LOS ANGELES, Aug. 14, 2025 /PRNewswire/ -- The Schall Law Firm, a national shareholder rights litigation firm, announces that it is investigating claims on behalf of investors of Praxis Precision Medicines, Inc. ("Praxis" or "the Company") (NASDAQ: PRAX) for violations of the securities laws.The investigation focuses on whether the Company issued false and/or misleading statements and/or failed to disclose information pertinent to investors. Praxis announced its Q2 2025 financial results on August 4, 2025. ...

公司动态 - Praxis Precision Medicines因涉嫌证券欺诈或其他非法商业行为正接受Pomerantz LLP调查 [1] - 公司公布2025年第二季度财务业绩及抗癫痫药物vormatrigine的中期研究结果 [3] - 61名患者中有36名出现治疗相关不良事件 近四分之一参与者退出研究 [3] - 消息公布后公司股价单日下跌3美元(跌幅555%) 收盘价报5109美元 [3] 市场反应 - 药物临床试验数据负面导致股价显著下跌 反映市场对研发进展的敏感度 [3] 法律事务 - Pomerantz LLP作为专业证券集体诉讼律所 已代表投资者启动调查程序 [1][4] - 该律所在纽约、芝加哥、伦敦等多地设有办公室 拥有85年证券集体诉讼经验 [4]

Investors can contact the law firm at no cost to learn more about recovering their losses LOS ANGELES, Aug. 05, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Portnoy Law Firm advises Praxis Precision Medicines, Inc. (“Praxis” or “the Company”) (NASDAQ: PRAX) investors that the firm has initiated an investigation into possible securities fraud and may file a class action on behalf of investors. Praxis investors that lost money on their investment are encouraged to contact Lesley Portnoy, Esq. Investors are encouraged to cont ...

RADIANT study with vormatrigine in focal onset seizure (FOS) patients over eight weeks demonstrated 56.3% median reduction in seizure frequency from baseline, with 22% at 100% seizure reduction in last 28 days Initiated two registrational studies for Developmental and Epileptic Encephalopathies (DEEs) programs: EMERALD for broad DEEs with relutrigine and EMBRAVE3 for SCN2A Gain-of-Function (GoF) with elsunersen Relutrigine granted U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for the treatment of seizures asso ...

市场机会 - Vormatrigine针对3.5百万常见癫痫患者的市场机会超过25亿美元[20] - Relutrigine针对超过20万高癫痫负担的发育性癫痫患者的市场机会超过30亿美元[20] - Elsunersen针对约2000名SCN2A基因特征的发育性癫痫患者的市场机会超过5亿美元[20] 临床试验结果 - Vormatrigine在临床试验中实现了100%的患者反应率，且在治疗后达到3-13倍的MES EC50暴露[29] - Relutrigine在28天周期内显示出显著的癫痫发作减少和前所未有的无发作状态[41] - EMBOLD Cohort 1研究显示，使用Relutrigine治疗的患者在持续暴露下实现了高达90%的中位数癫痫发作减少[58] - 在EMBOLD Cohort 1中，70%的患者在基线时稳定使用钠通道阻滞剂，且不良事件大多为轻度至中度[59] - EMBOLD Cohort 1结果显示，患者的无癫痫发作天数在治疗期间显著增加，达到最高63天[61] - 在EMBOLD Cohort 1中，57%的患者在警觉性方面表现出改善，71%的患者在癫痫发作严重性和强度方面有所改善[63] - Elsunersen在SCN2A GoF患者中显示出39%至43%的癫痫发作减少，且无不良事件被认为与研究药物相关[82] 未来展望 - 预计POWER1研究的顶线结果将在2025年下半年公布[40] - EMBOLD Cohort 2的顶线结果预计在2026年上半年公布，2026年将提交新药申请(NDA)[17] - 预计EMERALD广泛发育性癫痫研究将在2025年中期启动[17] - 2025年下半年将开始POWER2的入组[17] - 预计2025年第三季度将公布Essential3研究的顶线结果[117] - 2026年将提交SCN2A GoF的NDA申请[117] - PRAX-100 SCN2A LoF的候选声明预计在2025年中发布[118] 现金流与市场动态 - 公司的现金流预计将持续到2028年[6] - 当前美国发展性和癫痫性脑病（DEE）市场患者超过200,000人，预计未来几年将随着护理和诊断的改善而增加[48] 新产品与技术研发 - Solidus的临床前产品组合预计将在2026年进入临床试验[100] - EMBRAVE Part A支持注册包，显示出Elsunersen的临床意义[86] - EMBOLD Cohort 2设计为关键研究，以确认Relutrigine的疗效[65] - EMBRAVE3注册试验将扩展治疗至出生时，涵盖系统性年龄基础的患者[93] 医生与患者管理 - 40%的患者在神经科医生处未接受治疗[108] - 85%的神经科医生就寻求ET治疗的患者进行就诊[108] - 近一半的神经科医生很少将ET患者转诊给专科管理[108] 评估与研究 - Essential3研究的主要终点与FDA一致，评估日常生活活动的改善[111] - TETRAS ADL量表的总分为33，评估患者日常活动能力[109] - Ulixacaltamide在Essential3研究中进行两项研究，分别为安慰剂对照平行组研究和随机撤药研究[113]

公司进展与财务概览 - 公司在未来12个月内将有6项主要研究结果公布，涉及4个研发项目[1] - 计划在2025年中期启动两项关键性研究：EMERALD针对广泛性DEEs使用relutrigine，EMBRAVE3针对SCN2A GoF使用elsunersen[1] - 截至2025年3月31日，公司现金及投资总额为4.72亿美元，预计资金可支持运营至2028年[1][6] - 2025年第一季度净亏损6930万美元，研发支出6080万美元，同比增长3380万美元[8][10] 核心产品管线进展 Cerebrum™小分子平台 - Vormatrigine在癫痫治疗中展现出最佳安全性特征，新数据显示无食物效应且剂量耐受性更高[1] - RADIANT研究(FOS和广泛性癫痫)预计2025年中期公布顶线结果，POWER1研究(耐药性FOS)预计2025年下半年公布结果[3] - Vormatrigine在45mg MAD队列中显示出20倍于MES EC50的暴露量，是目前抗癫痫药物中最高的[3] - EMPOWER注册研究已登记超过3000名患者，作为RADIANT和POWER1研究的患者来源[3] Solidus™ASO平台 - Elsunersen用于SCN2A GoF-DEE：EMBRAVE Part A研究持续入组，预计2026年上半年公布顶线结果[5] - EMBRAVE3注册研究计划2025年中期启动，将评估1-18岁患者，主要终点为癫痫发作频率降低[5] - 2025年计划为早期ASO治疗项目提名开发候选药物，包括PRAX-080、PRAX-090和PRAX-100[5] 其他在研产品 - Relutrigine用于DEEs：EMBOLD注册研究队列2持续入组，预计不晚于2026年上半年公布顶线结果[5] - Ulixacaltamide用于特发性震颤：Essential3研究1和2预计2025年第三季度完成，将决定是否提交NDA[5] - Relutrigine已获得FDA三项罕见儿科疾病认定：SCN1A癫痫、SCN2A和SCN8A DEEs[5] 财务数据 - 2025年第一季度现金及等价物增加250万美元，主要来自普通股发行净收益[6] - 研发费用同比增长125%，主要来自Cerebrum™平台支出增加2990万美元[8] - 一般及行政费用同比下降140万美元，主要因人员相关费用减少280万美元[9] - 截至2025年3月31日，公司普通股流通股为2030万股[10]