财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净亏损750万美元，2019年同期为1330万美元；2020年第二季度每股净亏损0.25美元，2019年同期为0.49美元 [19] - 2020年第二季度研发费用为490万美元，2019年同期为1070万美元，减少580万美元，主要与临床和临床前开发、制造和人员成本降低有关 [19] - 2020年第二季度一般及行政费用为220万美元，2019年同期为310万美元，减少90万美元，原因是与人员相关的成本降低 [20] - 2020年第二季度总运营费用为710万美元，2019年同期为1370万美元；截至2020年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为6620万美元，之后通过股权销售获得2520万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 眼部疾病业务 - 局部眼部reproxalap治疗干眼症的NDA提交临床路径确定，计划2020年第四季度启动临床试验评估其降低RASP水平和其他客观体征的活性，预计年底获得初步结果，2021年底提交NDA [8][9] - reproxalap治疗过敏性结膜炎的III期INVIGORATE过敏原室试验的顶线结果预计在2021年上半年公布 [11] 视网膜疾病业务 - ADX - 2191获得欧盟孤儿药产品指定，用于治疗视网膜脱离；正在进行III期GUARD试验治疗增生性玻璃体视网膜病变（PVR），受COVID - 19影响进展缓慢，预计年底更新进展 [12][13] - ADX - 2191开展针对原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）的新临床项目，并已申请孤儿药指定 [14] 全身性疾病业务 - ADX - 629是首个全身性RASP抑制剂，已向FDA提交针对COVID - 19患者的II期临床试验IND申请，预计今年开始临床开发；还计划在2020年第四季度启动针对银屑病和特应性哮喘的临床试验 [15][16] - ADX - 1612在卵巢癌的研究者发起的II期EUDARIO试验中已完成患者招募；其COVID - 19项目将由美国国家过敏和传染病研究所进行额外的临床前抗病毒测试，计划在2020年底更新进展 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发一流药物，改善免疫性疾病患者生活，推进眼部和全身性疾病项目的临床开发 [7] - 利用RASP作为治疗靶点，开发针对多种疾病的疗法，有望为干眼症等疾病提供新的治疗选择 [8][11] - 积极推进各项目的临床试验和NDA提交，争取药物获批上市，满足未满足的医疗需求 [9][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 受COVID - 19疫情影响，临床站点可用性、人员配备和患者招募受到负面影响，临床试验完成时间可能延迟，但公司现金储备充足，预计可支持运营至2022年 [5][18] - 对RASP作为干眼症客观体征的应用持乐观态度，认为reproxalap有望成为干眼症治疗的重要补充 [10][11] - 期待在2020年下半年执行临床开发战略，推进各项目取得进展 [23] 其他重要信息 - 公司近期向两家医疗保健基金出售普通股，筹集约1950万美元，完成此前宣布的按市价发行计划 [18] - 下周公司将参加BTIG虚拟生物技术会议和Wedbush PacGrow虚拟医疗保健会议，并进行网络直播 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA认可RASP作为干眼症体征的意义、COVID试验的适应性和入组情况以及受COVID影响的试验 - FDA将RASP列为干眼症客观体征对公司意义重大，基于reproxalap抑制RASP的机制，即将开展的RASP评估临床试验可能有效，有望明年提交干眼症NDA [26][27] - COVID试验预计每个项目入组约30名患者，采用2:1随机分组，目前未采用适应性设计，入组尚未开始 [28] - 受COVID - 19影响的试验是III期GUARD试验，其他项目受影响较小，干眼症项目当时在与FDA讨论，过敏项目因花粉处于计划暂停状态，预计秋季重启 [29][30] 问题2: 评估reproxalap对RASP作用的观察时间选择的理由 - RASP试验给药持续时间可能为1 - 2天急性给药到28天慢性给药，28天给药数据来自IIa期试验，ELISA检测结合态RASP，适合长期给药评估；1 - 2天急性给药可能用LCMS检测游离态RASP [33][34] 问题3: 给药方案的考虑以及是否与FDA讨论过给药频率 - 仅与体征相关的试验给药方案重要性较低，1 - 2天给药方案剂量有限，28天给药方案预计QID；医生和患者更关注症状，RENEW试验建立的诱导维持给药方案（初始QID，维持BID）为药物使用设定了基调 [37][38] 问题4: 干眼症NDA是否继续同时提交 - 目前计划在有积极临床数据的情况下同时提交干眼症和过敏性结膜炎的NDA，两者时间线重叠，且两种疾病有约50%的患者症状重叠，同时提交可能是最佳监管策略，但需根据后续情况确定 [41][42] 问题5: 干眼症安全性研究的规模、范围、持续时间和患者数量预期 - FDA一般要求100名患者完成1年给药，但基于其他申办者经验，公司认为可基于6个月安全数据提交；多数申办者会超额入组以确保12个月时有100名完成者；公司已在超1000名患者中测试，未发现安全信号 [44]