药物获批与市场定位 - 公司宣布其药物JERAYGO (aprocitentan) 获得加拿大卫生部批准，用于联合至少三种降压药治疗成人耐药性高血压，推荐剂量为每日一次口服12.5毫克，可增至25毫克 [1] - JERAYGO是首个也是唯一一个靶向内皮素通路的高血压疗法，是30多年来首个针对新通路的高血压系统治疗药物 [4][8] - 该药物在美国以TRYVIO™名称获批用于治疗系统性高血压，并在欧盟、英国、瑞士及加拿大以JERAYGO™名称获批用于治疗耐药性高血压 [12] 临床需求与市场潜力 - 高血压是全球主要的健康挑战，也是导致早期发病和死亡的首要可改变风险因素 [2] - 约10%的高血压患者患有耐药性高血压，突显了对更有效疗法的迫切需求 [3] - 在关键的III期PRECISION研究中，730名患者接受了12.5毫克、25毫克aprocitentan或安慰剂治疗 [6] 临床疗效数据 - 在治疗第4周，与安慰剂相比，12.5毫克和25毫克aprocitentan剂量组在坐位收缩压上均显示出统计学上显著的降低，对坐位舒张压的效果一致 [10] - 在为期12周的双盲停药期，换用安慰剂的患者平均坐位收缩压上升，而继续使用25毫克aprocitentan的患者血压效果保持稳定，两者差异具有统计学意义 [10] - 至少90%的降压效果在治疗开始后的前两周内观察到，且疗效在不同年龄、性别、种族、BMI及合并症的患者亚组中保持一致 [10] 药物安全性与患者特征 - 最常见的不良反应是水肿/体液潴留（12.5毫克组发生率9.1%，25毫克组18.4%）和血红蛋白降低（12.5毫克组3.7%，25毫克组1.2%） [11] - 研究患者平均年龄61.7岁，59.5%为男性，平均体重97.6公斤，平均身体质量指数33.7公斤/平方米 [8] - 患者合并症包括：2型糖尿病（54.1%）、缺血性心脏病（30.8%）、慢性肾病3-4期（22.2%）、充血性心力衰竭（19.6%）和睡眠呼吸暂停综合征（14.1%） [9] - 63.0%的患者使用了四种或以上的降压药物 [9] 公司背景与战略 - 公司已将aprocitentan（包括JERAYGO™）的相关权利转让给Idorsia Investments SARL，以偿还与2025年8月完成的回购要约相关的票据 [13] - 公司致力于发现、开发和商业化变革性药物，目标是成为一家拥有强大科学核心的领先生物制药公司 [15] - 公司总部位于瑞士巴塞尔附近，在瑞士证券交易所上市 [17]

公司核心产品进展 - 公司宣布其药物JERAYGO™ (aprocitentan) 获得加拿大卫生部上市授权，用于联合至少三种降压药治疗成人耐药性高血压 [1] - 推荐剂量为每日一次口服12.5毫克，对于耐受12.5毫克剂量且需要更严格血压控制的患者，剂量可增加至每日一次25毫克 [1] - JERAYGO是首个也是唯一一个靶向内皮素通路的高血压治疗方法，这是疾病发生、进展和并发症的一个基本但此前未被解决的驱动因素 [3] - 该药物是一种新型口服降压疗法，是30多年来首个针对新通路的系统性高血压治疗方法 [7] 目标疾病市场与需求 - 高血压是全球主要的健康挑战，也是导致早期发病和死亡的头号可改变风险因素 [1] - 约10%的高血压患者患有耐药性高血压，定义为尽管使用了至少三种不同类别、最佳剂量的降压药，血压仍不受控制，这凸显了对更有效疗法的迫切需求 [2] 关键临床数据与疗效 - 关键III期PRECISION研究共纳入730名患者，评估了aprocitentan的疗效 [5] - 研究主要疗效终点是治疗第4周时，通过无人值守自动诊室血压测量评估的坐位收缩压从基线到第4周的变化 [6] - 在第4周，aprocitentan 12.5毫克和25毫克剂量组与安慰剂组相比，在坐位收缩压上均显示出统计学上显著的降低，对坐位舒张压的治疗效果一致 [9] - 在双盲停药治疗阶段，重新随机分配至安慰剂组的患者平均坐位收缩压升高，而重新分配至aprocitentan 25毫克组的患者平均坐位收缩压效果保持稳定，产生了统计学上的显著差异 [9] - 治疗效果在不同亚组中保持一致，包括年龄（包括≥75岁的患者）、性别、种族（包括黑人或非裔美国人）、BMI、基线尿白蛋白与肌酐比值、基线估算肾小球滤过率以及糖尿病病史 [9] - 相当大比例（即至少90%）的降压效果在aprocitentan治疗的前两周内观察到 [9] 药物安全性与禁忌 - 使用aprocitentan最常报告的不良反应是水肿/体液潴留（主要为外周水肿）（12.5毫克组发生率9.1%，25毫克组18.4%）和血红蛋白降低（12.5毫克组3.7%，25毫克组1.2%）[10] - JERAYGO禁用于孕妇、哺乳期妇女、未使用可靠避孕措施的育龄期妇女、严重肝功能损害患者以及对活性物质或任何辅料过敏的患者 [10] 产品全球上市状态与公司背景 - Aprocitentan在美国已获批商品名TRYVIO™，用于联合其他降压药治疗系统性高血压，并自2024年10月起已上市销售 [11] - 该药物在欧盟、英国、瑞士以及现在的加拿大已获批商品名JERAYGO™，用于联合至少三种降压药治疗耐药性高血压 [11] - 公司已将aprocitentan（包括JERAYGO™）的权利转让给Idorsia Investments SARL，以偿还与2025年8月完成的回购要约相关的票据 [12] - 公司总部位于瑞士巴塞尔附近，是一家在瑞士证券交易所上市的生物制药公司 [14][16]

