行业融资环境 - 基因治疗行业正面临更为挑剔的融资环境 风险投资整体处于下行周期 [1] - 2021年至2025年间 风险投资交易总额下降约61% 同期基因治疗领域交易数量下降66% [1] - 基因治疗领域的风险投资活动在2021年达到顶峰 随后热度显著减退 [4] 交易特征与趋势 - 基因治疗领域一半的风险投资活动发生在B轮融资阶段 此阶段公司通常从平台验证转向临床研究 [2] - 基因治疗交易的平均价值较低 2025年至今平均仅为6000万美元 远低于其他疗法领域的大额融资 [3] - 与基因治疗融资遇冷形成对比 其他领域如减肥药仍能获得巨额融资 例如Kailera Therapeutics为其三期试验筹集了6亿美元 [3] - 生物制药公司对基因治疗仍有兴趣 但更倾向于通过收购而非内部开发来整合相关技术 [5] - 大型药企的收购日益以技术平台为导向 专注于可扩展的制造系统和专业能力 以支持其产品线的整体扩张 [6] 行业动态与战略调整 - 尽管在欧美等关键市场已有许多获批的基因疗法 但商业化挑战导致一些公司退出该领域 [4] - 部分大型药企已放弃或缩减细胞治疗业务 例如Galapagos在11月关闭了其细胞治疗部门 Takeda也放弃了细胞治疗研究 转向小分子、生物制剂和抗体药物偶联物 [5] - 大型药企仍愿意为符合其长期战略的后期或临床验证资产支付溢价 [6] - 礼来公司近期在基因治疗领域交易活跃 支出4.75亿美元与MeiraGTx达成眼科基因疗法授权协议 10月斥资超过2.6亿美元收购Adverum Biotechnologies 并于2025年5月计划投入13亿美元收购开发RNA基因疗法用于感音神经性耳聋的Rznomics公司 [6]