**行业与公司概述** - 公司专注于纳米医学领域，核心资产为纳米治疗悬浮液（nanotherapeutic suspension），结合物理学、材料科学与生物学[1][2][3] - 主要适应症：肌萎缩性侧索硬化症（ALS）和多发性硬化症（MS）[3][6] - 技术特点：非传统化学修饰方法，采用纳米晶体金（nanocrystalline gold），安全性极佳（无严重不良反应记录）[35][36] --- **核心观点与论据** **1 ALS项目进展** - **加速审批路径**： - 与美国FDA讨论以神经丝轻链（neurofilament）作为生物标志物加速审批，基于NIH的4500万美元EAP项目（180名受试者）[3] - 2023年11月及2024年6月与FDA会议确认统计计划，数据将于Q4提交[3][4] - 生存期（survival）作为次要终点：Healy研究中显示28%生存获益（p<0.04），调整协变量后提升至44%（p=0.004）[19] - **监管动态**： - FDA对神经丝路径态度积极（参考Biogen的tofersen审批先例）[15] - 2024年Q3末将讨论生存期作为加速审批终点的可能性[5][21] - 计划2024年底提交NDA，若获批则2025年Q1进入审查阶段[22] **2 MS项目进展** - **临床设计**： - 以认知功能（Symbol Digit Modality Test, SDMT）为主要终点，FDA讨论中[7][8] - 计划开展III期研究，覆盖认知、精细运动、行走和视觉功能[8][9] - **合作潜力**： - 已与多家公司签署保密协议（CDA），MS领域合作兴趣显著高于ALS[11][12] **3 其他关键信息** - **资金与运营**： - 截至2024年Q1现金储备1000万美元，预计支撑至Q3[43] - 黄金成本波动对生产成本影响有限（纳米级用量）[39][40] - **监管风险**： - FDA政策不确定性增加，但神经学部门审查团队稳定（Theresa Brachio和Emily Freelich）[20][21] - 加拿大和EMA审批需基于FDA结果，暂无独立路径计划[32][33] --- **可能被忽略的细节** 1. **NIH资金背景**：公司获得国会ACT for ALS法案中10%的资金（4500万美元），用于EAP项目[26] 2. **MS认知终点创新性**：SDMT作为主要终点若获批可能成为市场领先标准[7][8] 3. **生存期数据争议**：Healy研究中Regimen A组（阴性结果）作为对照组的统计调整方法（协变量分析）[17][19] 4. **政治因素**：FDA高层变动（如Mark McCary）可能影响孤儿药审批倾向[22][28] --- **关键时间节点** - **2024年Q4**：NIH EAP神经丝数据、FDA生存终点会议结论、潜在NDA提交[3][42] - **2025年Q1**：潜在PDUFA日期设定[22] - **2025年Q2后**：商业化准备（若获批）[42]