核心观点 - MindRank公司宣布其AI设计的口服小分子GLP-1受体激动剂MDR-001在中国启动III期临床试验，首位患者已给药，这是AI赋能药物研发的一个重要里程碑 [1][6] 关于MDR-001 (GLP-1RA候选药物) - MDR-001是一款采用AI发现和优化的偏向性、选择性口服GLP-1受体激动剂，用于治疗肥胖和2型糖尿病 [1][3] - 一项已完成的IIb期试验显示，MDR-001表现出具有临床意义的疗效、良好的耐受性以及对心脏代谢指标的改善，支持其成为同类最佳疗法的潜力 [3] - III期研究（MOBILE）是一项在中国50个临床中心开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，计划入组约750名患者，旨在评估MDR-001的长期疗效和安全性，由北京大学人民医院的纪立农教授领导 [2] - 该项目从启动到获得美国IND批准耗时19个月，并在约4.5年内推进至III期临床阶段，展现了AI加速药物研发的潜力 [4] 关于Molecule Pro™ AI药物发现平台 - Molecule Pro™是公司的专有AI驱动药物发现平台，是一个涵盖从靶点到先导化合物优化的端到端平台 [4][7] - 该平台深度融合人工智能、计算化学、化学、生物学和医学专业知识，由深度学习、生成式AI和大语言模型驱动，集成了近一百个原创算法模型 [7] - 其核心模块，如大语言模型知识图谱和ADMET预测，达到了国际领先标准 [7] - 平台专注于“不可成药”靶点，采用多目标优化策略，协同平衡活性、选择性、药代动力学和安全性，并通过引入毒性和脱靶风险预测机制来系统提高研发效率和成功率 [8] 关于MindRank公司 - MindRank是一家AI驱动的生物技术公司，致力于加速“AI for Science”在药物发现领域的落地并引领范式转变 [9] - 公司依托一个深度融合生物学、结构生物学、化学和医学的AI平台，专注于攻克“难成药”靶点，以提高新药研发的效率和成功率，旨在为全球患者提供具有更大临床效益的创新疗法 [9]