财务数据和关键指标变化 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在2019年将NY - ESO资产转让给GSK后，对完全自主拥有的资产进行1期试验剂量递增，此前无RECIST响应，后在滑膜肉瘤中报告了ADP - A2M4令人信服的初步响应数据，启动2期SPEARHEAD - 1试验并计划在2022年将该产品商业化 [11] - 今年1月公司在4种新肿瘤适应症中观察到RECIST响应，其中2例来自下一代SURPASS试验和放射子研究首次给药的患者，另1例来自ADP - A2AFP试验达到目标剂量首次给药的患者，该患者靶病灶减少100% [12] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司进行组织变革，年初宣布组建新的研发团队，包括早期和晚期开发小组，以改善管道流程和决策过程 [6][8] - 加快临床试验执行，推动ADP - A2M4在2022年进入肉瘤市场，并在其他实体瘤适应症中证明其有效性 [6] - 开展合作，与Astellas达成干细胞衍生同种异体T细胞疗法的共同开发和商业化协议，拓展自体SPEAR T细胞管道之外的机会 [6][14] - 加强制造能力建设，投资超五年，目前具备为所有现有和计划中的临床试验提供细胞的能力，并在英国建立载体库存以支持试验 [15][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是变革性的一年，公司取得诸多成就，团队努力推动细胞疗法发展，有望为癌症患者带来变革性治疗 [5][17] - 公司已在5种不同实体瘤中观察到响应，证明有能力应对难治性癌症挑战，未来将在主要医学会议上提供数据更新 [17][18] 其他重要信息 - 公司领导层在2019年有变动，包括前首席执行官和联合创始人退休，今年1月Elliot Norry被任命为永久首席医疗官，4月Gavin Wood将担任首席财务官 [6][7][8] - 公司的干细胞衍生同种异体T细胞平台能够在不使用基质或饲养细胞、不使用人血清的情况下从干细胞生成T细胞，是该领域最先进的平台之一 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 1月更新中的两个未确认响应是否都为RECIST响应；公司希望在适当医学会议上展示何种信息；到今年年底公司从正在进行的研究中能学到什么 - 两个未确认响应在下次扫描时得到确认，公司不会再对个别患者进行评论 [21] - 公司计划在主要医学会议上公布信息，但因会议截止日期未过、接受通知未出，无法确定具体内容，今年目标是将平台潜力转化为特定领域有产品的证明 [22] - 公司采取三种方法将TCR活性转化为临床益处，目前看到的响应表明这些方法有效，Elliot Norry补充了PD - 1抑制剂联合试验、低剂量放射和CD8 - Alpha相关的转化和科学信息 [24][25][26] 问题2: 响应报告后行业热情是否有变化，患者参加试验筛查的速度如何，AFP试验队列3和M4试验的入组情况 - 公司不会提供特定试验的入组数据，但有响应会对患者招募和入组产生积极影响 [32] 问题3: 新闻稿中AFP试验队列1、2和队列3的安全更新分开列出，是否意味着会在独立会议上展示 - 这只是新闻稿的写法，1、2期主要是安全更新，最高剂量队列已有响应，报告内容会多于安全更新 [34] 问题4: 随着SPEARHEAD和SURPASS项目推进，这两个资产在公司平台的长期定位如何；公司的IPSC驱动平台与其他平台的区别 - SPEARHEAD项目一代产品在肉瘤中有明显疗效，应继续推进；SURPASS 1期试验旨在了解CD8的增量益处，一代和二代产品根据在患者中的效果发挥作用 [37][38][39] - 公司的同种异体平台有编辑和分化两个组件，编辑采用AAV基因编辑技术，分化采用无血清和无饲养细胞的专有工艺，具有独特知识产权和可扩展性 [41][42] 问题5: SPEAR T平台目前的安全性如何，正在进行的试验中监测哪些内容；团队变动后，迈向商业化时是否会增加人员 - 平台安全性总体表现出有利的风险收益比，常见不良事件与其他T细胞疗法类似，频率和严重程度可能低于CAR - T疗法，对化疗方案的调整增强了安全性，甲胎蛋白研究中未发现T细胞对非癌性肝脏的活性 [44][45] - 目前团队实力较强，迈向商业化时需要建立商业能力，公司已开始相关工作，暂不评论未来团队变动 [47] 问题6: 滑膜肉瘤疗效持久性的基准应如何考虑；GSK与另一家公司就TCR细胞疗法达成合作，对公司与GSK现有合作有何影响 - 已公布的数据显示滑膜肉瘤疗效持久性达9个月，未来医学会议将提供更新 [50] - 公司认为GSK会在该领域进行多笔投资，行业活动增加对各方有益，公司与GSK的合作进展顺利，GSK未来还有机会获得一个靶点，公司不排斥与GSK共享靶点，未来希望达成类似与Astellas的合作 [52][53][54] 问题7: 如何实现HLA独立T细胞技术的HLA独立性；干细胞衍生同种异体T细胞平台是否具备将干细胞分化为CD4和CD8 T细胞的能力 - HLA独立TCR平台能分离出识别细胞表面蛋白的TCR，其功能与TCR生理方式相同，公司利用噬菌体文库和TCR分离能力及相关测试专长实现该技术，未来会有更多公开信息 [57][58][59] - 公司能够将干细胞分化为CD4和CD8 T细胞，未来科学会议将讨论细胞功能 [59]