业绩总结 - MOLBREEVI在IMPALA-2试验中，24周时的DLCO%变化显著，p值为0.0007[37] - MOLBREEVI在IMPALA-2试验中，48周时的DLCO%变化也显著，p值为0.0008[37] - MOLBREEVI的治疗中止率低至3%，且无因药物相关不良事件导致的中止[37] - MOLBREEVI在第24周的DLCO基线变化为9.8，显著高于安慰剂组的3.8，组间差异为6.00，P值为0.0007[49] - MOLBREEVI在第48周的DLCO基线变化为11.6，安慰剂组为4.7，组间差异为6.90，P值为0.0008[49] - MOLBREEVI在第24周和第48周的DLCO变化分别约为10%和12%[50] - MOLBREEVI在第24周的SGRQ总分变化为-11.5，安慰剂组为-4.9，组间差异为-6.59，P值为0.0072[55] - MOLBREEVI在第48周的SGRQ总分变化为-10.7，安慰剂组为-5.9，组间差异为-4.87，P值为0.1046[55] - MOLBREEVI在第48周的运动能力（Peak METs）变化为1.13，安慰剂组为0.58，组间差异为0.55，P值为0.0234[64] - MOLBREEVI在第24周的GGO评分变化显著，P值为0.0004[67] - MOLBREEVI的任何不良事件发生率为85%，与安慰剂组的86%相近[74] - MOLBREEVI治疗组中，COVID-19发生率为22%，而安慰剂组为10%[76] 用户数据 - 研究显示，aPAP患者的门诊就诊率为10.7次/年，住院就诊率为2.3次/年，显著高于对照组[27] - aPAP患者的急诊就诊率为每年约1次，且住院时间平均为3天[27] - aPAP患者的Charlson合并症指数（CCI）为1.44，显著高于对照组的0.41，p值小于0.05[27] - aPAP患者的住院率比对照组高出505%[27] - aPAP患者面临5-13%的严重感染风险，这些感染占死亡的18-20%[19] - 在IMPALA-2试验中，约10%的患者接受了至少一次肺灌洗[73] 市场展望 - 预计美国市场中已识别的aPAP患者约为3600人，潜在市场机会超过10亿美元[135] - aPAP患者中，预计有3700名患者尚未诊断，显示出显著的市场潜力[136] - 公司在美国的生物制剂独占期为12年，预计在批准后将获得生物药物市场的独占权[128] - 87%的美国支付方表示在年价格在30万到50万美元之间时，计划覆盖MOLBREEVI[113] - 83%的美国肺病专家表示无论疾病严重程度，都会开处方MOLBREEVI[113] 新产品和新技术研发 - 公司计划在2025年3月推出无成本抗体检测，以帮助确认或排除aPAP诊断[121] - 预计在美国市场的市场开发团队将由约25人组成，以扩大市场覆盖[117] - 公司在美国的专科药房将为所有患者提供直接发货和持续支持[103] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金及短期投资约为1.725亿美元[133] - 预计在2027年下半年之前，公司将有足够的现金流[131]