公司2025年回顾与2026年展望 - 公司回顾2025年在推进口服(Z)-endoxifen方面取得有意义的进展，明确了价值创造的监管和临床里程碑，并加强了知识产权和领导团队[1] - 公司2026年的优先事项是将战略清晰度转化为可衡量的进展，包括监管执行、肿瘤学优先事项（采用合作优先的方法）和非肿瘤学重点事项[18] - 公司进入2026年时拥有超过4000万美元的现金及现金等价物，预计可支持超过一年的营运资本[17] 监管与临床开发战略 - 2025年后期，公司与美国食品药品监督管理局完成了一次C类会议，获得了关于在乳腺癌领域推进(Z)-endoxifen的潜在加速路径和开发选项的反馈，这有助于明确在肿瘤学和非肿瘤学适应症中加速开发和监管审查的潜在途径[2] - 基于2025年获得的FDA反馈，公司预计2026年将继续进行监管互动，以推进与加速开发战略相关的临床活动，包括药物组合和适当的非肿瘤学机会[18] - 公司已决定暂停对(Z)-endoxifen用于转移性乳腺癌的投资，以优先将资源集中在其他肿瘤学领域和具有更高潜在投资回报的其他罕见疾病上[6] 乳腺癌新辅助治疗进展 - 公司目前正在进行多项“I-SPY 2”研究，调查(Z)-endoxifen作为单药疗法以及与两种合作伙伴药物的联合疗法在新辅助治疗中的活性[3] - 在I-SPY 2试验的单药治疗组中，20名新诊断的ER+/HER-乳腺癌患者在手术前每日接受10毫克(Z)-endoxifen治疗一个月，初步数据显示药物耐受性良好，并导致Ki-67%、功能性肿瘤体积和靶病灶最长直径的降低[4] - 公司计划在2026年上半年完成新辅助I-SPY 2 EOP试验中联合治疗组的入组，随着入组和治疗结束，初步数据将在全年陆续公布，公司计划利用这些数据培育有意义的合作伙伴关系[19] 非肿瘤学领域拓展 - 2025年的工作展示了(Z)-endoxifen作为治疗平台在杜氏肌营养不良症等其他严重疾病中的更广泛潜力[7] - 2025年12月和2026年初，公司为(Z)-endoxifen治疗DMD获得了FDA的两项认定：罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，这些认定可能带来包括优先审评券在内的战略利益[10] - 公司还评估(Z)-endoxifen在McCune-Albright综合征中的潜力，该药物可能成为一种有效的激素阻断剂，显著减少性早熟的影响[12] 知识产权与团队建设 - (Z)-endoxifen的知识产权组合继续得到加强，例如一项涵盖肠溶口服制剂和使用方法的美国专利已获颁发[14] - 公司正在积极捍卫其知识产权，相关诉讼程序正在美国专利商标局进行，预计2026年上半年会有关于此事的进一步更新[14] - 2025年，公司增加了经验丰富的领导者以支持监管执行和长期商业准备，包括任命Janet R. Rea为研发高级副总裁，以及任命Mark Daniel为首席财务官[15][23] 财务状况与资本策略 - 公司在整个2025年强调效率、纪律性的资本配置和运营专注，并拥有强劲的资产负债表和财务纪律[17] - 2025年末，公司启动了并股流程，该流程已于2026年2月2日生效，预计这将使公司在2026年初重新符合纳斯达克上市要求[17] - 2026年的战略包括选择性扩张与资本纪律，确保任何超出肿瘤学领域的扩张都与股东价值创造保持一致，且不影响肿瘤学项目的执行[21]