财务表现 - 2025年第一季度总净产品和特许权收入达1.9亿美元，其中杜氏肌营养不良症(DMD)产品线收入1.34亿美元(Translarna 8620万美元，Emflaza 4780万美元) [1][5] - 第一季度GAAP研发费用1.09亿美元，同比下降6%，非GAAP研发费用1.003亿美元 [5][7] - 现金及等价物达20.27亿美元(2025年3月31日)，较2024年底11.397亿美元显著增长 [1][8][9] - 2025年全年收入指引调整为6.5-8亿美元，包含现有产品、新药上市及Evrysdi特许权收入 [8] 产品管线进展 - Sephience™(sepiapterin)获欧洲CHMP积极意见(2025年4月25日)，适应症覆盖所有年龄段的PKU患者，预计欧盟委员会2个月内批准 [1][5] - Sephience美国NDA审查按计划推进，PDUFA目标日期为2025年7月29日，日本监管决定预计2025年第四季度 [1][5] - Vatiquinone获FDA优先审评资格，用于弗里德赖希共济失调，目标审批日期2025年8月19日 [5] - PTC518治疗亨廷顿病的II期PIVOT-HD研究达到主要终点(第12周剂量依赖性HTT蛋白降低)，显示24个月时临床获益趋势 [5] 商业合作 - 与诺华就PTC518达成许可合作协议，2025年第一季度确认合作收入9.862亿美元 [5][7] - Evrysdi(由罗氏销售)2025年销售额约4.2亿瑞士法郎，为公司带来3640万美元特许权收入 [5] 运营效率 - 非GAAP销售及管理费用7160万美元(GAAP为8100万美元)，同比下降10% [5][7] - 2025年全年非GAAP研发及销售费用指引7.3-7.6亿美元(GAAP为8.05-8.35亿美元) [8][10] 资产负债表 - 总资产26.55亿美元，负债28.41亿美元，股东赤字1.857亿美元 [9] - 发行在外普通股7922万股 [8][9]