财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度净亏损约1560万美元，2018年同期净亏损约840万美元；本季度基本和摊薄后每股净亏损为0.58美元，去年同期为0.43美元 [16] - 2019年第一季度研发费用为780万美元，2018年同期为660万美元，增加120万美元 [16] - 截至2019年3月31日的季度，已收购在研研发费用为660万美元，2018年同期无此项费用 [17] - 2019年第一季度一般及行政费用为300万美元，2018年同期为190万美元，增加110万美元 [17] - 2019年第一季度总运营费用约为1740万美元，上一年为850万美元 [17] - 截至2019年第一季度末，现金、现金等价物和有价证券为8210万美元 [18] - 2019年3月签订贷款和担保协议，可提供高达6000万美元的非摊薄融资；初始定期贷款提前到期未提取资金，2019年9月30日前有1500万美元额外定期贷款可供选择提取 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 过敏性结膜炎 - 3月宣布3期ALLEVIATE试验取得积极结果，两种浓度药物在主要和关键次要终点上均达到统计学意义 [6] 干眼症 - 4月宣布启动3期RENEW试验，为适应性试验；2018年2期b试验显示reproxalap相对安慰剂有早期起效和广泛活性，相关P值分别为0.0048和0.0007 [8] 非感染性前部葡萄膜炎 - 4月宣布3期SOLACE试验完成给药，该试验是该疾病有史以来最大的安慰剂对照试验；主要终点是前房炎症细胞计数为零的时间 [10][11] 斯约格伦 - 拉尔森综合征 - 预计今年下半年完成3期RESET试验第一部分，为适应性试验；2016年试验显示局部皮肤使用reproxalap可显著改善鱼鳞病 [12][13] 视网膜疾病 - 1月收购Helio Vision，增加ADX - 2191药物，预计今年下半年启动适应性3期临床试验 [13][14] 全身性免疫介导疾病 - 2019年首次启动临床测试，预计下半年启动ADX - 1612治疗移植后淋巴增生综合征的2期临床试验和ADX - 629治疗自身免疫性疾病的1期临床试验 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于将产品推向市场，对干眼症领域投入资源开发新配方；诺华收购Xiidra被视为行业积极信号，公司认为自身在干眼症领域有机会推进药物 [21][23] - 非感染性前部葡萄膜炎治疗中，公司使用高浓度0.5% reproxalap并与安慰剂对比，争取实现优效性，认为新进入者在品牌药市场有竞争机会 [25][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 基于SOLACE和RESET试验结果即将公布以及产品管线的预期进展，公司希望2019年剩余时间令人兴奋，将继续推进管线商业化，改善免疫介导疾病患者生活 [15] 其他重要信息 - 公司预计在主要医学会议上公布ALLEVIATE试验完整数据，希望在今年晚些时候发布 [43] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于干眼症新型配方试验的开发原理、与其他试验用药差异及预期 - 公司重视干眼症领域，开发新型配方主要是为增加药物停留时间，该试验设计与RESET试验相似，为干眼症治疗提供更多机会 [21] 问题2: 诺华收购Xiidra是否改变公司reproxalap战略 - 公司认为收购是积极信号，不改变公司战略，公司致力于将产品推向市场，对在干眼症领域推进分子药物有信心 [23] 问题3: SOLACE试验使用安慰剂对比及采用0.5%剂量的原理 - 0.5%是最高浓度，非感染性前部葡萄膜炎严重，高浓度有必要；与安慰剂对比可争取优效性，降低样本量要求；试验终点选择治愈时间是因为患者炎症细胞存在时间长易导致永久性视力损伤 [25] 问题4: 非感染性前部葡萄膜炎3期试验结果与2期b结果是否足以支持新药申请，治疗界对替代类固醇治疗的需求 - 标准是两项大型对照试验满足新药申请临床要求，但该疾病罕见、未满足需求高且类固醇有毒性，可能有加速获批途径，目前假设按标准途径进行；新进入者在品牌药市场经正确推广营销可有效竞争 [29] 问题5: 干眼症3期试验第一部分若有统计学意义结果，是否可视为独立试验 - 自适应试验中，若第一阶段达到某些有统计学意义的终点，有提前终止试验的可能，但这不是自适应试验设计初衷，此情况可能适用于多个自适应试验 [31] 问题6: 葡萄膜炎研究是否需再进行3期试验，若需要何时启动和读出结果，与过敏性结膜炎和干眼症新药申请的顺序 - 是否需再进行试验取决于SOLACE试验结果，若结果好可能减少临床测试；不特别关注葡萄膜炎与其他项目的顺序，因为产品浓度和给药方式不同 [35] 问题7: SOLACE试验完成给药是否意味着所有患者可治疗发作已结束，数据公布时间，对次要发作终点的期望 - 最后一名患者完成最后一次就诊和给药意味着发作已解决，预计按行业标准90天左右公布结果，但需严谨对待数据处理 [38][39] 问题8: 斯约格伦 - 拉尔森综合征试验第二部分的可能终点，第一部分视觉评估措施的有效性及第二部分考虑 - 该疾病罕见，终点不固定，预计围绕鱼鳞病的关键特征“鳞屑”；已对鳞屑评估进行改进，有研究者评估和中央阅片两种方式 [41] 问题9: ALLEVIATE试验完整细节公布时间及与以往试验对比 - 预计在主要医学会议公布完整数据，希望今年晚些时候发布，会更关注临床相关效应大小等内容 [43]