业绩总结 - Alnylam预计2022年净产品收入在8.7亿至9.3亿美元之间[127] - Alnylam在2022年预计实现≥40%的收入年复合增长率（CAGR）至2025年[23] - Alnylam的强大资产负债表正在朝着财务自给自足的方向发展[3] 用户数据 - 全球超过50万名患者正在接受Alnylam的RNAi治疗[23] - 美国高血压患者约有1.08亿，38百万处于高心血管风险状态[90] - 超过71%的高血压患者在治疗后仍未控制血压（>130/80 mmHg）[90] 临床研究与新产品 - Alnylam的临床管线中有超过20个临床项目，其中10个以上处于晚期阶段，每年有4个以上的新药申请（IND）[23] - Vutrisiran的FDA潜在批准日期为2022年7月14日[20] - Vutrisiran在HELIOS-A研究中显示出积极的安全性和耐受性，未出现药物相关的停药或死亡[38] - Vutrisiran在治疗hATTR多发性神经病的NDA已被接受，基于HELIOS-A研究的9个月积极结果[75] - ALN-APP项目为针对阿尔茨海默病的首个siRNA，预计2022年底将有初步人类数据[120] - ALN-HBV02（VIR-2218）在慢性HBV感染的二期研究中表现良好[127] - ALN-XDH项目的第一阶段顶线结果预计将于2022年发布[127] 治疗效果与市场前景 - Vutrisiran组在Norfolk QOL-DN评分中，基线至18个月的LS均值变化为-1.2，而安慰剂组为12.9，LS均值差为-21.0，p值为1.84x10^-10[43] - Vutrisiran在心脏影像学参数上显示出改善趋势，心脏技术钼显像显示大多数可评估的Vutrisiran患者有减少[44][46] - 在APOLLO研究中，NT-proBNP相对减少55%[58] - Patisiran组的全因住院率为32.9，而安慰剂组为69.7[59] - Patisiran组的心脏住院率为8.2，而安慰剂组为15.6[59] 新技术与研发 - Zilebesiran在单次800 mg剂量后，血清AGT减少超过90%，并在6个月内维持[101] - 在单次800 mg剂量后，6个月内平均24小时收缩压（SBP）减少超过20 mmHg[104] - VIR-2218与PEG-IFNα联合使用后，24周内HBsAg平均减少超过2 log10 IU/mL[109] 未来展望 - Alnylam的IKARIA和GEMINI平台有望推动可持续创新和未来增长[3] - Vutrisiran的50mg每6个月给药方案在开发中，计划生成TTR减少和安全性数据以支持潜在的sNDA申请[50] - 在重复给药后，预计25mg每3个月和50mg每6个月的Vutrisiran方案可实现约90%的TTR峰值减少[52] - KARDIA-1和KARDIA-2两项研究的入组预计分别在2023年初和2022年底完成[106]