财务数据和关键指标变化 - 截至2021年12月31日财年结束时，公司现金总计1300万美元，相比2020年12月31日的320万美元增加了1730万美元，这是由于首次公开募股带来的资金，但被250万美元的IPO相关成本和2021年约500万美元的运营相关支出所抵消 [17] - 2021年12月31日结束的财年，融资活动提供的现金约为1480万美元，归因于首次公开募股的净收益；2020年12月31日结束的财年，融资活动提供的现金约为400万美元，归因于私募配售的净收益 [17][18] - 2021年12月31日结束的财年，研发费用为200万美元，相比2020年的220万美元有所减少，主要是由于咨询费用降低，部分被2b期试验开始带来的更高制造成本所抵消；2021年第四季度研发费用为70万美元，相比2020年第四季度的50万美元有所增加，是因为2b期试验相关成本 [18] - 2021年12月31日结束的财年，一般及行政费用为1080万美元，相比上一年的240万美元大幅增加，主要是由于非现金股票薪酬以及专业费用、保险和法律成本的增加；2021年第四季度一般及行政费用为190万美元，相比2020年第四季度的60万美元增加，主要归因于员工薪酬成本以及专业费用、保险和法律成本的增加 [19] - 2021年第四季度，公司净亏损260万美元，即每股摊薄亏损0.26美元，相比上一年同期的净亏损110万美元（每股摊薄亏损0.16美元）有所增加；2021年全年，公司亏损1270万美元，即每股摊薄亏损1.49美元，相比2020年的净亏损460万美元（每股摊薄亏损0.74美元）增加 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务为抗生素研发，在第四季度开始了领先抗生素候选药物ibezapolstat针对艰难梭菌感染患者的2b期临床试验，这是一项一对一随机、非劣效性、双盲试验，将口服ibezapolstat与口服万古霉素（治疗艰难梭菌感染的标准疗法）进行对比，共涉及64名患者 [7] - 2b期试验的主要终点是治疗第12天艰难梭菌感染的临床治愈，次要终点是第38天随访时的持续临床治愈，还有一个探索性终点是比较试验中ibezapolstat组和万古霉素组对微生物群的影响 [7] - 公司第二款DNA聚合酶3C抑制剂ACX - 375处于临床前先导优化阶段，公司有足够现金完成2b期试验并继续推进ACX - 375的开发 [8] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司有积极的业务发展计划，涉及地域许可协议，目前处于临床前阶段的第二款产品候选药物ACX 375也在考虑范围内，公司会在继续进行2b期试验患者招募的同时保持积极推进 [29] - 行业竞争方面，辉瑞在疫苗研究中未达到主要终点，但其表示会继续留在该领域，开发针对艰难梭菌多次复发病例的利基产品；Summit Therapeutics在3期项目中主要终点失败且其修改的主要终点未获FDA批准，不再有竞争力；Sanofi在2017年其艰难梭菌疫苗失败；Finch Therapeutics的微生物群项目处于临床搁置状态，而公司2a期试验的复发率为0%，相比之下具有优势 [24][26][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对自身强大的基本面感到非常乐观，对2021年第四季度和全年的持续进展感到满意，并期待在2022年延续这一势头 [21] 其他重要信息 - 2021年11月，公司与休斯顿大学药学院教授Kevin Garey合作发起了一项实验室研究，旨在通过体外和离体分析比较ibezapolstat与其他治疗艰难梭菌感染的抗生素对微生物群的影响 [9] - 2021年，公司在三个著名的国际科学会议上展示了ibezapolstat对肠道微生物群有益影响的额外数据，这些数据表明使用ibezapolstat可能对微生物群有益，并预测在后期试验中患者预后良好，复发率低 [10][11][12] - 2021年10月，公司一篇题为《推进一种有前景的抗艰难梭菌抗菌药物》的文章发表在《自然生物制药》上 [13] - 2021年8月，Health Holland向莱顿大学医学中心授予了约50万美元的赠款，用于与公司合作研究多药耐药细菌DNA聚合酶IIIC与新型抗菌剂复合物的三维结构，该研究旨在加速公司ACX - 375项目的先导产品候选物选择 [13][14] - 2021年6月公司完成首次公开募股，筹集了1725万美元的总收益；11月，Maxim Group通过其研究分析师Jason McCarthy博士对公司发起了独立研究覆盖 [15] - 2021年公司参加了多个医疗保健会议，第三季度加入了罗素微型股指数，提升了公司的企业形象和投资者关系形象 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请谈谈该领域近期的挑战以及公司在竞争格局中的位置 - 公司认为辉瑞疫苗研究未达主要终点、Summit Therapeutics 3期项目失败等情况为公司开辟了通往一线治疗的道路，辉瑞虽会留在该领域开发利基产品，但这也显示了市场规模大，对公司来说是业务发展机会；Summit Therapeutics不再有竞争力，可能只能在利基市场发展；Sanofi疫苗失败，Finch Therapeutics项目处于临床搁置状态，而公司2a期试验复发率为0%，具有优势 [24][26][27] 问题2：除辉瑞外，公司还有哪些潜在的业务发展活动，包括地区性合作 - 公司有积极的业务发展计划，涉及地域许可协议，ACX 375也在考虑范围内，公司会在继续进行2b期试验患者招募的同时保持积极推进 [29] 问题3：从标签或潜在标签的角度看，ibezapolstat是否有机会在优越性方面或与微生物群相关方面脱颖而出 - 公司在2b期试验中有探索性终点比较ibezapolstat和万古霉素对微生物群的影响，期望在2b期成功后与FDA会面时利用这些数据在3期试验中设置更广泛的微生物群比较终点；若2b期试验达到非劣效性，统计学家将进行优越性分析，这些数据也将用于与FDA合作设计3期试验 [31][32] 问题4：关于《巴斯德法案》有什么进展 - 近期有抗菌工作组会议和国会通过的综合法案，但由于乌克兰冲突，《巴斯德法案》的拨款被国防开支取代，该法案虽仍在优先列表上，但可能需要比预期更长时间才能通过，不过公司还有其他优先事项，如来自美国国立卫生研究院的非稀释性赠款、潜在的预付款和地域许可协议 [34][35]