公司临床数据发布 - Ascendis Pharma将于2026年6月27日至30日在蒙特利尔举行的第12届国际儿童骨骼健康大会(ICCBH 2026)上，以口头报告和两张海报的形式分享其治疗软骨发育不全儿童的最新临床开发项目数据[1] - 数据包括一项关于TransCon® CNP（navepegritide）关键性ApproaCH试验的第104周数据口头报告，显示下肢对线改善，由渥太华大学医学院儿科教授Leanne Ward博士报告[1] - 数据还包括一张关于TransCon CNP与TransCon hGH（lonapegsomatropin）联合疗法COACH试验第52周影像学和人体测量数据的延迟公布海报[1] 药物疗效与特性 - 公司高管表示，这些随访数据强化了TransCon CNP单药及与TransCon hGH联合用药在软骨发育不全儿童中的独特益处，针对了患者群体中未满足需求高的领域，包括短肢、椎管狭窄和下肢对线不良[2] - TransCon CNP是C型利钠肽（CNP）的前药，每周给药一次，能为全身组织（包括生长板和骨骼肌）的受体提供持续的活性CNP暴露[3] - TransCon hGH是生长激素的前药，每周给药一次，能持续释放活性、未修饰的生长激素[3] 药物监管与商业状态 - TransCon CNP已于2026年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名为YUVIWEL®，用于治疗儿童软骨发育不全的单药疗法，目前正在接受欧洲药品管理局的审评[3] - TransCon hGH已获得FDA、欧盟委员会等监管机构批准，商品名为SKYTROFA®，用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症（在美国）；该药在软骨发育不全及其他适应症中仍处于研究阶段[3] 疾病背景与市场 - 软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）变异引起，估计全球受影响人数超过25万[4] - 该疾病不仅影响骨骼生长，FGFR3变异在全身组织中均有表达，并与肌肉、神经、心肺并发症风险增加相关，医学并发症可能因人而异，并贯穿不同生命阶段[4][5] - 部分软骨发育不全患者需要进行多次手术来解决特定的功能或解剖学问题[5] 公司介绍 - Ascendis Pharma是一家全球性生物制药公司，专注于应用其创新的TransCon技术平台，为患者带来有意义的改变[6] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施[6]