文章核心观点 - 公司公布IQIRVO治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新数据，显示其在改善疲劳症状上效果显著，强化了其作为PBC重要治疗选择的价值 [1][2][4] 研究成果 - ELATIVE研究额外分析表明，经52周治疗，IQIRVO组患者疲劳改善情况优于安慰剂组，PROMIS疲劳简表7a问卷评分改善率为42.9%（安慰剂组31.3%），PBC - 40疲劳领域评分改善率为22.6%（安慰剂组15.4%）；基线时中重度疲劳患者中，IQIRVO组有临床意义改善的患者是安慰剂组两倍多 [2] - 综合蛋白质组分析探索性数据显示，经52周治疗有生化反应的患者中，超20种与疾病生物学相关蛋白表达有变化，疲劳相关蛋白质组特征变化与PPARα激活有关 [3] PBC疾病情况 - PBC是罕见自身免疫性肝病，胆汁和毒素堆积及慢性炎症会导致肝脏不可逆纤维化和胆管破坏；美国约10万人、欧洲约16.5万人受影响，多数为女性；若治疗不当病情会恶化，可能导致肝移植甚至过早死亡 [4] IQIRVO药物信息 - IQIRVO是每日一次的口服过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂，可激活PPARα和PPARδ，降低胆汁毒性、改善胆汁淤积，还有抗炎作用 [5] - 2019年获美国FDA突破性疗法认定；2024年6月获美国FDA加速批准，9月获欧盟有条件批准，10月获英国MHRA批准，用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足成人患者，或无法耐受UDCA患者；目前正在接受其他监管机构审查；该药由GENFIT研发，公司于2021年获得其全球（除中国、中国香港、中国台湾和中国澳门）独家许可 [5] ELATIVE研究情况 - ELATIVE是多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，有开放标签长期扩展阶段；评估每日一次80mg艾拉芬诺与安慰剂治疗对UDCA反应不足或不耐受PBC患者的疗效和安全性；试验招募161名患者，按2:1随机分组；对UDCA反应不足患者继续联用UDCA，不耐受患者仅接受艾拉芬诺或安慰剂治疗；患者在第52周后继续治疗，直至所有患者完成治疗或最长104周；开放标签长期扩展阶段仍在进行中 [7] 公司情况 - 公司是全球生物制药公司，专注肿瘤学、罕见病和神经科学三个治疗领域；研发管线依靠外部创新，有近100年研发经验，在美国、法国和英国设有全球中心；业务覆盖超40个国家，药品惠及超80个国家 [9] - 公司在巴黎泛欧证券交易所上市（代码：IPN），通过一级美国存托凭证计划在美国上市（代码：IPSEY） [10]