核心观点 - 罗氏公布Gazyva/Gazyvaro在治疗儿童及年轻成人特发性肾病综合征的III期INShore研究达到主要终点和关键次要终点 显示优于霉酚酸酯的疗效 且安全性良好 [1][3] - Gazyva/Gazyvaro作为靶向B细胞的疗法 有望满足特发性肾病综合征领域未被满足的医疗需求 减少对皮质类固醇的依赖 [2][8] - 该药物在免疫介导的肾脏疾病领域拥有广阔的应用前景 公司致力于成为该领域的领导者 [4][5][13] 临床研究结果 - III期INShore研究达到主要终点：与霉酚酸酯相比 更多患者在52周时实现持续完全缓解（定义为研究期间无复发且尿蛋白/肌酐比值≤0.2）[1][10] - 关键次要终点显示Gazyva/Gazyvaro组在52周时无复发生存率、至复发或死亡的中位时间、累积皮质类固醇剂量减少以及复发次数减少方面均优于霉酚酸酯 [3] - 研究未发现新的安全性信号 安全性特征与成人已知情况一致 [1] - INShore是首个在该疾病领域的全球III期靶向疗法研究 共纳入85名2-25岁患者 [8][10] 疾病背景与市场机会 - 特发性肾病综合征是一种罕见、严重的慢性肾脏疾病 通常在儿童早期确诊 复发率高（>70%）当前主要依赖类固醇治疗 但长期使用副作用严重 [11][12] - 该疾病存在显著的未满足需求 急需能够维持缓解并减轻疾病负担的新靶向疗法 [12] - Gazyva/Gazyvaro是一种靶向CD20的II型工程化人源化单克隆抗体 [6] 产品管线与监管进展 - Gazyva/Gazyvaro在美国已获批用于治疗正在接受标准治疗的成人狼疮性肾炎 并于2025年10月获得欧盟人用药品委员会推荐批准 [4][7] - 该药物还在膜性肾病、罕见免疫介导肾脏疾病和系统性红斑狼疮等其他适应症中进行研究 [5] - 除特发性肾病综合征外 该药物在100个国家获批用于治疗多种血液癌症 [7] 公司战略与行业地位 - 罗氏在肾脏疾病领域拥有超过20年的经验 目前拥有行业领先的产品管线 包括Gazyva/Gazyvaro以及超过10项II-III期临床研究 [13] - 公司致力于通过结合诊断和制药优势 提供个性化医疗方案 以应对日益增长的公共卫生负担 [14][15] - 在美国 Gazyva是罗氏旗下基因泰克与渤健合作的一部分 [9]