财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度研发费用（不计折旧、摊销和股份支付费用）为55万美元，2020年同期为81万美元，减少主要归因于研发部门专业费用减少以及税务机关评估和函件后前期准备金的转回 [24] - 2021年第三季度一般行政费用（不计股份支付费用）为290万美元，2020年同期为110万美元，增长是由于与Grace Therapeutics交易相关的法律、税务、会计和其他专业费用增加 [25] - 2021年第三季度经营活动亏损为360万美元，2020年同期为800万美元，减少主要由于研发和销售营销费用减少，但被一般行政费用增加所抵消 [25] - 2021年第三季度公司确认了530万美元的减值费用，其中370万美元与无形资产相关，160万美元与生产实验室设备相关 [26] - 2021年第三季度净收入为100万美元，约合每股0.03美元，2020年同期净亏损为610万美元，每股亏损0.52美元，增长主要源于衍生认股权证负债公允价值减少带来的450万美元收益以及TRILOGY III期临床试验项目研发费用减少 [26] - 截至2021年9月30日，现金等价物和短期投资总计5080万美元，2020年9月30日现金及现金等价物为1160万美元 [26] - 公司通过发行1820万股完成与Grace Therapeutics的合并，价值6080万美元，交易完成后确认了6520万美元的收购无形资产，主要与开发资产相关 [27][28] 各条业务线数据和关键指标变化 GTX - 104 - 正在进行针对GTX - 104的关键药代动力学（PK）桥接研究，预计2022年上半年公布结果，若结果积极，计划于2022年下半年开展III期安全性研究 [12][15] - 该药物用于治疗蛛网膜下腔出血（SAH），美国每年约有5万名患者，潜在市场规模超3亿美元 [16] GTX - 101 - 已获得欧洲、中国和墨西哥专利局授予的物质组成专利，用于治疗带状疱疹后神经痛（PHN），美国每年约有15万名患者，潜在市场规模约4亿美元 [18][19] - 计划于2022年进行单次和多次递增剂量（SAD MAD）研究，并在年底公布结果，随后启动II期研究 [20] GTX - 102 - 获得日本专利局授予的物质组成专利，用于改善共济失调毛细血管扩张症（A - T）的神经症状，美国每年约有4300名患者，潜在市场规模约1.5亿美元 [20][21] - 近期计划进行PK桥接研究，预计年底公布结果，若试验成功，将迅速开展III期安全性和有效性试验 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - SAH在美国每年影响约5万名患者，潜在市场规模超3亿美元 [16] - PHN在美国每年影响约15万名患者，潜在市场规模约4亿美元 [19] - A - T在美国每年影响约4300名患者，潜在市场规模约1.5亿美元 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司完成与Grace Therapeutics的合并，成为专注于罕见和孤儿疾病的临床阶段专业制药公司，拥有多元化技术和产品组合 [11] - 专注推进临床管线，重点开展GTX - 104的PK研究和后续III期研究，以及GTX - 101和GTX - 102的相关研究 [12][20][22] - 对于GTX - 104和GTX - 102，计划通过小型、有针对性的商业团队直接覆盖美国主要治疗中心；对于GTX - 101，计划在美国寻求商业合作伙伴，并在全球范围内为所有药物资产寻求合作机会 [36][37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为现有现金至少可支持2年运营，足以完成GTX - 104的III期开发，并显著推进GTX - 102和GTX - 101的研发 [27][42] - 管理层对GTX - 104的PK研究结果持乐观态度，认为若研究成功，将为公司带来重要催化剂，有望获得FDA批准 [15][50] - 公司将通过参加会议、接受采访和发表文章等方式加强与投资者的沟通，提高公司价值 [48] 其他重要信息 - 公司提交了与现有市价出售（ATM）融资工具相关的招股说明书补充文件，恢复了7500万美元的可用额度，但暂无使用计划，仅会谨慎和机会性地使用，以减少股东稀释 [28][29] - GTX - 104已获得FDA孤儿药指定，若III期研究显示与口服尼莫地平相似的安全性，公司将使用该指定和505(b)(2)途径提交新药申请（NDA） [17][18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请阐述PK研究的重要性以及GTX - 104 III期研究的预期时间 - 公司表示PK研究是关键试验，目的是比较IV输注的GTX - 104与口服尼莫地平的血药水平，若结果积极，可直接进入III期安全性研究；PK研究正在进行，预计2022年上半年出结果，下半年开展III期研究 [34] 问题2: GTX - 104获批后的商业策略是什么 - 公司计划针对GTX - 104和GTX - 102，通过小型、有针对性的商业团队直接覆盖美国主要神经重症监护中心和治疗A - T的中心；对于GTX - 101，由于市场较大且主要由初级保健医生处方，将在美国寻求商业合作伙伴，并在全球范围内为所有药物资产寻求合作机会 [36][37][38] 问题3: 公司如何部署现有现金以及相关计划 - 目前难以精确估计每个项目的总成本，但现有现金足以完成GTX - 104的III期开发，并显著推进GTX - 102和GTX - 101的研发 [42] 问题4: CaPre项目的进展如何，之前关注CaPre的投资公司是否还在关注 - 公司表示正在继续评估CaPre的多个战略选项，并将持续更新进展；对于投资公司的覆盖情况，希望在近期获得更多分析师覆盖，但无法确定时间 [45] 问题5: 对于反向股票分割，公司未来有何计划来弥补股东损失，之前采取了哪些措施 - 公司曾与纳斯达克合作试图推迟反向分割的实施，希望市场对合并消息做出积极反应，但未能如愿；目前公司将专注于执行，通过推进各项研究展示公司价值，并加强与投资者的沟通和教育 [47][48] 问题6: 如何看待GTX - 104和GTX - 102的商业潜力，不同地区有何差异，目标处方医生是谁，以及从PK研究到安全性研究再到2023年的市场推广计划 - 公司表示GTX - 104的市场集中在美国约400个综合和高级卒中中心，通过小型、经验丰富的医院销售团队可覆盖大部分市场，且该药物在欧洲也有潜在价值，计划寻求合作机会；GTX - 102市场较小，美国约有十几个治疗中心，同样可通过小型销售团队覆盖，也计划与国际生物制药公司合作拓展国际市场 [53][54] 问题7: 请介绍GTX - 104 III期关键安全性研究的设计和预计公布时间 - 初步讨论显示III期研究可能需要约100名患者，重点关注安全性；虽然不是以结果为导向的试验，但公司希望收集药物经济学终点数据，如减少护理时间、降低用药错误、减少抢救治疗需求和缩短ICU住院时间等，并计划发表相关数据 [56][57]