业绩总结 - ADVM-022在OPTIC试验中显示出持续的强效治疗反应，长期耐受性良好，安全性优越[7] - ADVM-022在2x10^11 vg/eye组中，67%的患者在最长随访68周内未接受补充抗VEGF注射[18] - ADVM-022在2x10^11 vg/eye组中，年化抗VEGF注射频率减少85%[19] - 在补充抗VEGF注射的患者中，平均最佳矫正视力（BCVA）变化为+3.2字母，中央视网膜厚度（CST）变化为-100.0微米[36] - ADVM-022在接受10次抗VEGF注射后，BCVA从63字母提高至69字母，且无需额外的aflibercept注射[46] - 在ADVM-022治疗后，患者的BCVA在24周时达到83字母，CST降至272微米[51] 用户数据 - OPTIC研究完成入组，共30名患者，计划在2021年第四季度启动PIVOTAL-a和PIVOTAL-b研究，均为450名患者[44] - 计划在两项研究中招募900名新诊断的湿性AMD患者，ADVM-022将以眼内注射方式给药[40] - INFINITY研究已完成入组，共34名患者，比较aflibercept的效果[44] 未来展望 - 公司计划在2024年提交ADVM-022的生物制剂许可申请（BLA）[44] - 预计2021年第四季度启动的两项研究将为ADVM-022的广泛适应症提供支持[41] - 公司致力于将眼科基因治疗确立为一次性治疗，以终生保护患者视力[56] - 公司拥有ADVM-022的全球权利，计划在未来进行更多临床试验[55] 新产品和新技术研发 - ADVM-022的主要目标是评估其在1年内对BCVA的影响，相较于每8周一次的aflibercept[38] - 研究显示，ADVM-022在治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）方面的潜力[44] - ADVM-022的剂量为2x10^11 vg/眼，显示出稳定的aflibercept生产[51] 负面信息 - 所有ADVM-022相关的眼部不良事件中，78%为轻度，22%为中度，未报告视网膜炎、脉络膜炎等严重不良事件[28] - ADVM-022在难治性患者中具有显著的解剖和视力改善[45]