法律调查启动 - 律师事务所Bragar Eagel & Squire正在调查Praxis Precision Medicines Inc (NASDAQ:PRAX)是否违反联邦证券法或从事其他非法商业行为 [1] 股价下跌事件 - 2025年8月4日公司公布2025年第二季度财务业绩及抗癫痫药物vormatrigine中期研究结果 [2] - 研究显示61名患者中36名出现治疗相关不良事件 近四分之一参与者退出研究 [2] - 消息公布后公司股价单日下跌3美元 跌幅达5.55% 收盘报51.09美元 [3] 投资者参与方式 - 受影响投资者可通过电话(212) 355-4648或邮箱investigations@bespc.com联系Brandon Walker或Marion Passmore进行法律咨询 [4][7] - 律师事务所提供免费咨询 代表个人和机构投资者处理证券诉讼案件 [5]

公司调查 - Schall Law Firm宣布对Praxis Precision Medicines Inc (NASDAQ: PRAX)涉嫌违反证券法的行为展开调查 [1] - 调查重点为公司是否发布虚假或误导性声明及未披露关键投资者信息 [2] 财务与临床结果 - Praxis于2025年8月4日公布2025年第二季度财报 同时披露抗癫痫药物vormatrigine的中期临床试验结果 [2] - 超半数患者出现治疗相关不良事件 近25%受试者中止用药 [2] - 消息公布当日公司股价下跌超5% [2] 法律行动 - Schall Law Firm为全球投资者提供证券集体诉讼和股东权利诉讼服务 [3] - 受损失的股东可通过电话、网站或邮件联系该律所参与调查 [3][5]

公司动态 - 律师事务所Pomerantz LLP正在调查Praxis Precision Medicines公司是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - 调查涉及公司及其部分高管和/或董事 [1] 财务表现 - 公司于2025年8月4日发布2025年第二季度财务业绩 [3] - 股价当日下跌3美元/股，跌幅5.55%，收于51.09美元/股 [3] 研发进展 - 公司披露抗癫痫药物vormatrigine的中期研究结果 [3] - 61名患者中有36名出现治疗引起的不良事件，不良事件发生率为59% [3] - 近四分之一参与者（约24.6%）中止研究 [3] 法律事务 - Pomerantz LLP在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办事处 [4] - 该律所专长于公司、证券和反垄断集体诉讼领域 [4] - 律所创始人Abraham L Pomerantz被誉为集体诉讼领域的先驱 [4] - 该律所已为集体诉讼成员追回多项数百万美元的损害赔偿 [4]

公司动态 - Praxis Precision Medicines因涉嫌证券欺诈或其他非法商业行为正接受Pomerantz LLP调查 [1] - 公司公布2025年第二季度财务业绩及抗癫痫药物vormatrigine的中期研究结果 [3] - 61名患者中有36名出现治疗相关不良事件 近四分之一参与者退出研究 [3] - 消息公布后公司股价单日下跌3美元(跌幅555%) 收盘价报5109美元 [3] 市场反应 - 药物临床试验数据负面导致股价显著下跌 反映市场对研发进展的敏感度 [3] 法律事务 - Pomerantz LLP作为专业证券集体诉讼律所 已代表投资者启动调查程序 [1][4] - 该律所在纽约、芝加哥、伦敦等多地设有办公室 拥有85年证券集体诉讼经验 [4]

公司动态 - 律师事务所Pomerantz LLP正在调查Praxis Precision Medicines公司是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - 公司于2025年8月4日发布2025年第二季度财务业绩并披露抗癫痫药物vormatrigine的中期研究结果 [2] - 研究显示61名患者中有36名出现治疗引发的不良事件 近四分之一参与者退出研究 [2] 市场反应 - 消息公布后公司股价单日下跌3美元 跌幅达5.55% [3] - 股价收于每股51.09美元 创下显著单日跌幅记录 [3] 背景信息 - Pomerantz LLP在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办事处 专长于公司证券和反垄断集体诉讼 [4] - 该律所历史上曾为客户追回多个数百万美元的损害赔偿金 在证券集体诉讼领域具有领先地位 [4]

公司财务与临床进展 - 公司公布2025年第二季度财务业绩及抗癫痫药物vormatrigine中期临床试验结果 [3] - 临床试验中61名患者有36名出现治疗相关不良事件 患者退出率接近25% [3] 股价表现 - 公告发布后公司股价单日下跌3美元 跌幅达5.55% [4] - 2025年8月4日收盘价报51.09美元 [4] 法律调查动态 - Portnoy律师事务所宣布对可能存在的证券欺诈行为展开调查 [1] - 该律所拟代表投资者提起集体诉讼 投资者可申请免费案件评估 [1][2] - 该律所累计为投资者追回超过55亿美元损失 [4]

Praxis Precision Medicines (PRAX -6.06%) is a clinical-stage biopharmaceutical company specializing in therapies for central nervous system (CNS) disorders. On August 4, 2025, it reported financial results for Q2 FY2025. The most notable news from the release was widening operational losses (GAAP), with no recognized revenue and sharply higher research spending. The company posted a GAAP loss per share of ($3.31), missing the consensus estimate of ($3.25) GAAP, with actual GAAP EPS reported as ($3.39), and ...

