财务数据和关键指标变化 - 2018年净亏损约3890万美元，2017年约为2230万美元；2018年基本和摊薄后每股净亏损为1.79美元，2017年同期为1.40美元 [11] - 2018年研发费用为2980万美元，2017年同期为1630万美元，增加1350万美元，主要与研发支出增加有关 [11] - 2018年一般及行政费用为990万美元，2017年为620万美元，增加370万美元，主要与法律和专利相关成本、咨询成本和人员成本增加有关 [12] - 2018年总运营费用约3970万美元，上一年为2250万美元；截至2018年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为9360万美元，其中包括2018年10月完成的普通股承销公开发行所得净收益6760万美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 干眼病业务 - 2018年2b期临床试验取得积极结果，显示领先产品候选药物reproxalap有潜力比标准疗法更快、更广泛地改善干眼病症状 [7] - 已与监管机构确定计划中的3期临床试验的共同主要终点为眼部干燥症状评分和荧光素鼻区染色，在2b期临床试验中，这些终点的P值分别为0.0048和0.0007 [8] 过敏性结膜炎业务 - ALLEVIATE 3期临床试验预计2019年初公布结果，主要终点是药物在过敏原激发后10至60分钟眼部瘙痒评分曲线下面积低于载体；在2b期临床试验中，0.5%浓度的reproxalap该终点P值为0.004 [9] 非感染性前葡萄膜炎业务 - SOLACE 3期临床试验预计2019年下半年公布结果 [9][14] 斯约格伦 - 拉尔森综合征业务 - RESET 3期临床试验第一部分预计2019年下半年公布结果 [9][14] 增生性玻璃体视网膜病变业务 - 收购Helio Vision为公司后期管线增加了3期就绪产品候选药物ADX - 2191，该药物已获得FDA孤儿药指定，预计2019年下半年启动3期开发 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 过去几年有目的地扩大产品线，支持公司战略计划和使命，即发明、开发和商业化治疗免疫介导疾病的下一代药物 [6] - 专注于眼部疾病和特定全身性疾病，目前有五个3期项目正在进行或预计今年启动 [7] - 随着产品线推进和多个重要后期项目开展，公司正迅速向商业阶段公司转型 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2018年是出色的一年，干眼病2b期临床试验取得积极结果，干眼病市场是眼科最大的市场之一，目前用于治疗干眼病的药物普遍被患者和医生认为效果不佳 [7] - 基于当前运营计划，预计现金、现金等价物和有价证券可支持到2020年的预期运营费用 [13] - 2019年是充满催化剂的一年，公司将继续为未满足医疗需求的患者提供新的治疗选择 [9] 其他重要信息 - 2019年公司即将迎来多个里程碑，包括在过敏性结膜炎、干眼病、非感染性前葡萄膜炎、斯约格伦 - 拉尔森综合征等疾病领域的临床试验结果公布和试验启动，以及对ADX - 629和ADX - 1612在免疫介导疾病中的临床测试启动 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在过敏性结膜炎（AC）和干眼病（DED）试验中，药物浓度策略及在DED试验中考虑0.5%浓度的原因 - 公司希望在两种疾病中保持使用相同浓度的选择，所以在ALLEVIATE试验中测试了0.5%和0.25%；在干眼病中已完成剂量范围测试，确定最耐受和最有效的剂量是0.25%，将推进到2019年上半年开始的RENEW 3期试验 [17][18] 问题2: AC和DED是使用一个产品还是不同品牌 - 这取决于临床数据，两种情况都有商业先例，公司会在看到数据后更新相关情况 [20] 问题3: 在AC试验中对两种剂量的统计计划处理方式 - 有预定义的顺序层次，先分析0.5%，再分析0.25%，以避免α消耗，这在行业中较为常见 [22] 问题4: ALLEVIATE试验后与FDA的Type - C会议讨论内容及ADS 1612与FDA讨论的最新情况和2期试验的时间和设计细节 - 对于ADS 1612，将与监管机构完成对话，今年晚些时候更新下一步计划；ALLEVIATE试验后与FDA会议的目的是，由于reproxolap是新化学实体，测试方式与传统药物不同，需要获得监管机构对计划的认可，计划是公布ALLEVIATE结果后，研究第二个3期试验（采用环境暴露方式）的机会，并与监管机构讨论，预计今年下半年更新过敏性结膜炎后续3期计划 [24][25] 问题5: 视网膜脱离手术类型、外科医生技能对PVR发展及手术成功率的影响，以及干眼病即将进行的3期RENEW研究中评估QID到BID剂量递减的原因 - 对于PVR，手术中会将视网膜重新附着并插入油或空气，患者术后需长时间保持俯卧位；公司会仔细确定视网膜重新附着的手术方案以减少外科医生之间的差异；在干眼病方面，Phase 2b临床试验中药物起效快，采用每日四次给药是经典的药代动力学方法，给予负荷剂量后再递减至维持剂量；希望在患者症状改善后减少给药次数，这是RENEW 3期试验自适应阶段的意图，Phase 2b试验数据和市场研究中患者的自我给药方式都支持这种剂量递减 [29][30][31] 问题6: 假设斯约格伦 - 拉尔森综合征试验有积极数据，在皮肤病领域的扩展想法 - 公司认为reproxolab作为皮肤科制剂的活性不应仅限于斯约格伦 - 拉尔森综合征，RASP在自身免疫性皮肤病如特应性皮炎或银屑病中有广泛应用，将在RESET试验结果公布后考虑皮肤科业务在自身免疫性疾病方面的扩展 [34] 问题7: 2019年进入临床研究的系统性管线产品情况 - 公司决定从眼部疾病扩展到全身疾病，RASP抑制平台具有广泛适用性，系统性项目代表了公司的光明未来，涉及多种自身免疫性疾病和有免疫成分的疾病 [37] 问题8: ADX - 2119自适应设计第一阶段的预期情况 - PVR 3期项目自适应阶段的目的是确认之前看到的结果，明确试验方案，确定关键阶段需要做出的改变，自适应阶段预计今年下半年开始，可能明年出结果 [40] 问题9: ADX - 629的1期试验细节，包括是否针对一系列自身免疫适应症、临床前研究是否表明RASP与特定适应症更相关以及希望在明年看到的试验结果 - ADX - 629今年将进入1期测试，主要目的是评估安全性、耐受性和药代动力学，也有机会纳入特定类型患者测量药效学信号，目前专注于确认其安全性和耐受性以及评估药代动力学 [43] 问题10: ADX - 1612的情况 - 计划今年在移植后淋巴组织增生性疾病中启动2期试验，这是一种有广泛全身影响的机制，其前药1615可口服，公司期待明年更多讨论 [44] 问题11: 与Janssen合作的最新情况 - 与Janssen去年宣布在系统性自身免疫疾病和RASP抑制方面的合作，合作仍在继续，公司将在今年晚些时候更新下一步计划 [46] 问题12: 可行性研究结果的预计报告时间以及这些结果如何不同于ALLEVIATE试验结论来为第二个3期试验提供信息 - 计划完成环境暴露于过敏原的方法开发研究，公布ALLEVIATE试验结果，将数据汇总后与FDA在华盛顿讨论下一个3期试验，然后更新下一步计划；测试过敏性结膜炎患者有两种方式，一种是直接向眼睛给药，另一种是更接近现实世界的方式，公司有多种选择，期待完成方法开发研究并与监管机构沟通后提供下一步建议 [48][49]