公司核心动态 - Pharming Group N.V. 宣布将于2026年5月6日至9日在美国新奥尔良举行的临床免疫学学会年会上进行多项数据展示 [1] - 展示内容涵盖其核心产品leniolisib在儿科患者中的长期扩展研究中期结果，以及在更广泛免疫缺陷疾病中的临床数据 [2] - 公司首席医疗官表示，这些数据将增进对APDS等疾病的理解，并支持正在进行的临床试验，期待在2026年下半年获得试验结果 [4] 产品管线与临床进展 - 核心产品leniolisib是一种口服PI3Kδ抑制剂，已在美国、英国、澳大利亚、以色列获批用于治疗12岁及以上患者的APDS，并在日本获批用于4岁及以上患者 [7] - 该产品正在加拿大及其他多个国家接受治疗APDS的监管审评 [8] - 目前有两项二期临床试验正在进行，旨在正式评估leniolisib在常见变异型免疫缺陷病及其他伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病患者中的安全性和耐受性 [3][8] - 一项随机、安慰剂对照的三期临床试验结果已证明leniolisib在共同主要终点上具有统计学显著改善 [7] 会议展示详情 - 将展示8项海报，涉及leniolisib在4至11岁APDS儿科患者中的长期安全性与有效性、在CVID患者中的临床应用经验、二期研究设计及APDS疾病特征等多个方面 [4][5] - 具体展示包括：APDS儿科患者长期扩展研究中期结果（海报218）、leniolisib治疗CVID的临床经验（海报42）、leniolisib在原发性免疫缺陷病中的二期研究设计（海报194）、APDS疾病登记研究结果（海报86）等 [4][5] 疾病背景与市场机会 - 激活的磷酸肌醇3-激酶δ综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷病，全球患病率约为每百万人1至2例 [6] - APDS患者常被误诊，诊断中位延迟时间达7年，这种进行性疾病可能导致永久性肺损伤和淋巴瘤等累积性损害 [6] - leniolisib是美国、英国、澳大利亚和以色列首个且唯一获批用于治疗APDS的靶向疗法 [7]