药物获批与核心特点 - 瑞士监管机构Swissmedic已授予JERAYGO™（aprocitentan）用于治疗成人耐药性高血压的上市许可，需与至少三种降压药联合使用[1] - 推荐剂量为每日一次口服12.5毫克，对于耐受12.5毫克剂量且需要更严格血压控制的患者，剂量可增加至每日一次25毫克[1] - JERAYGO是首个也是唯一一个靶向内皮素通路的高血压治疗方法，是30多年来首个针对新通路的高血压系统治疗药物[3][7] 目标患者群体与市场规模 - 约10%的高血压患者患有耐药性高血压，定义为尽管使用了至少三种不同类别的优化剂量降压药，血压仍不受控[2] - 高血压是全球主要的健康挑战，也是导致早期发病和死亡的首要可改变风险因素[1] - 在PRECISION临床试验中，63.0%的患者使用了四种或更多降压药物[8] 临床数据与疗效 - 在730名患者参与的III期PRECISION研究中，与安慰剂相比，12.5毫克和25毫克剂量的aprocitentan在第4周时在坐位收缩压（SiSBP）上显示出统计学上显著的降低[5][9] - 治疗效果在坐位舒张压（SiDBP）上保持一致，aprocitentan的降压效果在双盲停药治疗阶段（第3部分）持续存在[9] - 在治疗的前两周内观察到至少90%的降压效果，治疗效果在不同年龄、性别、种族、BMI和糖尿病病史的亚组中保持一致[9] 安全性概况 - apocitentan最常见的不良反应是水肿/液体潴留（主要为外周水肿）（12.5毫克组9.1%，25毫克组18.4%）和血红蛋白降低（12.5毫克组3.7%，25毫克组1.2%）[10] - JERAYGO禁用于孕妇、哺乳期妇女、未使用可靠避孕措施的育龄妇女、严重肝功能损害患者以及对活性物质或任何辅料过敏的患者[10] 公司战略与产品管线 - 公司正在与潜在合作伙伴进行讨论，以便在瑞士和欧洲各地为患者提供JERAYGO[3] - apocitentan在美国已获批为TRYVIO™，用于治疗系统性高血压，并自2024年10月起上市销售，在欧盟、英国和瑞士获批为JERAYGO™，用于治疗耐药性高血压，加拿大的上市许可申请正在审查中[11] - Idorsia Pharmaceuticals Ltd已将其对aprocitentan（包括JERAYGO™）的权利转让给Idorsia Investments SARL，以偿还与2025年8月完成的回购要约相关的新发行票据[12]

监管批准与产品信息 - 瑞士医药管理局已批准JERAYGO用于治疗成人耐药性高血压，需与至少三种降压药联用，推荐剂量为每日一次口服12.5毫克，可增至25毫克 [1] - JERAYGO是首个也是唯一一个靶向内皮素通路的高血压疗法，属于30多年来首个针对新通路的新型口服降压药 [4][8] - 该药物在美国以TRYVIO™名称获批用于治疗系统性高血压，自2024年10月起已上市，并在欧盟、英国和瑞士获批用于耐药性高血压，加拿大的上市许可申请正在审评中 [12] 临床需求与市场潜力 - 高血压是主要的全球健康挑战及导致早期发病和死亡的首要可改变风险因素，许多患者血压仍控制不佳，面临心脏病、中风、肾衰竭和过早死亡的高风险 [2] - 约10%的高血压患者患有耐药性高血压，突显了对更有效疗法的迫切需求 [3] 临床试验关键数据 - 关键III期PRECISION研究纳入730名患者，评估了12.5毫克和25毫克aprocitentan与安慰剂的疗效 [6] - 主要疗效终点显示，与安慰剂相比，12.5毫克和25毫克剂量在治疗第4周时对坐位收缩压的降低具有统计学显著性，疗效持久且在停药阶段表现稳定 [10] - 患者平均年龄61.7岁，59.5%为男性，平均体重97.6公斤，平均BMI为33.7 kg/m²，合并症包括2型糖尿病（54.1%）、缺血性心脏病（30.8%）和慢性肾病（22.2%） [7][9] - 最常见的不良反应为水肿/体液潴留（12.5毫克组9.1%，25毫克组18.4%）和血红蛋白降低（12.5毫克组3.7%，25毫克组1.2%） [11] 公司战略与里程碑 - JERAYGO的获批体现了公司近30年的研究成果，是其在母国获得的第二个产品批准 [4] - 公司正与潜在合作伙伴进行讨论，旨在将JERAYGO推广至瑞士及欧洲其他地区的患者 [4] - 公司已将aprocitentan的权利转让给Idorsia Investments SARL，以偿还与2025年8月完成的回购要约相关的票据 [13]