财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度净亏损990万美元，2019年同期净亏损1560万美元；2020年第一季度每股净亏损0.34美元，2019年同期为0.58美元 [16] - 2020年第一季度研发费用为660万美元，2019年同期为780万美元，减少120万美元，主要与临床和临床前开发及制造成本下降有关 [16] - 2020年第一季度一般及行政费用为300万美元，与2019年同期持平，人员相关成本增加被法律和其他杂项行政成本减少所抵消 [17] - 2020年第一季度总运营费用为960万美元，2019年同期为1740万美元 [17] - 截至2020年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为6140万美元，公司预计这些资金足以支持到2022年的运营费用 [7][18] 各条业务线数据和关键指标变化 全身性疾病项目 - ADX - 629的1期临床试验取得积极顶线结果，耐受性良好，各测试剂量均未记录到治疗不良事件，观察到血浆中RASP的抑制作用，确认了靶点结合 [9] - 计划在第三季度经FDA审查后，启动ADX - 629治疗与COVID - 19相关呼吸窘迫患者的2期临床试验；今年下半年还计划开展两项ADX - 629治疗自身免疫和过敏性疾病的2a期临床试验，分别针对银屑病和特应性哮喘患者 [10][11] 眼部疾病项目 - Reproxalap在过敏性结膜炎和干眼症治疗方面继续推进NDA申请。年中计划与FDA举行C类会议，审查reproxalap治疗干眼症的NDA剩余要求 [11] - 预计2021年上半年获得reproxalap治疗过敏性结膜炎的3期INVIGORATE试验结果，试验完成时间比原计划晚，主要因过敏季节延长导致延迟 [13] - ADX - 2191预防增生性玻璃体视网膜病变的3期GUARD试验因COVID - 19导致临床站点可用性和人员不足，患者入组延迟，公司计划在年底更新入组和完成时间线，同时正在探索ADX - 2191的其他适应症，包括原发性眼内淋巴瘤 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 加速全身性疾病项目ADX - 629的开发，开展全面的全身性疾病计划，评估其在细胞因子释放综合征、自身免疫性疾病和过敏三种严重炎症中的活性 [8][9] - 继续推进眼部疾病项目reproxalap在过敏性结膜炎和干眼症治疗方面的NDA申请，有望成为治疗这些疾病的新机制药物 [11][14] - 在干眼症治疗领域，reproxalap与现有治疗方法相比，具有快速起效、广泛改善症状和体征的优势，且不是鼻喷雾剂和类固醇，具有新颖的作用机制 [31][32][34] - 在过敏性结膜炎治疗领域，reproxalap若获批，将成为数十年来首个新的治疗机制药物，当前治疗主要局限于抗组胺药和皮质类固醇，存在一定局限性 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19疫情导致临床入组时间线受到影响，但公司认为仍有能力执行战略目标 [7] - ADX - 629的全身性疾病计划为公司带来新的潜在催化剂，公司对其未来发展感到兴奋 [20] - 公司将继续高效执行战略计划，为有严重未满足医疗需求的患者带来新型疗法 [20] 其他重要信息 - 下个月公司将在Jefferies虚拟医疗保健会议上进行展示并举办一对一会议，详情将发布在公司网站的投资者和媒体板块 [19] 问答环节所有提问和回答 问题1: 现金跑道延长至2022年实施了哪些成本节约措施，以及如何看待下半年三项新的ADX - 629研究的资金需求 - 由于一些试验延迟，公司重新审视了投资组合和支出节奏，同时基础设施方面的一些变化也有助于延长现金跑道；ADX - 629的2期试验成本不高，不会造成巨大资金压力 [23] 问题2: ADX - 629的自身免疫和过敏研究的患者数量、治疗持续时间以及获得概念验证的充分条件 - 计划随着时间推移详细规划试验设计，目前可假设为2a期概念验证研究，通常包括30名或更少患者；研究旨在从临床和生物标志物角度证明ADX - 629的活性，如特应性哮喘的痰液细胞计数分析、银屑病的活检炎症细胞因子转录分析等，这些研究将为后续更大规模的2期试验提供指导 [25][26] 问题3: 公司干眼症资产与其他产品的区别、COVID - 19对眼科行业的影响以及如何看待2020年的运营费用 - Reproxalap与现有治疗方法相比，能广泛改善症状和体征，起效迅速，具有优势；在当前情况下，慢性治疗药物可远程处方和 refill，3月部分现有慢性治疗药物处方量增加，4月有所下降，美国眼科学会已发布关于眼科专业人员通过虚拟就诊满足患者需求的指南，干眼症管理短期内可能更侧重于症状，长期再管理体征；入组放缓将导致费用降低，使公司有能力为ADX - 629的近期催化剂提供资金 [31][32][36] 问题4: ADX - 629在银屑病和特应性哮喘项目成功后如何确定优先推进项目，以及ADX - 2191在原发性眼内淋巴瘤方面的潜力 - 公司将根据临床试验数据的强度决定是否推进银屑病和哮喘作为适应症，也可能选择与TH1或TH2细胞因子相关、自身免疫和过敏相关的其他疾病；原发性眼内淋巴瘤是一种罕见但严重的癌症，目前主要用甲氨蝶呤治疗，公司计划研究ADX - 2191用于眼内淋巴瘤的新型制剂，未来几个月将探索提交申请所需的临床数据量 [39][40][41] 问题5: 公司在与FDA的C类会议上希望提出哪些关于干眼症和RENEW Part 2的建议，以及对FDA要求的看法 - 公司已在两项充分且良好控制的试验中证明了reproxalap在干眼症中的症状控制能力，请求并获得了与FDA举行C类会议的机会，讨论NDA剩余要求；不确定FDA是否要求证明体征以及需要何种体征，公司对会议持乐观态度，将根据会议反馈更新NDA的临床要求 [45][46] 问题6: 如何看待第三季度COVID项目对额外药物的需求以及入组挑战 - 政府机构预测COVID不会消失，患者不会长期短缺，公司认为在任何炎症性疾病中都有新型机制药物的空间；基于临床前证据和reproxalap的动物模型数据，公司对ADX - 629治疗COVID的潜力持乐观态度，计划招募有呼吸窘迫证据的患者入院治疗约28天，但入组情况难以预测 [48][49][50]