技术研发里程碑 - 公司专有外用制剂成功实现4% w/w的西罗莫司负载浓度 [1] - 公司专有皮肤贴片系统成功实现5% w/w的西罗莫司负载浓度 [1] - 公司计划在2025年第四季度开始临床试验和稳定性批次的生产 [1] 临床开发计划 - 公司计划在2026年上半年开始针对多种适应症的临床测试 [1] - 初步确定的临床适应症包括微囊性淋巴管畸形和静脉畸形等 [1] - 针对这些初步目标适应症，目前尚无FDA批准的治疗方法或治愈方案 [1] 竞争优势与管线协同 - 公司相信其4%和5%的负载浓度及专有递送技术可能优于其他具有相似载药量的外用西罗莫司制剂 [2] - 新项目与公司现有管线高度互补，包括处于后期阶段的Netherton综合征项目和剥脱性皮肤综合征项目 [2] - 近期完成的融资为公司提供了资金，以完成Netherton综合征研究并推进剥脱性皮肤综合征和外用西罗莫司项目的临床开发 [2] 公司背景与产品管线 - 公司是一家专注于罕见病和孤儿药的后期临床阶段专业制药公司 [3] - 公司创新产品管线包含四个在研产品，有潜力针对多种罕见适应症，包括Netherton综合征、剥脱性皮肤综合征、微囊性淋巴管畸形、静脉畸形等 [3] 目标疾病背景 - 微囊性淋巴管畸形是淋巴管畸形的一种亚型，属于先天性软组织淋巴管畸形，发病率在6000至16000名患者中约有1例 [4] - 静脉畸形是最常见的先天性血管畸形，发病率约为万分之1至2，患病率约为1% [6]