靶向有毒的可溶性AβOs，旨在验证该物质是AD神经退行性病变的早期和持续根本原因这一假说 [5] - 该产品已获得美国FDA针对早期AD治疗的快速通道资格，目前正在早期AD患者中进行II期研究评估 [5] 技术合作与平台 - 公司与JCR Pharmaceuticals（JCR）正在合作进行增强脑部递送（EBD）研究，该合作于2025年7月宣布 [3] - 合作目标是结合公司的AβO选择性抗体专业知识与JCR的转铁蛋白受体靶向血脑屏障穿透技术（J-Brain Cargo平台），以改善药物向大脑的递送 [3][8] - JCR的J-Brain Cargo平台是一种专有的血脑屏障穿透技术，基于该技术开发的首个药物IZCARGO已在日本获批用于治疗溶酶体贮积症 [8] 临床试验详情 - ALTITUDE-AD是一项于2024年启动的II期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验 [6] - 该试验旨在评估sabirnetug（每四周输注一次）与安慰剂相比，在延缓早期AD参与者认知和功能衰退方面的有效性和安全性 [6] - 试验已在位于美国、加拿大、欧盟和英国的多个研究中心入组了542名早期AD患者（因AD导致的轻度认知障碍或轻度痴呆） [6] 会议展示信息 - 主题P019：ALTITUDE-AD研究招募策略，展示时间为2025年12月1日下午3点至12月2日下午5点30分（PST），形式为海报展示 [4] - 主题P381：增强脑部递送研究，展示时间为2025年12月4日上午7点15分至下午5点（PST），形式为海报展示 [4]

合作概述 - Acumen Pharmaceuticals与JCR Pharmaceuticals达成合作、期权和许可协议 共同开发针对阿尔茨海默病的寡聚体靶向增强脑部递送疗法 [1] - 合作结合Acumen的AβO靶向抗体专长与JCR的经验证血脑屏障穿透技术 旨在开发具有增强疗效、安全性和便利性的下一代治疗方案 [2][3] 技术协同 - JCR的J-Brain Cargo技术通过受体介导的转胞作用高效递送药物至中枢神经系统 适用于抗体、酶、寡核苷酸等多种治疗模式 [3] - 技术平台包含scFv和VHH抗体库 其首款基于该技术的药物已在日本获批治疗溶酶体贮积症 [3][9][14] 核心产品进展 - Acumen主导产品sabirnetug是首个人源化单克隆抗体 在AD患者中展示出对AβO的选择性靶向作用 [4] - Phase 1试验显示sabirnetug耐受性良好 ARIA-E发生率低 且呈现剂量依赖性AβO靶向作用及淀粉样斑块减少 [4] - 正在进行的Phase 2试验ALTITUDE-AD已招募542名早期AD患者 预计2026年末公布顶线疗效和安全性数据 [5][12] 合作具体安排 - 双方将基于Acumen的AβO选择性抗体与JCR的转铁蛋白受体靶向技术开发新产品 [7] - Acumen拥有独家期权可开发最多两个候选药物 预临床候选数据包预计2026年初完成 [7][16] - 合作已进行超过一年的可行性研究 评估技术组合效果 [8] 财务条款 - JCR将获得首付款 若Acumen行使期权则额外获得期权付款 [10] - JCR有资格获得未来开发、商业化及销售里程碑付款 以及个位数百分比的销售分成 [10] 公司背景 - Acumen是临床阶段生物制药公司 专注于开发靶向毒性可溶性AβO的阿尔茨海默病治疗药物 [13] - JCR是全球专业制药公司 拥有50年历史 在日本获批产品包括生长障碍、MPS II等疾病治疗药物 [15]