核心观点 - 公司公布了RADIANT研究的积极结果，vormatrigine在8周内使局灶性癫痫发作(FOS)患者的中位发作频率降低了56.3%，22%的患者在最后28天达到100%无发作[1][3] - 公司启动了针对发育性和癫痫性脑病(DEEs)的两个注册研究：EMERALD(针对广泛DEEs)和EMBRAVE3(针对SCN2A功能获得性突变)[1] - relutrigine获得美国FDA突破性疗法认定，用于治疗SCN2A和SCN8A DEEs相关癫痫发作，有望加速开发进程[1][6] - 截至2025年6月30日，公司拥有4.466亿美元现金及投资，预计资金可支持运营至2028年[5] 临床项目进展 Vormatrigine项目 - RADIANT研究显示56.3%的中位发作频率降低，22%患者达到100%无发作，60%患者达到50%应答率[3] - POWER1研究(针对FOS)按计划进行，预计2025年第四季度完成[3] - POWER2研究(针对FOS)预计2025年第三季度启动，2026年下半年完成入组[3] - POWER3研究(评估单药治疗)预计2026年上半年启动[3] Relutrigine项目 - 获得FDA突破性疗法认定用于SCN2A和SCN8A DEEs[6] - EMBOLD研究队列1显示SCN2A和SCN8A DEEs患者在开放标签延长治疗中发作减少约90%，发作间隔从基线3天延长至11个月时的67天[6] - EMBOLD注册研究队列2正在进行，预计2026年上半年公布顶线结果[6] - EMERALD注册研究已启动，计划入组160名患者，预计2026年完成入组[6] Elsunersen项目 - EMBRAVE Part A研究继续入组16名患者，预计2026年上半年公布顶线结果[6] - EMBRAVE3注册研究已启动，队列1计划入组40名2-18岁患者[6] Ulixacaltamide项目 - Essential 3项目的两项3期研究已完成入组，预计2025年初秋公布顶线结果[6] 财务表现 - 截至2025年6月30日，现金及等价物为4.466亿美元，较2024年底的4.695亿美元减少2290万美元[5] - 2025年第二季度研发支出6300万美元，同比增长3570万美元[8] - 2025年第二季度一般及行政支出1310万美元，同比增长250万美元[9] - 2025年第二季度净亏损7110万美元，去年同期为3267万美元[10]

核心观点 - Vormatrigine在治疗局灶性癫痫发作的2期RADIANT研究中显示出优异的疗效和安全性 中位癫痫发作频率降低56.3% 22%患者实现100%无发作 54%患者在第一周即达到50%应答率 药物耐受性良好 具备成为同类最佳药物的潜力 [1][2][6] 临床数据表现 - 8周治疗期内癫痫发作频率中位数降低56.3% [1] - 约22%患者在治疗最后28天内实现100%癫痫发作完全消除 [1] - 超过54%患者在治疗第一周即达到50%应答率 显示快速起效特性 [1] - 药物整体耐受性良好 安全性特征持续表现优异 [1] 产品差异化优势 - 唯一针对全市场开发的一线治疗药物 目标覆盖美国超300万常见癫痫患者群体 [2] - 具备快速起效 无需滴定 每日一次口服 无需伴餐服用 药物相互作用风险低等差异化特性 [2] - 临床前数据显示对疾病状态钠通道超兴奋性具有优越选择性 在最大电休克模型中显示前所未有的强效作用 [6] 研发进展与规划 - 关键性12周POWER1研究预计在2025年第四季度完成 [2] - 基于RADIANT研究结果 预计很快启动POWER2研究 [2] - 完整研究结果将提交2025年12月美国癫痫学会年会作为最新突破摘要 [4] - 额外数据将于2025年8月31日在第36届国际癫痫大会上展示 [4] 专家评价 - 纽约大学朗格尼健康中心综合癫痫中心主任Jacqueline French教授认为该研究初步结果令人鼓舞 有望为患者提供新的有效治疗选择 [3] - 尽管现有钠通道疗法已用于治疗局灶性癫痫 但该领域仍有巨大改进空间 新一代钠通道阻断剂可能代表重要进步 [3] 公司背景 - Praxis为临床阶段生物制药公司 专注于将遗传学见解转化为中枢神经系统疾病疗法 [7] - 公司通过专有小分子平台Cerebrum和反义寡核苷酸平台Solidus构建多元化CNS产品组合 拥有4个临床阶段候选产品 [7]

公司公告与财务安排 - 公司将于2025年8月4日美股开盘前公布vormatrigine的RADIANT试验顶线结果及2025年第二季度财务业绩 [1] - 公司将于同日上午8:30（美国东部时间）举办网络直播 可通过注册链接或官网投资者栏目参与 [2] - 网络直播录像将在公司官网保留90天 [2] 公司业务与研发方向 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于通过遗传学见解开发治疗中枢神经系统疾病疗法 [1][3] - 核心研究方向为神经元兴奋-抑制失衡相关疾病 涵盖罕见与常见神经系统疾病 [3] - 拥有专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸平台Solidus™ 构建多模式CNS产品组合 [3] - 当前研发管线覆盖癫痫和运动障碍领域 包含4个临床阶段候选产品 [3]