业绩总结 - 2021年合并净产品收入为6.62亿美元，同比增长83%[5] - 2021年年末现金储备为24亿美元[5] - 2021年非GAAP运营亏损较上年改善超过1亿美元[5] - 预计2022年将实现≥40%的收入年复合增长率[22] 用户数据 - 全球超过50万名患者正在接受Alnylam的RNAi治疗[22] - 目标患者群体中约20%为遗传性患者，80%为野生型患者[46] 新产品和新技术研发 - 公司在2021年提交了2项新药申请和补充申请[5] - ONPATTRO在美国和加拿大获得批准，用于治疗成人hATTR淀粉样变性引起的周围神经病变[41] - Patisiran的临床试验中，360名患者的入组已完成，预计2022年中期公布顶线结果[42] - Vutrisiran正在进行的HELIOS-B研究中，针对心脏淀粉样变性患者的临床试验仍在进行中[67] - ALN-APP项目计划在2022年初启动针对早发性阿尔茨海默病患者的1期临床试验，预计在2022年底前获得初步人类数据[91] - ALN-HSD项目针对NASH，计划启动1期研究[100] - ALN-XDH项目针对痛风，计划启动1期研究[100] 市场扩张 - 公司在超过30个国家扩展了商业存在[5] - 预计2022年将有多个催化剂带来价值创造潜力，包括Vutrisiran的FDA批准[21] 未来展望 - 预计在2024年初公布30个月的顶线结果[43] - 预计2023年将有开发候选药物[87] 负面信息 - Patisiran在心脏淀粉样变性患者中的安全性尚未获得FDA或EMA批准，不能得出其安全性或有效性的结论[67] 其他新策略 - 公司在2021年完成了两项关键的ATTR-CM III期研究的入组[5] - 公司在2021年推出了新的五年战略[5] - GEMINI™项目旨在通过单一化学实体同时沉默两个基因转录本，简化开发路径[86] - GEMINI-CVR项目的目标是实现LDL-C和甘油三酯的减少≥40%，以及收缩压降低超过10 mmHg[87]