财务数据和关键指标变化 - 2020年全年研发费用为2470万美元 相比2019年的4440万美元减少了1970万美元 主要反映了临床研发支出的减少 部分被与或有收购里程碑相关的非现金补偿成本增加所抵消 [16] - 2020年全年收购的在研研发费用为180万美元 相比2019年的660万美元减少了480万美元 主要与2019年收购Helio Vision相关的在研研发费用减少有关 [16] - 2020年全年一般和行政费用为1000万美元 相比2019年的1220万美元减少了220万美元 主要反映了人员成本 法律成本 与持续遵守《萨班斯-奥克斯利法案》相关的上市公司成本以及其他杂项行政成本的降低 [17] - 2020年全年净亏损为3760万美元 或每股1.11美元 相比2019年的净亏损6080万美元 或每股2.24美元有所改善 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 干眼症治疗药物reproxalap的TRANQUILITY 3期试验预计将在2021年上半年开始入组 并在2021年下半年获得顶线结果 该试验将评估reproxalap在干眼症患者中的疗效 主要终点为90分钟内眼红的变化 [8][9] - 过敏性结膜炎治疗药物reproxalap的INVIGORATE 3期试验已完成入组 预计将在2021年上半年获得顶线结果 该试验评估reproxalap与安慰剂相比的安全性和有效性 主要终点为在110至210分钟之间11个时间点中大多数时间点的眼痒统计学显著性 [10] - 视网膜疾病治疗药物ADX-2191的GUARD 3期试验预计将在2021年底完成第一部分入组 该试验评估ADX-2191在预防增殖性玻璃体视网膜病变(PVR)中的疗效 [11] - 系统性疾病治疗药物ADX-629的2期临床试验预计将在2021年底获得顶线结果 该药物是首个口服RASP抑制剂 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进reproxalap在干眼症和过敏性结膜炎中的3期临床试验 并探索其在视网膜和系统性疾病中的治疗潜力 [7][11] - 公司计划在未来几年内将新的化合物推进到临床试验阶段 这些化合物将针对视网膜和系统性疾病 [12] - 公司认为reproxalap有潜力成为干眼症的一线治疗药物 因为其起效迅速 而现有疗法通常需要数周甚至数月才能见效 [9][29] - 公司在2021年1月完成了7500万美元的公开募股 预计现有现金将足以支持其运营计划至2023年底 [12][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为COVID-19大流行可能会对临床试验的完成时间产生负面影响 包括临床站点可用性 人员配备和患者招募 [5] - 公司对reproxalap在干眼症和过敏性结膜炎中的3期临床试验结果持乐观态度 并预计将在2021年获得这些试验的顶线结果 [10][35] - 公司认为其现有的现金和现金等价物将足以支持其当前的运营计划至2023年底 包括完成多个3期和2期临床试验 [15] 其他重要信息 - 公司已与FDA就TRANQUILITY试验的主要终点进行了讨论 并确认眼红可以作为主要终点 [28] - 公司计划在未来几年内将新的RASP抑制剂推进到临床试验阶段 这些化合物可能比reproxalap和ADX-629更有效 [70][71] 问答环节所有的提问和回答 问题: 为什么选择眼红作为TRANQUILITY试验的主要终点 而在INVIGORATE试验中将其作为次要终点 - 选择眼红作为TRANQUILITY试验的主要终点是因为数据非常强 在相对较少的患者中达到了统计学显著性 并且这是第二次在临床试验中证明其对眼红的活性 此外 眼红是患者最关心的症状 因此在药物标签中包含眼红具有显著的商业优势 [20][21] - 在INVIGORATE试验中 眼痒是过敏性结膜炎的主要症状 因此被选为主要终点 而眼红虽然是过敏性结膜炎的主要体征 但不是批准的必要条件 因此被选为关键次要终点 [22] 问题: COVID-19试验的入组标准是什么 - COVID-19试验的入组标准集中在中度疾病患者 预计将包括住院和门诊患者的混合人群 但大多数患者可能会作为门诊患者接受治疗 [24] 问题: 是否与FDA讨论过TRANQUILITY试验的主要终点 以及reproxalap在干眼症治疗中的定位 - 公司已与FDA就TRANQUILITY试验的主要终点进行了讨论 并确认眼红可以作为主要终点 其他公司也曾将眼红作为干眼症的客观体征的主要终点 [28] - reproxalap有望成为干眼症的一线治疗药物 因为其起效迅速 而现有疗法通常需要数周甚至数月才能见效 这解决了当前干眼症治疗中的主要问题 [29][30] 问题: 2021年的运营费用预期如何 - 随着TRANQUILITY TRANQUILITY-2 INVIGORATE试验的推进 以及ADX-629和ADX-2191的开发 预计2021年的研发支出将增加 并且支出可能会逐季度增加 [31] 问题: 除了顶线数据外 还需要为NDA提交做哪些准备 - NDA提交的其他组成部分包括安全性研究 安全性数据库的规模 以及化学制造和控制(CMC) 公司目前在这些方面都处于良好状态 [35][36] 问题: TRANQUILITY试验的统计功效如何 - TRANQUILITY试验的统计功效为90% 这是生物技术公司用于临床试验入组的最保守阈值 主要基于眼红的数据 并且预计RASP的统计功效也足够 [42] 问题: TRANQUILITY-1和TRANQUILITY-2试验的时间安排如何 - TRANQUILITY-1和TRANQUILITY-2试验的协议相同 但有意在时间上错开 以便在TRANQUILITY-2数据库锁定前分析TRANQUILITY-1的结果 并在需要时调整统计分析计划 [50] 问题: 过敏性结膜炎数据对TRANQUILITY试验的启示 - 过敏性结膜炎试验和干眼症试验之间存在一定的启示 因为两者都是挑战性研究 都使用舱室 并且入组的患者群体在病理生理学上有一定的重叠 [54][55] 问题: reproxalap的商业化策略是什么 - 公司有多个选择 包括独立上市或与大型公司合作上市 对于干眼症和过敏性结膜炎 可能需要100至300名销售代表 而对于罕见视网膜疾病 小型公司可能更适合独立上市 [61][62] 问题: ADX-629的2期试验设计如何 - ADX-629的2期试验是概念验证试验 每个试验的入组人数在10至30名患者之间 主要关注生物标志物反应 特别是细胞因子谱和RASP水平 [66] 问题: 新化合物的机制和适应症是什么 - 新化合物也是RASP抑制剂 可能比reproxalap和ADX-629更有效 预计将在2022年进入临床试验 针对视网膜和/或系统性疾病 [70][71] 问题: INVIGORATE试验的评分量表是什么 - INVIGORATE试验使用9分制量表 实际上是0到4分 带有0.5分的增量 因此总共有9个点 [73] 问题: ADX-2191的GUARD试验设计如何 - GUARD试验评估ADX-2191与标准护理相比在预防视网膜脱离方面的疗效 预计将在2021年完成入组 并在2022年获得结果 [75][76]