文章核心观点 CAMP4 Therapeutics公布2025年第一季度财务结果及公司进展，在临床研究和业务合作上取得重要进展，但财务上仍处于亏损状态 [1][2][7] 公司亮点 - CMP - CPS - 001治疗尿素循环障碍（UCDs）的1期临床试验正在进行，多剂量递增（MAD）队列3已完成给药，预计2025年第四季度公布安全性、药代动力学和药效学数据 [4] - 已向欧洲提交针对女性OTC杂合子的1b期临床试验的临床试验申请（CTA） [4][5] - 提名开发候选药物CMP - SYNGAP - 01用于治疗SYNGAP1相关疾病，预计2025年启动GLP毒理学研究 [4][6] - 将在ASGCT会议上展示CMP - SYNGAP - 01使非人类灵长类动物SYNGAP1蛋白显著增加的数据，并回顾CMP - CPS - 001 1期试验单剂量递增（SAD）部分的中期数据 [4][5] - 预计根据2023年7月与Fulcrum Therapeutics的许可协议获得里程碑付款，2025年4月已达成首个里程碑事件，可获0.6百万美元付款，若Fulcrum成功开发并商业化许可产品，公司最高可获35.0百万美元开发和监管里程碑付款、35.0百万美元销售里程碑付款，还可获全球净销售额中个位数到低两位数的特许权使用费 [5][6] 2025年第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为49.3百万美元，而2024年12月31日为64.0百万美元 [7] - 研发费用为10.1百万美元，较2024年同期的9.7百万美元有所增加，主要因临床和临床前研究成本增加 [7] - 一般及行政费用为3.8百万美元，较2024年同期的3.1百万美元增加，主要由于人员相关和间接费用增加 [8] - 净亏损为12.4百万美元，2024年同期为12.5百万美元 [8] 公司简介 公司正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，通过利用基因调控的基本机制来扩增mRNA，其专有RAP平台可绘制调控RNA（regRNAs）图谱并生成治疗候选药物，用于治疗单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病 [9]