市场潜力 - Acasti的GTX-104、GTX-102和GTX-101在美国的可寻址市场估计为20亿美元[3] - SAH患者的平均住院费用约为22万美元，SAH每年影响约5万名患者，代表超过3亿美元的可寻址市场[7][8] - Acasti的GTX-102针对的A-T患者在美国约有4300名，潜在市场为1.5亿美元[18] - GTX-101的市场潜力在美国的总可寻址市场估计为4亿美元，仅针对带状疱疹后神经痛[33] 研发进展 - GTX-104的IV配方在1.22 mg/hr的输注速率下，生物利用度为100%，而口服形式仅为13%[11] - GTX-102在临床试验中，口服倍氯米松显著降低了国际共济失调评分量表（ICARS）总分，P值为0.01，变化中位数为-13分[19][22] - GTX-104的临床试验预计在2022年上半年完成PK桥接研究，2022年下半年开始三期安全性研究[14] - Acasti预计在2022年下半年完成GTX-102和GTX-101的关键里程碑[39] 财务状况 - Acasti截至2021年9月30日，现金储备约为5000万美元，预计可支持GTX-104的NDA提交及其他药物候选者的关键里程碑[3] - 截至2021年12月31日，Acasti的市场资本为5580万美元，现金余额约为5000万美元[40] 产品创新 - Acasti的GTX-102为A-T患者提供了一种新型的口腔喷雾剂，剂量为Zannolli试验中口服倍氯米松溶液的1/70，可能减少副作用[24] - GTX-102口腔喷雾剂的药代动力学参数显示，C max为158.17 ng/mL，AUC last为851.16 ng*hr/mL[26] - GTX-102的相对生物利用度为103.70%[26] - GTX-102的剂量仅为β-氟氯噻吨口服溶液的1/70，效果相当[27] - GTX-101的目标是治疗由带状疱疹病毒引起的后带状疱疹神经痛，提供比标准护理更大的便利性和更快的起效时间[5] 知识产权 - Acasti拥有超过40项全球专利，提供2036年以后的市场独占权[3] - Acasti拥有超过40项已授予和待审专利，提供2036年后的市场独占权[43] 其他信息 - Acasti的505(b)(2)监管路径可降低开发和商业化的风险和成本[43] - Acasti的领导团队经验丰富，具备强大的行业背景[41]