核心观点 - Ascendis Pharma在ASBMR 2025年会上公布三项口服报告 涉及软骨发育不全和甲状旁腺功能减退症的最新数据 包括TransCon CNP单药及联合疗法对儿童功能改善的关联分析 以及TransCon PTH对成人患者骨骼动态的长期持续改善效果 [1][2] 产品数据更新 - TransCon CNP（navepegritide）治疗儿童软骨发育不全的关键试验新分析显示 腿部弯曲改善与身体功能提升相关 [1] - 首次公布TransCon CNP与TransCon hGH（lonapegsomatropin）联合疗法治疗儿童软骨发育不全的临床试验数据 [1] - TransCon PTH（palopegteriparatide）治疗成人甲状旁腺功能减退症4年的临床试验数据 证明骨骼动态持续改善 [1] 疾病背景 - 软骨发育不全是一种罕见遗传病 由FGFR3基因变异导致 全球影响超过25万人 除骨骼发育异常外 还引起肌肉、神经和心肺并发症 患者需多次手术 [3] - 甲状旁腺功能减退症是内分泌疾病 因甲状旁腺激素不足导致钙磷失衡 70-80%病例为术后继发性 可能引发神经肌肉易激惹、肾脏并发症和认知障碍 [4] 公司战略 - 公司专注于TransCon技术平台开发 旨在解决未满足医疗需求的最佳疗法 核心价值为患者、科学和热情 [5] - 生长障碍产品组合包括单药和联合疗法 被认为具有变革潜力 [2]

核心观点 - Ascendis Pharma将在2025年5月10-13日举行的ESPE & ESE联合大会上分享其关于甲状旁腺功能减退症、软骨发育不全和生长激素缺乏症项目的最新数据 [1] - 公司将展示四项口头报告，包括TransCon PTH在慢性甲状旁腺功能减退症成人患者中的4年疗效和安全性数据、TransCon CNP在软骨发育不全儿童中的52周生长和骨形态数据，以及TransCon hGH在生长激素缺乏症成人中的疗效和安全性数据 [2] - 公司高管表示，随着新疗法和临床实践改变罕见内分泌疾病的治疗前景，很高兴能与试验研究者和领先专家合作，分享新数据 [3] 甲状旁腺功能减退症 - 公司将展示三项关于甲状旁腺功能减退症的研究成果，包括产品剧场、海报展示和研讨会 [4] - 重点展示TransCon PTH在慢性甲状旁腺功能减退症成人患者中的长期疗效和安全性数据，来自Phase 2 PaTH Forward试验的4年结果 [4] - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素不足引起，可能导致严重的短期和长期并发症，70-80%的病例由术后引起 [7] 软骨发育不全 - 公司将展示两项关于软骨发育不全的研究成果，包括研讨会和口头报告 [4] - 重点展示TransCon CNP在软骨发育不全儿童中的52周疗效数据，包括对骨形态和生长的影响 [4] - 软骨发育不全是一种罕见的遗传病，由FGFR3变异引起，全球影响超过25万人，会导致骨骼、肌肉、神经和心肺等多系统并发症 [8] 生长激素缺乏症 - 公司将展示TransCon hGH在生长激素缺乏症成人中的疗效和安全性数据，来自Phase 3 foresiGHt试验的结果 [6] - 成人生长激素缺乏症会导致身体成分改变、代谢异常、骨密度降低和心理健康问题等多种症状 [9] 公司背景 - Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台开发新疗法 [10] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [10] - 公司核心价值是患者、科学和热情，致力于开发解决未满足医疗需求的最佳疗法 [10]