公司NDA重新提交情况 - 公司宣布向FDA重新提交治疗Barth综合征的新药申请(NDA) 包含少量安全性更新且无新临床疗效数据[1] - 重新提交内容包含FDA要求的上市后承诺 涉及确认elamipretide临床获益的上市后试验设计[1] - FDA确认2025年5月指出的生产缺陷已解决 2025年7月认定生产基地持续符合cGMP标准[1][3] FDA审查进展与要求 - FDA在2025年5月发出完整回复函(CR) 建议基于膝关节伸肌肌力改善指标重新提交加速批准申请[2] - FDA将重新提交分类为Class 1(2个月审查)或Class 2(6个月审查) 公司请求Class 1分类因生产问题已解决[4] - 这是第三次提交包含TAZPOWER肌力数据的NDA 距上次优先审查提交已过去19个月[4] 临床数据表现 - TAZPOWER二期开放标签临床试验显示膝关节伸肌肌力改善超过45% 与六分钟步行测试增益显著相关[2] - 肌力改善作为中间临床终点 六分钟步行测试是FDA认可的临床获益指标[2] 产品管线与适应症 - Elamipretide是首创新药mitochondrial靶向治疗剂 若获批将成为该产品首次上市许可[5] - 该产品同时开发用于原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性适应症[5][7] - 公司第二代临床阶段候选药物bevemipretide正在评估用于干性年龄相关性黄斑变性的局部眼用制剂[7] Barth综合征疾病背景 - Barth综合征是超罕见遗传病 特征包括运动不耐受、肌无力、心力衰竭等 85%早期死亡发生在5岁前[6] - 全球男性发病率约百万分之一 美国约150名患者 目前无FDA或EMA批准疗法[6] - Elamipretide获得FDA孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定 以及EMA孤儿药认定[6] 公司研发重点 - 公司专注于线粒体功能障碍疾病治疗领域 管线包含多种罕见神经和心脏疾病候选化合物[7] - 线粒体是机体主要能量来源 功能异常与多种罕见遗传病和常见年龄相关疾病有关[7]