核心产品管线进展 - Setrusumab治疗成骨不全症的关键三期Orbit和Cosmic研究数据预计在2025年底公布，最终分析阈值分别为p<0.039和p<0.05 [1][6] - 公司正在欧洲积极进行Setrusumab的商业化准备工作，包括继续SATURN项目并将市场研究活动扩展到北欧和比荷卢地区 [6] - 针对alvelestat的潜在合作伙伴讨论仍在进行中 [2] - 2025年8月，公司与āshibio就vantictumab达成授权协议，公司保留欧洲商业权利，āshibio获得美国及世界其他地区的商业化权利 [2][6] 2025年第三季度财务表现 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为4870万美元，较2024年12月31日的6980万美元有所下降 [9][16] - 第三季度研发费用从2024年同期的320万美元增至430万美元，增加110万美元，主要由于setrusumab和alvelestat项目支出增加 [5] - 第三季度总务及行政费用从2024年同期的620万美元降至600万美元，减少20万美元，主要因专业费用降低 [8] - 第三季度净亏损为700万美元，较2024年同期的1500万美元显著收窄，主要反映1000万美元的经营亏损和190万美元的外汇交易收益 [8][19] 公司财务状况与展望 - 基于当前运营计划，现有4870万美元现金预计足以支持公司运营至2027年，该指引未包含潜在alvelestat合作带来的付款 [9] - 截至2025年9月30日，公司已发行普通股795,484,404股，ADS等价物为159,096,880份，每份ADS代表五股普通股 [10] - 公司与Ultragenyx关于setrusumab的合作包括最高可达2.45亿美元的潜在额外里程碑付款以及销售特许权使用费 [11]