公司临床进展 - 子公司Cyclo Therapeutics有两篇关于Trappsol Cyclo™治疗尼曼匹克病C1型的摘要被选入2025年9月2-6日在日本京都举行的第15届国际先天性代谢异常大会(ICIEM)进行展示 包括一场口头报告和一场海报展示 具体展示时间为9月3日[1] - 口头报告主题为"羟丙基-β-环糊精长期治疗尼曼匹克病C1型的疗效和安全性数据：来自4项临床研究和正在进行的扩大准入项目的数据" 由加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院奥克兰分院的Caroline Hastings博士主讲[1] - 海报展示主题为"Trappsol Cyclo在3岁以下确诊尼曼匹克病C1型患者中的开放标签治疗：TransportNPC子研究" 海报编号P-75 由以色列索罗卡医学中心的Orna Staretz Chacham博士展示[1] 产品特性 - Trappsol Cyclo™是一种首创的专利环糊精制剂 通过静脉注射给药 能够动员溶酶体胆固醇 直接针对尼曼匹克病C1型的根本病因发挥作用[2] - 该药物在静脉注射后能够穿越血脑屏障 在输注时间窗口内在中枢神经系统达到治疗浓度 其潜在临床意义将基于3期TransportNPC研究的结果进行评估[2] 临床试验项目 - 3期TransportNPC研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究 评估Trappsol Cyclo™在3岁及以上确诊尼曼匹克病C1型患者中的安全性和有效性 给药方案为每两周静脉注射2000 mg/kg剂量[3] - 该研究在13个国家的超过25个研究中心招募了94名患者 研究持续96周 所有患者达到48周时进行了非盲态中期分析 独立数据监测委员会建议研究继续完成96周[3] - 研究主要终点是美国4域NPC临床严重程度量表(4D-NPC-CSS)评分和欧洲5域NPC临床严重程度量表(5D-NPC-CSS)评分的变化 这些量表测量疾病进展的关键指标[4] - 作为3期研究的一部分 还在美国以外的出生至3岁患者中开展了一项开放标签子研究 已招募10名患者 评估安全性、临床和护理人员对疾病的印象[5][6] - 公司已完成1期研究(CTD-TCNPC-101)和2期研究(CTD-TCNPC-201) 完成1期研究的患者继续在正在进行的1期开放标签扩展研究(CTD-TCNPC-102)中接受治疗[7] 疾病背景 - 尼曼匹克病C1型是一种罕见遗传病 全球发病率约为10万活产婴儿中有1例 常导致早逝 特征为细胞无法运输和处理胆固醇 导致胆固醇过度积累并损害肝脏、脾脏和大脑等器官[8] - 疾病症状包括进行性智力衰退、运动技能丧失、癫痫发作和痴呆 约95%的NPC患者存在NPC1基因突变 5%存在NPC2基因突变[8] 公司业务结构 - Rafael Holdings是一家生物技术公司 拥有临床和早期制药公司的权益 包括100%控股Cyclo Therapeutics LLC[9] - 公司还持有LipoMedix Pharmaceuticals Ltd多数股权 Barer Institute Inc全部股权 Cornerstone Pharmaceuticals Inc多数股权 Rafael Medical Devices LLC多数股权 以及Day Three Labs Inc多数股权[9] - Cyclo Therapeutics是Rafael Holdings的全资子公司 是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发治疗罕见和神经退行性疾病的药物[10] - 除尼曼匹克病外 Cyclo还在基于阿尔茨海默病扩大准入项目的鼓舞性数据 开展Trappsol Cyclo™静脉给药治疗早期阿尔茨海默病的2b期临床试验[10]

文章核心观点 公司宣布2500万美元股权认购计划最终结果并完成交割，所得款项将为公司提供额外资金用于监管审批和产品潜在推出 [1][3] 股权认购计划情况 - 认购期于2025年5月29日下午5点到期，股东认购3130480股B类普通股，行使价1.28美元/股，总收益4007014.40美元 [1] - 公司首席执行官等未行使认购权，将以20992985.60美元购买未认购股份 [1] - 股东认购的B类普通股于2025年6月4日发行 [2] - 股权认购计划和备用私募预计净收益约2490万美元，备用私募预计在未来几个工作日完成 [4] - 完成后公司预计有50879164股B类普通股和787163股可转换为B类普通股的A类普通股流通 [5] 资金用途 - 所得款项将为公司提供额外资金，用于Trappsol Cyclo™监管审批工作及在试验取得积极中期结果时的潜在推出 [3] 信息披露 - 与股权认购计划相关的注册声明已提交并获美国证券交易委员会生效，仅通过招股说明书进行发售，可在SEC网站获取 [6] 公司简介 - 持有临床和早期制药及其他公司权益，包括全资子公司Cyclo Therapeutics等多家公司 [7]

文章核心观点 公司宣布修订此前宣布的配股发行的认购权相关事宜，介绍了配股发行的细节、条件、时间安排等信息，还提及公司业务情况及联系方式 [1][3][10] 配股发行参与资格 - 2025年5月9日登记在册的股东有资格参与配股发行，需在5月8日前完成公开市场购买 [1] - 未以街名持有Cyclo Therapeutics股份且未向Equiniti Trust Company LLC提交转让函的前股东，若想参与配股发行，需尽快提交转让函并完成将Cyclo普通股换为公司B类普通股的步骤，且需在登记日前成为B类普通股登记股东 [2] 配股发行细节 - 公司拟为截至登记日持有的每股B类普通股、A类普通股或行使公共认股权证可购买的B类普通股股份分配1份不可转让的认购权 [3] - 每份认购权可按每股1.28美元的认购价格购买0.603股B类普通股，认购权只能以整数行使，不发行零碎股份，可购买股份数向下取整 [3] 相关协议 - 公司执行董事长兼董事会主席Howard Jonas将与公司签订备用购买协议，以认购价格购买配股发行中未被认购的B类普通股 [4] 配股发行条件及时间安排 - 配股发行需满足一定条件，公司有权在到期日前随时终止 [5] - 认购权不可转让，认购期为2025年5月13日至5月29日美国东部时间下午5点，公司可提前终止或延长 [5] - 预计日程：5月8日为所有权日，5月9日为登记日，5月13日认购期开始，5月29日认购期结束 [7] SEC注册情况 - 与B类普通股相关的注册声明于2025年4月18日提交给SEC，并于4月29日生效 [7] - 配股发行将通过书面招股说明书补充文件进行，文件将在SEC网站公布，也会邮寄给登记日股东，可向D.F. King & Co., Inc.获取 [7][8] 公司业务情况 - 公司持有临床和早期制药及其他公司权益，包括全资子公司Cyclo Therapeutics, LLC等多家公司 [10] 联系方式 - 信息代理：D.F. King & Co., Inc.，电话(800) 992-3086，邮箱rfl@dfking.com [5][12] - 投资者联系：Rafael Holdings, Inc.的Barbara Ryan，邮箱Barbara.ryan@rafaelholdings.com，电话(203) 274-2825 [12]