公司核心进展 - Agomab Therapeutics 宣布了其研究药物 ontunisertib 用于治疗纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）的 2b 期 NOV-ERA 研究设计 [1] - 公司已与美国 FDA 就 NOV-ERA 研究设计达成一致，包括主要疗效终点，研究方案已提交 FDA 并获得了美国中央机构审查委员会的批准，同时已获得加拿大卫生部的批准，并已在包括欧盟和亚太地区在内的全球多国提交了临床试验申请 [3] - 公司预计在获得适用的监管和伦理批准后启动 NOV-ERA 研究，并计划在 2026 年下半年为第一批受试者给药 [3][8] 研究药物与适应症概况 - 研究药物 ontunisertib 是一种口服、胃肠道限制性的 ALK5（或 TGF-β RI）小分子抑制剂，正在开发用于治疗 FSCD，其通过肝脏快速首过代谢防止临床相关的全身暴露，可能提供优于同类全身性抑制剂的安全性，并已获得美国 FDA 的快速通道资格 [11] - 适应症 FSCD 存在巨大未满足的医疗需求，约 46% 的克罗恩病患者患有 FSCD，即肠道出现纤维化狭窄，可导致梗阻症状、饮食改变、营养不良和手术，目前尚无获批的药物治疗方法 [2][12] NOV-ERA 2b期研究设计 - NOV-ERA 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索、多中心的 2b 期试验，旨在评估 ontunisertib 在症状性 FSCD 患者中的疗效和安全性，计划在全球招募多达 320 名成年患者 [5] - 研究的主要终点是第 24 周时实现回肠指数狭窄内镜可通过的患者比例 [6] - 关键次要疗效终点包括：第 52 周时实现内镜可通过的患者比例、第 24 周和第 52 周时磁共振肠造影成像特征的较基线变化、总 SES-CD 评分较基线变化、第24/52周内镜应答和缓解的患者比例、患者报告结局评分较基线变化、以及至发生 FSCD 相关事件的时间 [9] - 研究旨在为 ontunisertib 在 FSCD 中的潜在注册终点选择提供依据 [7] 公司背景 - Agomab 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为未满足医疗需求高的纤维炎症性疾病开发新型疾病修饰疗法，其候选产品旨在靶向已确立的有效通路并采用器官限制性方法，以提高疗效并最小化安全风险 [13]