公司核心动态 - 公司联合创始人兼首席执行官Ryan Watts博士将于2026年7月12日在伦敦举行的阿尔茨海默病协会国际会议上发表开幕全会演讲，主题为“加速神经退行性疾病药物的发现与开发”[1] - 演讲将重点讨论近期科学进展和未来机遇，包括疾病生物学新见解、用于诊断和评估治疗效果的生物标志物应用，以及治疗药物穿越血脑屏障以增强脑部递送的潜力[1] 技术平台与已获批产品 - 公司开发并经过临床验证的TransportVehicle™是一种专有技术，旨在通过利用人体天然的铁转运系统（转铁蛋白受体），有效将抗体、酶和寡核苷酸等生物治疗药物递送穿越血脑屏障[2] - 2026年3月，公司获得美国FDA加速批准了AVLAYAH™，这是首个也是唯一一个FDA批准的专门设计用于穿越血脑屏障的生物制剂，用于治疗亨特综合征的神经系统表现[2] - 在动物模型中，采用该平台设计的抗体和酶，其脑部暴露量比未采用该技术的类似抗体和酶高出10至30倍以上；采用该平台设计的寡核苷酸，在灵长类动物中的脑部暴露量比未采用该技术的全身给药寡核苷酸高出1000倍以上[7] 阿尔茨海默病在研产品管线 - 公司正在开发一系列由TransportVehicle™技术赋能的研究性治疗候选药物，包括分别靶向阿尔茨海默病两个标志性病理蛋白tau和淀粉样蛋白β的DNL628和DNL921[3] - DNL628由寡核苷酸TransportVehicle™赋能，旨在靶向编码tau的MAPT基因，临床前研究显示，与鞘内给药相比，静脉给药后OTV实现了反义寡核苷酸在包括更深层脑结构在内的中枢神经系统中广泛且均匀的分布[4] - 2026年上半年，DNL628的1b期临床研究已完成首例患者给药，公司预计在2027年获得该研究的临床安全性和生物标志物概念验证数据[4] - DNL921由抗体TransportVehicle™赋能，旨在减少淀粉样斑块，临床前研究显示，与传统抗体治疗相比，ATV:Abeta改善了脑部分布，并降低了脑肿胀和小出血的风险[5] - 2026年上半年，公司已提交DNL921的临床试验申请，预计在监管批准后启动1/1b期临床试验，并可能在2027年获得临床安全性和生物标志物概念验证数据[5]