财务数据和关键指标变化 - 截至2022年6月30日 公司现金 现金等价物和可交易证券为1967亿美元 基于当前运营计划 预计现有资金足以支持到2023年底的运营 包括潜在的NDA提交和reproxalap及ADX-2191的初步商业化 [16] - 2022年第二季度净亏损为1780万美元 每股亏损030美元 而2021年同期净亏损为1490万美元 每股亏损028美元 亏损主要来自临床试验和研发项目的成本 以及一般和行政费用 [17] - 2022年第二季度研发费用为1460万美元 较2021年同期的1150万美元增加了310万美元 主要由于外部临床和临床前开发成本以及药物产品制造支出的增加 [17] - 2022年第二季度一般和行政费用为310万美元 与2021年同期持平 总运营费用为1770万美元 较2021年同期的1450万美元有所增加 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要研究药物reproxalap计划在2022年下半年提交新药申请 该药物在干眼症治疗中表现出快速起效的潜力 并在临床试验中显示出显著的统计学优势 [7][8][9] - ADX-2191是公司用于治疗罕见但严重的视网膜疾病的研究药物 已获得FDA的孤儿药认定 预计2022年下半年将公布PVR的Phase 2 GUARD试验结果 并计划在2023年上半年公布视网膜色素变性的Phase 2试验结果 [11][12][13][14] - 公司的口服RASP调节剂平台ADX-629正在推进 预计2022年将报告急性酒精性肝炎的Phase 2临床试验结果 并启动Sjögren-Larsson综合征和微小病变性肾病的Phase 2试验 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2022年下半年提交reproxalap的NDA申请 并在干眼症和罕见视网膜疾病领域推进多个临床试验 预计2022年将进行两次pre-NDA会议和两次NDA提交 [15] - 公司认为reproxalap和ADX-2191具有明确的市场战略路径 能够在广泛市场和罕见疾病领域对患者护理产生积极影响 [15] - 公司在干眼症药物领域具有竞争优势 认为reproxalap是目前唯一处于后期或NDA阶段的干眼症新药资产 且有多家大型公司对该领域表现出浓厚兴趣 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为其现金储备足以支持到2023年底的运营 包括潜在的NDA提交和初步商业化 [16] - 公司对reproxalap的快速起效和安全性充满信心 认为其有望改变干眼症的治疗模式 [7][8][9] - 公司对ADX-2191在罕见视网膜疾病中的潜力表示乐观 认为其具有独特的商业化机会 [12][13] - 公司对ADX-629在系统性炎症疾病中的前景表示期待 认为其具有广泛的市场潜力 [14] 其他重要信息 - 公司计划在未来几周内参加多个投资者会议和医学会议 包括BTIG生物技术会议 Wainwright虚拟眼科会议和花旗银行年度生物制药会议 [18] - 公司预计将在2022年下半年与FDA进行Type B pre-NDA会议 讨论reproxalap的NDA提交细节 [11] - 公司计划在2022年下半年与FDA讨论ADX-2191的监管路径 并预计在2023年上半年公布视网膜色素变性的Phase 2试验结果 [13][14] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于ADX-629的乙醇毒性研究进展 - 公司正在进行ADX-629的乙醇毒性研究 旨在观察药物与乙醇代谢产物乙醛的相互作用 预计将根据试验结果选择进一步的研究路径 [23][24][25] 问题: ADX-2191在PVRL中的NDA提交要求 - FDA表示ADX-2191在PVRL中的NDA提交不需要临床试验 但需要提供足够的稳定性和安全性数据 [27][28] 问题: reproxalap的商业化策略 - 公司正在考虑三种商业化策略 包括与合作伙伴合作 自主推出或采用混合模式 具体选择将取决于市场条件和合作伙伴的可用性 [30][31][32] 问题: reproxalap的pre-NDA会议内容 - 公司计划在pre-NDA会议上讨论NDA提交的格式和细节 并询问FDA对其提交数据的看法 特别是关于症状和三个不同体征的广泛数据 [36] 问题: ADX-2191在PVR中的剂量和疗效 - 公司正在进行的GUARD试验中 患者接受的注射次数较多 但预计未来可能会减少注射频率 公司对试验的进展和患者的依从性表示满意 [39][40][41] 问题: ADX-2191的定价策略 - 公司尚未确定ADX-2191的定价策略 具体价格将取决于首先获批的适应症和市场研究结果 [45] 问题: ADX-629的临床试验准备 - 公司正在推进ADX-629的Phase 2临床试验 包括急性酒精性肝炎 慢性咳嗽 Sjögren-Larsson综合征和微小病变性肾病 预计将在2022年和2023年公布相关结果 [48][49] 问题: reproxalap的安全性试验进展 - 公司的reproxalap安全性试验进展顺利 预计将在pre-NDA会议上讨论数据的提交格式 目前患者对药物的依从性良好 [54] 问题: reproxalap在过敏性结膜炎中的监管路径 - 公司计划在reproxalap获批干眼症适应症后 提交过敏性结膜炎的补充NDA 预计INVIGORATE 2试验结果将在2023年公布 [58][59][60] 问题: ADX-2191在PVR中的监管路径 - 公司计划在GUARD试验结果公布后与FDA进行Type C会议 讨论PVR的NDA提交路径 预计将结合真实世界数据和GUARD试验结果 [60] 问题: ADX-629在Sjögren-Larsson综合征中的研究进展 - 公司正在与Dr Rizzo合作进行ADX-629的Sjögren-Larsson综合征研究 预计将在2023年公布试验结果 [62][63] 问题: ADX-2191的PK/PD问题 - 公司认为ADX-2191的PK/PD问题不是主要关注点 重点在于其安全性 特别是其与玻璃体兼容的独特配方 [65][66] 问题: reproxalap和ADX-2191的销售策略 - 公司认为reproxalap和ADX-2191的销售策略存在一定协同效应 但两者的目标医生群体不同 特别是ADX-2191主要针对治疗罕见视网膜疾病的医生 [68][69]