财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度研发费用为770万美元，2020年同期为660万美元，增加110万美元，主要因临床开发和制造成本增加，部分被人事相关成本和临床前成本下降抵消 [15] - 2021年第一季度一般及行政费用为310万美元，2020年同期为300万美元 [15] - 2021年第一季度净亏损为1130万美元，合每股亏损0.25美元；2020年第一季度净亏损为990万美元，合每股亏损0.34美元 [15] - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物为1.384亿美元，公司认为现有资金足以支持到2023年底的预计运营费用 [14][15] - 自年初以来，公司通过两次包销公开发行共获得超过1.87亿美元的净收益，其中上个月的发行获得1.25亿美元的总收益 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 眼科药物业务 - Reproxalap在过敏性结膜炎的3期INVIGORATE试验中，在患者报告的眼部瘙痒主要终点、研究者评估的眼部发红关键次要终点、患者报告的眼部流泪和总眼部严重程度评分次要终点上均显著优于安慰剂，所有预设时间点p值均小于0.0001 [6][8] - Tranquility和Tranquility 2试验正在进行患者招募，预计各臂招募约100名患者，有望在今年下半年公布顶线结果，主要终点为眼部发红 [9][10] 全身性疾病药物业务 - ADX - 629在哮喘、银屑病和COVID - 19的2期临床试验初步结果预计在今年下半年公布 [11] 视网膜疾病药物业务 - ADX - 2191用于增生性玻璃体视网膜病变的试验正在进行患者招募，预计今年完成招募，明年某个时间公布PVR GUARD I试验结果 [34][35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进领先项目商业化，开发满足未满足医疗需求的新型免疫介导疗法 [16] - 公司将继续推进RASP抑制相关项目的开发，包括视网膜和全身性疾病项目 [12][19] - 公司会评估内部推出和合作推出Reproxalap的利弊，也会考虑外部合作和授权新资产 [19][40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是催化剂丰富的一年，INVIGORATE试验结果令人鼓舞，对Reproxalap在干眼症的Tranquility和Tranquility 2试验充满信心 [6][9] - 公司对ADX - 629的潜力感到兴奋，期待其2期试验结果 [27][29] - 公司认为RASP抑制作为一种系统方法，在治疗多种疾病上有疗效和安全优势 [27][28] 其他重要信息 - 公司计划在今年下半年与FDA会面，讨论INVIGORATE试验结果和新药申请提交事宜 [9] - 公司预计在不久的将来提交RASP视网膜项目的IND申请，并有望明年进入临床试验 [36] - 公司将参加下个月的Jefferies虚拟医疗保健会议 [61] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 现金充裕情况下，公司在哪些管线领域会加大关注，是否有BDM&A计划 - 公司管线资产丰富，募集资金将用于RASP抑制项目和视网膜项目的持续开发，也会寻找合适资产进行评估和授权 [19][20] 问题2: Tranquility 2启动前需要哪些步骤 - Tranquility 2与Tranquility 1相同，启动只是时间安排问题，因Tranquility入组队列表现良好，预计无需调整分析计划 [22] 问题3: 在与FDA的预NDA会议上，是否希望同时讨论干眼症和过敏性结膜炎项目 - FDA通常希望一次讨论一个项目，公司会询问FDA对两个项目NDA提交的意见，预计下半年会明确提交机制 [24] 问题4: ADX - 629与Reproxalap的关系，以及如何确定两者优先治疗的适应症 - ADX - 629和Reproxalap结构相关，采用系统方法靶向多种小分子炎症介质，目前难以确定优先适应症，需等待试验结果 [27][29] 问题5: Tranquility试验可能出现的问题，以及视网膜项目进展 - 临床试验可能出现意外结果，干眼症试验存在较大变异性，公司通过多次试验应对；视网膜项目ADX - 2191正在招募患者，预计今年完成，明年公布PVR GUARD I试验结果，公司还在准备RASP视网膜项目的IND申请 [33][34][35] 问题6: 提交一份还是两份NDA申请治疗干眼症和过敏性结膜炎的优缺点，以及公司偏好 - 目前未发现分开或同时提交的明显优缺点，因一份NDA会引用另一份，公司关注FDA的偏好 [37] 问题7: Reproxalap临床成功后国际扩张计划，欧洲监管机构是否接受舱室研究用于关键试验和EMA批准 - 公司收到很多美国以外地区的合作意向，打算在美国以外地区合作推广Reproxalap，在美国会评估内部和合作推出的利弊 [40][41] 问题8: 管线候选药物ADX - 1612的更新情况，以及在卵巢癌适应症的预期和未来计划 - ADX - 1612正在欧洲多个中心进行与PARP抑制剂联合治疗卵巢癌的2期试验，结果时间不确定，临床前研究显示其与PARP抑制和铂类治疗联合可能有益 [44] 问题9: Reproxalap的稳定性数据情况，早期管线新分子与Reproxalap的差异，以及ADX - 629轻度变应原哮喘2期试验的预期和生物标志物数据 - Reproxalap稳定性目前不是问题，预计有24个月稳定性；新分子与Reproxalap有相似药理，部分更有效；ADX - 629哮喘试验会评估临床和生物标志物终点，如肺功能测试、嗜酸性粒细胞痰计数、血浆细胞因子和RASP谱 [48][49][52] 问题10: Tranquility 1和2的数据报告方式 - 由于两个试验时间安排不同，预计会分别报告结果 [56] 问题11: RASP系统方法的安全性考虑 - RASP抑制剂在动物和人体试验中未显示对参与非炎症代谢过程的两个RASP靶点有影响，ADX - 629的1期试验未出现与药物相关的不良事件，公司会在更大规模试验中监测其疗效和安全性 [58][59]