核心观点 - SYFOVRE®（pegcetacoplan注射剂）在GALE长期扩展研究中经过五年连续治疗的数据显示，该药物能显著延缓非中心凹地理萎缩（GA）患者的病变增长，延迟时间约1.5年[1][2] - 早期和持续使用SYFOVRE治疗可改变GA疾病的自然进程，该疾病会导致不可逆的视力丧失并严重影响患者日常生活[3] - SYFOVRE通过五年治疗展现出持久且变革性的疗效，其安全性特征与既往报告数据一致[3] 药物疗效数据 - 与假手术/预估假手术组相比，无论是每两个月一次还是每月一次给药的SYFOVRE，均能延迟GA病变增长约1.5年[2] - 在为期24个月的OAKS和DERBY III期研究中，SYFOVRE显示出随时间推移疗效增强的趋势，且安全性特征得到充分证实[9] - GALE研究中超过80%完成OAKS和DERBY研究的参与者入组[5] 研究设计 - GALE是一项III期、多中心、开放标签的扩展研究，旨在评估SYFOVRE在GA患者中的长期疗效和安全性，共纳入792名患者[5] - 研究主要目标是评估长期眼部及全身治疗 emergent 不良事件的发生率和严重程度，以及通过眼底自发荧光测量的GA病变总面积变化[5] - 5年病变增长分析基于OAKS和DERBY研究中至第24个月接受SYFOVRE治疗并在GALE中保持相同方案的患者，使用预估假手术组来估算未治疗情况下第24至60个月的GA病变增长[6] - OAKS（n=637）和DERBY（n=621）是III期、多中心、随机、双盲、假手术对照研究，在广泛的GA患者群体中评估SYFOVRE与假注射的疗效和安全性[7][8] 药物与疾病背景 - SYFOVRE是首个获批用于地理萎缩（GA）的疗法，通过靶向C3提供对补体级联的全面控制[10] - GA是年龄相关性黄斑变性（AMD）的晚期形式，是全球范围内导致失明的主要原因之一，影响超过100万美国人和全球500万人[11] - GA是一种进行性且不可逆的疾病，由病变增长破坏负责视力的视网膜细胞引起，GA病变平均仅需2.5年即可开始影响负责中心视力的中心凹[11]