财务数据和关键指标变化 - 第二季度净收入达2 005亿美元 同比增长16% [6] - 非GAAP调整后净利润为5 380万美元 每股摊薄收益092美元 相比去年同期的2 450万美元和043美元显著提升 [29] - 现金及等价物余额达6 72亿美元 运营现金流为7 900万美元 [30] - 全年收入指引维持在8 2亿至8 6亿美元区间 预计Wakix在发作性睡病领域将突破10亿美元年收入 [17][31] 各条业务线数据和关键指标变化 Wakix业务 - Wakix第二季度平均患者数达7 600人 环比增加400人 创上市以来最佳季度表现之一 [14] - Wakix作为唯一非管制类发作性睡病治疗药物 品牌认知度和支付覆盖率保持高位 约80%医保覆盖 [15] - 处方医生群体持续扩大 新增约5 000名非oxybate REMS注册医生 [16] 神经行为学管线(ZYN-two) - 针对脆性X综合征的III期ReConnect研究已完成入组 预计Q3公布顶线数据 目标人群为完全甲基化患者(占患者总数60-70%) [8][20][55] - 若成功 ZYN-two将成为首个获批治疗脆性X综合征症状的药物 潜在患者规模与发作性睡病相当(美国约8万人) [9][21] 睡眠觉醒管线 - Pitolisant HD(高剂量)和GR(胃抗性)两种新剂型计划Q4启动III期试验 分别针对发作性睡病和特发性嗜睡症 [10][23] - Orexin-2受体激动剂BP1-15205临床前数据优异 预计2026年公布临床数据 [25][73] 罕见癫痫管线 - EPX-100在Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的III期试验积极入组中 关键数据预计2026年公布 [11][26] 公司战略和发展方向 - 通过SERC合作探索细胞重编程技术 布局难治性癫痫和耐药性发作性睡病的疾病修饰疗法 [11][63] - 当前管线包含8个创新资产和13个开发项目 预计2025年底前启动6项III期试验 [12] - 计划未来每年推出1-2个新产品或新适应症 峰值销售潜力合计30-60亿美元 [34] 经营环境与行业竞争 - Wakix面临潜在Orexin类药物竞争 但管理层认为其非管制属性+6年临床经验将维持差异化优势 [78][79] - 行业整体对脆性X综合征等罕见神经疾病存在高度未满足需求 目前无获批疗法 [9][21] 问答环节 脆性X综合征项目 - ReConnect研究主要终点为社交回避量表(ABC-C量表子项) 需在完全甲基化患者中达到统计学显著性 [39][95] - 若成功 预计2026年底获批 可能获得优先审评资格 [45] - 商业化策略将聚焦紧密的患者社区和倡导组织 预计市场接受度高 [109] Wakix运营细节 - Q2收入环比增速放缓主要因夏季库存调整(减少几天库存) 但基本面需求保持强劲 [81][82] - 净价格趋势符合历史规律 Q1最低后逐季改善 [89] Orexin竞争应对 - 临床前数据显示Orexin激动剂与Wakix(组胺机制)可能存在协同效应 未来或探索联合治疗方案 [127][128] - BP1-15205因超高 potency(最低003mg/kg有效)有望覆盖更广适应症 [75] BD战略 - 现有6 72亿美元现金储备支持战略性交易 重点关注与现有管线协同的早期至上市阶段项目 [65][66]